Un estudio de Lanadelumab en adolescentes y adultos con angioedema hereditario (HAE) en el Reino de Arabia Saudita
6 de mayo de 2026 actualizado por: Takeda
Estudio Retrospectivo de Revisión de Historias Clínicas que Evalúa la Efectividad Clínica y el Impacto en la Calidad de Vida entre Pacientes que Iniciaron Profilaxis a Largo Plazo con Takhzyro® en un Entorno del Mundo Real en el Reino de Arabia Saudita - el Estudio REFLEQT-KSA (Evaluación Retrospectiva Centrada en la Efectividad de Lanadelumab y su Impacto en la Calidad de Vida en el Reino de Arabia Saudita)
El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad rara. Provoca una hinchazón repentina debajo de la piel y dentro del cuerpo, como en el abdomen, la garganta o los genitales. Esta hinchazón ocurre debido a una fuga temporal en los vasos sanguíneos, pero no causa picazón ni urticaria. El AEH se clasifica según la cantidad de una proteína en la sangre llamada inhibidor C1 (C1INH): AEH con niveles normales de C1INH (AEH-nC1INH) y AEH con niveles limitados o insuficientes de C1INH (AEH-C1INH); el AEH-C1INH puede dividirse en Tipo 1, con niveles bajos de C1INH, y Tipo 2, en el que la proteína está presente, pero no funciona correctamente. Este estudio se centrará en personas con AEH-C1INH Tipo 1 o 2 que han recibido Takhzyro® (lanadelumab) como tratamiento profiláctico durante al menos medio año (6 meses). Profiláctico significa que el tratamiento se administra para prevenir la aparición de ataques de AEH.
El objetivo principal del estudio es ver qué tan bien funciona Takhzyro® en la vida cotidiana para reducir la actividad de la enfermedad después de 6 meses de tratamiento, o 12 meses (si hay datos disponibles). Esto se medirá comprobando el cambio en la actividad del AEH desde antes del tratamiento hasta después de 6 meses de tratamiento.
El diseño del estudio permitirá un seguimiento de hasta 12 meses después del evento índice (es decir, la fecha de la primera administración de dosis de Takhzyro®), a menos que el paciente interrumpa el tratamiento índice, fallezca o se pierda el seguimiento dentro de este período. Las extracciones de registros médicos solo se realizarán una vez que los pacientes tengan al menos 6 meses de duración entre la fecha del evento índice y la fecha de inicio de la extracción de registros. Otros objetivos son descubrir cómo cambia la calidad de vida de una persona después de usar Takhzyro® durante 6 meses, con qué frecuencia tuvo ataques antes y después del tratamiento y conocer qué factores pueden tener un impacto en el tratamiento.
El estudio solo examinará los datos ya existentes en los registros médicos de los participantes. No se administrará ningún tratamiento como parte del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Takeda Contact
- Número de teléfono: +1-877-825-3327
- Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com
Ubicaciones de estudio
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Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- Reclutamiento
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
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Contacto:
- Site Contact
- Número de teléfono: 00966 11 464 7272
- Correo electrónico: rkarnaout@icloud.com
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Investigador principal:
- Rand Khaled Arnaout
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes adolescentes y adultos con HAE-C1INH-Tipo 1 o HAE-C1INH-Tipo 2 tratados con lanadelumab en un entorno clínico de rutina en el Reino de Arabia Saudita.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante está diagnosticado con HAE-C1INH-Tipo 1 o HAE-C1INH-Tipo 2 e inició profilaxis a largo plazo (LTP) con Takhzyro® (lanadelumab).
- El participante tiene una edad mayor o igual (≥) a 12 años en el momento de iniciar Takhzyro®.
- El participante ha recibido al menos 6 meses de tratamiento continuo con Takhzyro® antes de la extracción de datos.
Criterios de exclusión:
- Participantes que tienen función C1INH normal o HAE-nC1INH (anteriormente HAE tipo III).
- Participantes que interrumpieron Takhzyro® antes de completar 6 meses de tratamiento.
- Participantes con registros médicos insuficientes o incompletos que impiden la evaluación del HAE-AS basal en el momento de iniciar Takhzyro®, así como del HAE-AS a los 6 meses después del inicio del tratamiento.
- Participantes que participan en un ensayo clínico intervencionista que involucra otros tratamientos para HAE-C1INH durante el período de observación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Participantes con HAE-C1INH-Tipo 1 o HAE-C1INH-Tipo 2
Se incluirán todos los participantes diagnosticados con HAE-C1INH tipo 1 o tipo 2, y se recopilarán datos clínicos retrospectivos de los historiales médicos de los pacientes entre el 01 de septiembre de 2025 y el 28 de febrero de 2026.
Los participantes que recibieron Takhzyro® durante el período de elegibilidad que comenzó en 2021 serán observados en dos períodos: un período preíndice, definido como el tiempo anterior a la primera dosis de Takhzyro® (fecha índice), utilizado para establecer características basales y actividad de la enfermedad, y un período postíndice, definido como al menos 6 meses después de la fecha índice, utilizado para evaluar los resultados del tratamiento.
La fecha índice se define como la fecha de la primera administración de Takhzyro® durante el período de elegibilidad.
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Este es un estudio no intervencionista.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la Puntuación de Actividad (AS) del HAE desde el Periodo Preíndice al Postíndice
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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HAE-AS es un instrumento de resultado informado por el paciente (PRO) utilizado para medir la actividad del angioedema hereditario (HAE).
Consta de 12 ítems que evalúan factores como la frecuencia de los ataques, las visitas a urgencias y el impacto en la vida diaria durante un período de recuerdo.
Una puntuación más alta en el HAE-AS indica una mayor actividad de la enfermedad.
Una puntuación de 13 o superior sugiere una actividad grave del HAE, mientras que una puntuación inferior a 12 indica una actividad leve o baja.
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Hasta 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en las Puntuaciones de Calidad de Vida (CdV) desde el Período Preíndice hasta el Postíndice
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Se desarrollará una puntuación específica de calidad de vida (CdV) para el estudio.
Esta puntuación personalizada se derivará de parámetros seleccionados conceptualmente alineados con los dominios del Angioedema (AE)-QoL validado (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza y nutrición), según se recoge en los registros disponibles de los participantes.
El objetivo es aproximarse a los aspectos centrales de la calidad de vida relacionada con la salud relevantes para los participantes con angioedema recurrente, garantizando al mismo tiempo la viabilidad y el cumplimiento dentro de las limitaciones de la recogida retrospectiva de datos.
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Hasta 6 meses
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Cambio en la Frecuencia de Ataques HAE-C1INH (número/mes) Desde el Período Preíndice al Período Posíndice
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Un ataque de HAE se define como un episodio discreto durante el cual el participante pasa de no tener angioedema a presentar síntomas de angioedema.
Un "cambio en la frecuencia de ataques de HAE-C1INH" se refiere a la reducción en el número de ataques de HAE (número por mes) después de la implementación de los tratamientos.
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Hasta 6 meses
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Número de participantes categorizados por predictores demográficos y clínicos de la respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final del estudio (hasta 6 meses)
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El número de participantes se informará por características demográficas basales (edad, sexo) y características clínicas (duración de la enfermedad, frecuencia de ataques basal).
La relación entre estas características y el cambio desde el basal en la puntuación HAE-AS y la frecuencia de ataques se explorará más a fondo mediante análisis de regresión, siempre que haya un tamaño de muestra suficiente y estabilidad del modelo.
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Desde el inicio del estudio hasta el final del estudio (hasta 6 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
30 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de octubre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
4 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de la piel
- Urticaria
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- TAK-743-4037
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda proporciona acceso a los datos individuales de participantes desidentificados (IPD) de estudios elegibles para ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de Takeda sobre el intercambio de datos está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los DIP de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados según los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y normativas aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .