사우디아라비아 왕국에서 유전성 혈관부종(HAE)을 가진 청소년과 성인을 대상으로 한 라나델루맙 연구
사우디아라비아 왕국에서 실제 임상 환경에서 Takhzyro® 장기 예방요법을 시작한 환자들의 임상 효과 및 삶의 질 영향에 대한 후향적 차트 검토 연구 - REFLEQT-KSA 연구 (사우디아라비아 왕국에서 라나델루맙의 효과 및 삶의 질 영향에 초점을 맞춘 후향적 평가)
유전성 혈관부종(HAE)은 드문 질환입니다. 이 질환은 피부 아래와 복부, 목, 생식기 등 신체 내부에 갑자기 부종을 일으킵니다. 이 부종은 혈관의 일시적인 누출로 인해 발생하지만 가려움증이나 두드러기는 일으키지 않습니다. HAE는 혈액 내 C1 억제제(C1INH)라는 단백질의 양에 따라 분류됩니다: 정상 C1INH 수치를 보이는 HAE(HAE-nC1INH)와 제한적이거나 불충분한 C1INH 수치를 보이는 HAE(HAE-C1INH); HAE-C1INH는 C1INH 수치가 낮은 제1형과 단백질은 존재하지만 제대로 기능하지 않는 제2형으로 나눌 수 있습니다. 본 연구는 Takhzyro®(라나델루맙)을 예방 치료로 최소 반년(6개월) 이상 투여받은 HAE-C1INH 제1형 또는 제2형 환자에 초점을 맞출 것입니다. 예방 치료란 HAE 발작 발생을 방지하기 위해 투여되는 치료를 의미합니다.
연구의 주요 목표는 Takhzyro®가 6개월(또는 데이터가 있는 경우 12개월) 치료 후 일상 생활에서 질환 활동을 얼마나 잘 감소시키는지 확인하는 것입니다. 이는 치료 전부터 치료 6개월 후까지 HAE 활동의 변화를 확인하여 측정될 것입니다.
연구 설계는 환자가 색인 치료를 중단하거나, 사망하거나, 이 기간 내 추적 관찰이 중단되지 않는 한, 색인 사건(즉, Takhzyro® 첫 투약 날짜) 이후 최대 12개월까지의 연구 추적 관찰을 허용할 것입니다. 차트 추출은 환자가 색인 사건 날짜와 차트 추출 시작 날짜 사이에 최소 6개월의 기간이 있을 때만 이루어질 것입니다. 다른 목표로는 Takhzyro® 사용 6개월 후 환자의 삶의 질 변화, 치료 전후 발작 빈도, 치료에 영향을 미칠 수 있는 요인을 알아내는 것이 있습니다.
연구는 참가자의 의료 기록에 이미 존재하는 데이터만을 살펴볼 것입니다. 연구의 일환으로 어떤 치료도 투여되지 않을 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Takeda Contact
- 전화번호: +1-877-825-3327
- 이메일: medinfoUS@takeda.com
연구 장소
-
-
-
Riyadh, 사우디 아라비아, 12713
- 모병
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
연락하다:
- Site Contact
- 전화번호: 00966 11 464 7272
- 이메일: rkarnaout@icloud.com
-
수석 연구원:
- Rand Khaled Arnaout
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 참가자가 HAE-C1INH-유형 1 또는 HAE-C1INH-유형 2로 진단받고 Takhzyro®(라나델루맙)을 이용한 장기 예방요법(LTP)을 시작한 경우.
- 참가자가 Takhzyro® 시작 시점에 12세 이상(>=)인 경우.
- 참가자가 데이터 추출 전에 최소 6개월 동안 Takhzyro®를 지속적으로 투여받은 경우.
제외 기준:
- C1INH 기능이 정상이거나 HAE-nC1INH(구 유형 III HAE)인 참가자.
- 6개월 치료를 완료하기 전에 Takhzyro®를 중단한 참가자.
- Takhzyro® 시작 시점의 기준선 HAE-AS 및 치료 시작 후 6개월 HAE-AS 평가를 방해하는 불충분하거나 불완전한 의무기록을 가진 참가자.
- 관찰 기간 동안 다른 HAE-C1INH 치료를 포함하는 중재적 임상시험에 참여 중인 참가자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
HAE-C1INH-타입 1 또는 HAE-C1INH-타입 2 참가자
HAE-C1INH 1형 또는 2형으로 진단된 모든 참가자가 포함되며, 2025년 9월 1일부터 2026년 2월 28일까지의 환자 의무기록에서 후향적 임상 데이터가 수집됩니다.
2021년부터 시작된 적격 기간 동안 Takhzyro®를 투여받은 참가자는 두 기간에 걸쳐 관찰됩니다: 인덱스 날짜(첫 Takhzyro® 투여 날짜) 이전의 시간으로 정의된 사전 인덱스 기간은 기준 특성과 질병 활동도를 설정하는 데 사용되며, 인덱스 날짜 이후 최소 6개월로 정의된 사후 인덱스 기간은 치료 결과를 평가하는 데 사용됩니다.
인덱스 날짜는 적격 기간 동안 첫 Takhzyro® 투여 날짜로 정의됩니다.
|
이것은 비개입 연구입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
HAE 활동 점수(AS)의 지표 기간 전후 변화
기간: 최대 6개월
|
HAE-AS는 HAE의 활동성을 측정하는 데 사용되는 환자 보고 결과(PRO) 도구입니다.
이 도구는 회상 기간 동안의 발작 빈도, 응급실 방문, 일상 생활에 미치는 영향과 같은 요소를 평가하는 12개 항목으로 구성됩니다.
HAE-AS 점수가 높을수록 질병 활동성이 더 크다는 것을 나타냅니다.
13점 이상은 심한 HAE 활동성을 시사하는 반면, 12점 미만은 경증 또는 낮은 활동성을 나타냅니다.
|
최대 6개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
인덱스 기간 전후의 삶의 질(QoL) 점수 변화
기간: 최대 6개월
|
연구 특이적 삶의 질(QoL) 점수가 개발될 것입니다.
이 맞춤형 점수는 유효성이 입증된 혈관부종(AE)-QoL(기능, 피로/기분, 두려움/수치심, 영양) 영역과 개념적으로 일치하는 선택된 매개변수에서 도출될 것이며, 이는 이용 가능한 참가자 기록에 포착된 데이터를 기반으로 합니다.
목표는 후향적 데이터 수집의 제약 내에서 실현 가능성과 순응도를 보장하면서, 재발성 혈관부종 참가자와 관련된 건강 관련 삶의 질의 핵심 측면을 근사화하는 것입니다.
|
최대 6개월
|
|
HAE-C1INH 발작 빈도 변화(회/월) – 지표 기간 전후 비교
기간: 최대 6개월
|
HAE 발작은 참가자가 혈관부종이 없는 상태에서 혈관부종 증상으로 진행하는 개별적인 에피소드로 정의됩니다.
"HAE-C1INH 발작 빈도 변화"는 치료 시행 후 HAE 발작 횟수(월별 횟수)의 감소를 의미합니다.
|
최대 6개월
|
|
치료 반응의 인구통계학적 및 임상적 예측 인자에 따른 참가자 분류
기간: 기초선부터 연구 종료 시점까지(최대 6개월)
|
참가자 수는 기준선 인구 통계학적 특성(연령, 성별) 및 임상적 특성(질병 지속 기간, 기준선 발작 빈도)별로 보고됩니다.
HAE-AS 점수 및 발작 빈도의 기준선 대비 변화와 이러한 특성 간의 관계는 충분한 표본 크기와 모델 안정성이 확보된 경우 회귀 분석을 사용하여 추가로 탐구될 것입니다.
|
기초선부터 연구 종료 시점까지(최대 6개월)
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-743-4037
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .