Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av lanadelumab hos tenåringer og voksne med arvelig angioødem (HAE) i Kongeriket Saudi-Arabia

6. mai 2026 oppdatert av: Takeda

Retrospektiv journalgjennomgangsstudie som evaluerer klinisk effektivitet og påvirkning på livskvalitet blant pasienter som startet langtidsprofilakse med Takhzyro® i en reell klinisk praksis i Kongeriket Saudi-Arabia - REFLEQT-KSA-studien (Retrospektiv evaluering fokusert på lanadelumabs effektivitet og påvirkning på livskvalitet i Kongeriket Saudi-Arabia)

Hereditært angioødem (HAE) er en sjelden tilstand. Det forårsaker plutselig hevelse under huden og inne i kroppen, som i magen, halsen eller kjønnsorganene. Denne hevelsen skjer på grunn av en midlertidig lekkasje i blodårene, men forårsaker ikke kløe eller utslett. HAE klassifiseres basert på mengden av et protein i blodet som kalles C1-hemmer (C1INH): HAE med normale C1INH-nivåer (HAE-nC1INH) og HAE med begrensede eller utilstrekkelige C1INH-nivåer (HAE-C1INH); HAE-C1INH kan deles inn i type 1, med lave nivåer av C1INH, og type 2, der proteinet er tilstede, men ikke fungerer skikkelig. Denne studien vil konsentrere seg om personer med HAE-C1INH type 1 eller 2 som har mottatt Takhzyro® (lanadelumab) som profylaktisk behandling i minst et halvt år (6 måneder). Profylaktisk betyr at behandlingen gis for å forhindre at HEA-angrep oppstår.

Hovedmålet med studien er å se hvor godt Takhzyro® fungerer i hverdagen for å redusere tilstandens aktivitet etter 6 måneders behandling, eller 12 måneder (hvis data er tilgjengelig). Dette vil bli målt ved å sjekke endringen i HAE-aktiviteten fra før behandling til etter 6 måneders behandling.

Studieopplegget vil tillate en oppfølging på opptil 12 måneder etter indekshendelsen (dvs. dato for første doseadministrering av Takhzyro®) med mindre pasienten avslutter indeksbehandlingen, dør eller forsvinner fra oppfølgingen innenfor denne tidsrammen. Kartlegging av journaldata vil bare forekomme når pasienter har minst 6 måneders varighet mellom indekshendelsesdatoen og datoen for start av journalkartlegging. Andre mål er å finne ut hvordan en persons livskvalitet endres etter bruk av Takhzyro® i 6 måneder, hvor ofte de hadde angrep før og etter behandling, og å lære hvilke faktorer som kan ha innvirkning på behandlingen.

Studien vil bare se på data som allerede finnes i deltakernes medisinske journaler. Ingen behandling vil bli gitt som en del av studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • Rekruttering
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rand Khaled Arnaout

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ungdommer og voksne deltakere med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2 behandlet med lanadelumab i rutinemessig klinisk setting i Kongeriket Saudi-Arabia.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er diagnostisert med HAE-C1INH-type 1 eller HAE-C1INH-type 2 og har startet langtidsprofilakse (LTP) med Takhzyro® (lanadelumab).
  2. Deltakeren er 12 år eller eldre ved oppstart av Takhzyro®.
  3. Deltakeren har mottatt minst 6 måneders kontinuerlig behandling med Takhzyro® før datauttrekking.

Eksklusjonskriterier:

  1. Deltakere som har normal C1INH-funksjon eller HAE-nC1INH (tidligere type III HAE).
  2. Deltakere som avbrøt Takhzyro® før de fullførte 6 måneders behandling.
  3. Deltakere med utilstrekkelige eller ufullstendige medisinske journaler som hindrer vurdering av basislinje HAE-AS ved oppstart av Takhzyro®, samt HAE-AS etter 6 måneders behandling.
  4. Deltakere som deltar i en intervensjonell klinisk studie med andre HAE-C1INH-behandlinger i observasjonsperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Deltakere med HAE-C1INH-Type 1 eller HAE-C1INH-Type 2
Alle deltakere diagnostisert med HAE-C1INH type 1 eller type 2 vil bli inkludert, og retrospektive kliniske data vil bli innhentet fra pasientjournaler mellom 1. september 2025 og 28. februar 2026. Deltakere som mottok Takhzyro® i kvalifiseringsperioden som startet i 2021, vil bli observert over to perioder: en pre-indeksperiode, definert som tiden før første dose Takhzyro® (indeksdato), brukt for å etablere grunnleggende egenskaper og sykdomsaktivitet, og en post-indeksperiode, definert som minst 6 måneder etter indeksdatoen, brukt for å vurdere behandlingsutfall. Indeksdatoen er definert som datoen for første Takhzyro®-administrering i kvalifiseringsperioden.
Annen: Ingen inngrep
Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i HAE-aktivitetsresultat (AS) fra før til etter indeksperioden
Tidsramme: Opptil 6 måneder
HAE-AS er et pasientrapportert resultat (PRO)-instrument som brukes til å måle aktiviteten til HAE. Det består av 12 elementer som vurderer faktorer som anfallsfrekvens, besøk på legevakt og påvirkning på dagliglivet over en tilbakekallingsperiode. En høyere HAE-AS-poengsum indikerer større sykdomsaktivitet. En poengsum på 13 eller høyere tyder på alvorlig HAE-aktivitet, mens en poengsum under 12 indikerer mild eller lav aktivitet.
Opptil 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i livskvalitetsskår fra før til etter indeksperioden
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Det vil bli utviklet en studie-spesifikk livskvalitetsscore (QoL). Denne tilpassede scoren vil bli utledet fra utvalgte parametre som er konseptuelt tilpasset domenene i den validerte Angioedema (AE)-QoL (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og ernæring), slik det er dokumentert i tilgjengelige deltakerjournaler. Målet er å tilnærme kjernesider av helserelatert livskvalitet som er relevante for deltakere med tilbakevendende angioødem, samtidig som man sikrer gjennomførbarhet og etterlevelse innenfor grensene for retrospektiv datainnsamling.
Opptil 6 måneder
Endring i HAE-C1INH-attakkfrekvens (antall/måned) fra pre- til postindeksperiode
Tidsramme: Opptil 6 måneder
HAE-anfall defineres som en separat episode der deltakeren går fra ingen angioødem til symptomer på angioødem. En "endring i HAE-C1INH-anfallsfrekvens" refererer til reduksjonen i antall HAE-anfall (antall per måned) etter implementering av behandlinger.
Opptil 6 måneder
Antall deltakere kategorisert etter demografiske og kliniske prediktorer for behandlingsrespons
Tidsramme: Fra baseline til studiens slutt (opptil 6 måneder)
Antall deltakere vil rapporteres etter demografiske grunnlinjeverdier (alder, kjønn) og kliniske egenskaper (sykdomsvarighet, grunnlinjefrekvens for anfall). Forholdet mellom disse egenskapene og endring fra grunnlinjen i HAE-AS-skår og anfallsfrekvens vil bli videre utforsket ved hjelp av regresjonsanalyse, forutsatt tilstrekkelig utvalgsstørrelse og modellstabilitet.
Fra baseline til studiens slutt (opptil 6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

4. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-743-4037

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de-identifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientenes personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere