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Eine Studie zu Lanadelumab bei Jugendlichen und Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE) im Königreich Saudi-Arabien

6. Mai 2026 aktualisiert von: Takeda

Retrospektive Chart-Review-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und der Auswirkungen auf die Lebensqualität bei Patienten, die in einer realen Umgebung im Königreich Saudi-Arabien eine Langzeitprophylaxe mit Takhzyro® begonnen haben – die REFLEQT-KSA-Studie (Retrospective Evaluation Focusing on Lanadelumab's Effectiveness and Impact on Quality of Life in The Kingdom of Saudi Arabia)

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene Erkrankung. Es verursacht plötzliche Schwellungen unter der Haut und im Körperinneren, wie im Bauch, Rachen oder den Genitalien. Diese Schwellungen treten aufgrund eines vorübergehenden Lecks in den Blutgefäßen auf, verursachen jedoch keinen Juckreiz oder Nesselsucht. HAE wird basierend auf der Menge eines Proteins im Blut namens C1-Inhibitor (C1INH) klassifiziert: HAE mit normalen C1INH-Spiegeln (HAE-nC1INH) und HAE mit begrenzten oder unzureichenden C1INH-Spiegeln (HAE-C1INH); HAE-C1INH kann in Typ 1, mit niedrigen C1INH-Spiegeln, und Typ 2 unterteilt werden, bei dem das Protein vorhanden ist, aber nicht richtig funktioniert. Diese Studie konzentriert sich auf Personen mit HAE-C1INH Typ 1 oder 2, die Takhzyro® (Lanadelumab) als prophylaktische Behandlung für mindestens ein halbes Jahr (6 Monate) erhalten haben. Prophylaktisch bedeutet, dass die Behandlung verabreicht wird, um das Auftreten von HAE-Attacken zu verhindern.

Das Hauptziel der Studie ist zu sehen, wie gut Takhzyro® im Alltag wirkt, um die Krankheitsaktivität nach 6 Monaten Behandlung oder 12 Monaten (falls Daten verfügbar sind) zu reduzieren. Dies wird gemessen, indem die Veränderung der HAE-Aktivität von vor der Behandlung bis nach 6 Monaten Behandlung überprüft wird.

Das Studiendesign ermöglicht eine Nachbeobachtungszeit von bis zu 12 Monaten nach dem Indexereignis (d.h. dem Datum der ersten Verabreichung von Takhzyro®), es sei denn, der Patient bricht die Indexbehandlung ab, verstirbt oder geht innerhalb dieses Zeitraums verloren. Diagrammauswertungen erfolgen nur, wenn Patienten mindestens 6 Monate zwischen dem Indexereignisdatum und dem Beginn der Diagrammauswertung haben. Weitere Ziele sind herauszufinden, wie sich die Lebensqualität einer Person nach der Anwendung von Takhzyro® für 6 Monate verändert, wie häufig sie vor und nach der Behandlung Attacken hatten und welche Faktoren möglicherweise Einfluss auf die Behandlung haben.

Die Studie betrachtet nur bereits in den Patientenakten der Teilnehmer vorhandene Daten. Im Rahmen der Studie wird keine Behandlung verabreicht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rand Khaled Arnaout

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Jugendliche und erwachsene Teilnehmer mit HAE-C1INH-Typ 1 oder HAE-C1INH-Typ 2, die mit Lanadelumab in der routinemäßigen klinischen Praxis im Königreich Saudi-Arabien behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer ist mit HAE-C1INH-Typ 1 oder HAE-C1INH-Typ 2 diagnostiziert und hat mit der Langzeitprophylaxe (LTP) mit Takhzyro® (Lanadelumab) begonnen.
  2. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Takhzyro®-Einleitung älter oder gleich (≥) 12 Jahre.
  3. Der Teilnehmer hat vor der Datenerhebung mindestens 6 Monate kontinuierlich mit Takhzyro® behandelt worden.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer, die eine normale C1INH-Funktion oder HAE-nC1INH (früher Typ III HAE) haben.
  2. Teilnehmer, die Takhzyro® abgesetzt haben, bevor sie 6 Monate Behandlung abgeschlossen haben.
  3. Teilnehmer mit unzureichenden oder unvollständigen medizinischen Unterlagen, die die Beurteilung des HAE-AS-Basiswerts zum Zeitpunkt der Takhzyro®-Einleitung sowie des HAE-AS 6 Monate nach Behandlungsbeginn verhindern.
  4. Teilnehmer, die während des Beobachtungszeitraums an einer Interventionsstudie mit anderen HAE-C1INH-Behandlungen teilnehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit HAE-C1INH-Typ 1 oder HAE-C1INH-Typ 2
Alle Teilnehmer mit der Diagnose HAE-C1INH Typ 1 oder Typ 2 werden eingeschlossen, und retrospektive klinische Daten werden aus Patientenakten zwischen dem 01. September 2025 und dem 28. Februar 2026 erhoben. Teilnehmer, die Takhzyro® während des ab 2021 beginnenden Berechtigungszeitraums erhalten haben, werden über zwei Zeiträume beobachtet: eine Vor-Index-Periode, definiert als die Zeit vor der ersten Dosis Takhzyro® (Indexdatum), die zur Feststellung von Basismerkmalen und Krankheitsaktivität dient, und eine Nach-Index-Periode, definiert als mindestens 6 Monate nach dem Indexdatum, die zur Bewertung der Behandlungsergebnisse genutzt wird. Das Indexdatum ist definiert als das Datum der ersten Takhzyro®-Verabreichung während des Berechtigungszeitraums.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des HAE-Aktivitätsscores (AS) von der Vor- zur Nach-Indexperiode
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
HAE-AS ist ein patientenberichtetes Ergebnisinstrument (PRO), das zur Messung der Aktivität von HAE eingesetzt wird. Es umfasst 12 Items, die Faktoren wie Anfallshäufigkeit, Notfallbesuche und Auswirkungen auf das tägliche Leben über einen Erinnerungszeitraum bewerten. Ein höherer HAE-AS-Score weist auf eine höhere Krankheitsaktivität hin. Ein Score von 13 oder höher deutet auf eine schwere HAE-Aktivität hin, während ein Score unter 12 auf eine milde oder geringe Aktivität hindeutet.
Bis zu 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Lebensqualität (QoL)-Werte von vor bis nach dem Index-Zeitraum
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Ein studienspezifischer Lebensqualitäts-Score (QoL) wird entwickelt. Dieser individuelle Score wird aus ausgewählten Parametern abgeleitet, die konzeptionell mit den Bereichen des validierten Angioödem (AE)-QoL (Funktionsfähigkeit, Müdigkeit/Stimmung, Angst/Scham und Ernährung) übereinstimmen, wie sie in den verfügbaren Teilnehmerdaten erfasst sind. Das Ziel ist es, Kernaspekte der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zu approximieren, die für Teilnehmer mit rezidivierendem Angioödem relevant sind, wobei gleichzeitig die Machbarkeit und Compliance im Rahmen der retrospektiven Datenerhebung sichergestellt werden.
Bis zu 6 Monaten
Veränderung der HAE-C1INH-Attackenfrequenz (Anzahl/Monat) von der Vor- zur Nachindexperiode
Zeitfenster: Bis zu 6 Monaten
Ein HAE-Anfall ist definiert als ein einzelnes Ereignis, bei dem die Teilnehmerin oder der Teilnehmer von keinem Angioödem zu Symptomen eines Angioödems übergeht. Eine „Änderung der HAE-C1INH-Anfallshäufigkeit“ bezieht sich auf die Verringerung der Anzahl von HAE-Anfällen (Anzahl pro Monat) nach der Einführung von Behandlungen.
Bis zu 6 Monaten
Anzahl der Teilnehmer nach demografischen und klinischen Prädiktoren des Behandlungserfolgs kategorisiert
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienende (bis zu 6 Monate)
Die Teilnehmerzahl wird nach demografischen Basismerkmalen (Alter, Geschlecht) und klinischen Merkmalen (Krankheitsdauer, Basis-Attackenfrequenz) berichtet. Der Zusammenhang zwischen diesen Merkmalen und der Veränderung vom Ausgangswert im HAE-AS-Score und der Attackenfrequenz wird mit Regressionsanalyse weiter untersucht, vorausgesetzt, die Stichprobengröße und Modellstabilität sind ausreichend.
Von der Baseline bis zum Studienende (bis zu 6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-743-4037

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für qualifizierte Studien, um qualifizierten Forschern bei der Bearbeitung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu helfen (Takedas Verpflichtung zur Datenteilung ist verfügbar auf https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenaustauschanfrage und gemäß den Bedingungen einer Datenaustauschvereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus qualifizierten Studien wird gemäß den auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren qualifizierten Forschern zur Verfügung gestellt. Für genehmigte Anträge erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (zur Wahrung der Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften) sowie zu den Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele erforderlich sind, im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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