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NNZ-2591をフェラン・マクダーミッド症候群の小児参加者を対象とした研究

2026年8月24日 更新者：Neuren Pharmaceuticals Limited

フェラン・マクダーミッド症候群を有する小児参加者を対象とした経口投与NNZ-2591のプラセボとの有効性および安全性を比較検討する第III相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験

この第3相、無作為化、二重盲検、並行群（2群）比較、プラセボ対照、多施設共同研究では、Phelan-McDermid症候群の小児参加者におけるNNZ-2591のプラセボとの比較による有効性と安全性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

インフォームドコンセント／同意を得た後、3歳から12歳のフェラン・マクダーミッド症候群の小児参加者は、4週間のスクリーニング期間に入り、適格性、ベースライン特性、症状の重症度の評価を受けます。

適格性が確認されたら、参加者は1:1の比率でランダム化され、13週間の治療期間中に経口投与されるNNZ-2591またはマッチングプラセボのいずれかを受け取ります。その後、治療期間終了直後に2週間の安全性フォローアップ期間が行われます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

160

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
    • California
      • Glendale、California、アメリカ、91203
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
      • San Diego、California、アメリカ、92123
      • San Rafael、California、アメリカ、94903
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
    • Massachusetts
      • Brookline、Massachusetts、アメリカ、02445
      • Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4G 1R8

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  1. インフォームド・コンセント取得時に3歳から12歳（両端を含む）のフェラン・マクダーミッド症候群の小児参加者（男女問わず）。
  2. SHANK3の原因となる遺伝子異常が文書化されたフェラン・マクダーミッド症候群の臨床診断。
  3. スクリーニング時の体重が10kg以上。
  4. スクリーニングおよびベースライン来院時にPMSA-S総合スコアが3以上である参加者。
  5. 積極的な退行や技能喪失が進行していないこと。

除外基準：

  1. プロトコルで要求される除外対象薬剤の使用、または許容される併用薬剤の不安定な治療レジメン。
  2. 現在、許容される精神作用薬を3種類以上使用している治療。
  3. 発作のある参加者は、2種類以下の抗けいれん薬（レスキュー薬を除く）でコントロールされていること。
  4. 精神作用薬または慢性疾患に使用されるその他の薬剤（抗生物質、鎮痛剤、止瀉剤、下剤を除く）で、投与量と投与レジメンがスクリーニング前少なくとも4週間安定していない場合。治療が中止された場合は、中止がスクリーニング開始の2週間以上前に行われていること。
  5. 過去6か月以内の併発発作および／または過去12か月以内に1回を超える発作。ただし、スクリーニング前6か月以内の単一熱性発作は、レスキュー薬が不要であった場合に限り許容される。
  6. プロトコルで定義されるスクリーニング期間中の異常な肝機能検査結果。
  7. プロトコルで定義されるスクリーニング心電図における異常なQT間隔。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NNZ-2591 アーム

各参加者の本研究の総期間は、最大約17～19週間となります。

参加者は、13週間の治療期間中に経口投与されるNNZ-2591を1:1の比率でランダムに割り当てられます。
薬：NNZ-2591
研究薬は、1日に2回経口投与されます。
プラセボコンパレーター：プラセボ群

各参加者の本研究の総期間は、最大で約17週から19週となります。

参加者は、13週間の治療期間中に経口投与されるNNZ-2591に対応するプラセボを1:1の比率でランダムに割り付けられます。
薬：プラセボ
研究薬は1日2回経口投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性（Phelan-McDermid症候群変化評価（PMSA-C）総合スコアによる測定）
時間枠：第13週
NNZ-2591のプラセボとの比較による有効性は、Phelan-McDermid症候群変化評価（PMSA-C）の総合スコアで測定されます。 PMSA-Cスコアは1から7の範囲で、1は非常に改善、7は非常に悪化を示します。
第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、Vineland Adaptive Behavior Scales-3インタビュー版（Vineland-3）受容的コミュニケーションサブドメインの生スコアのベースラインからの変化によって測定されます。
時間枠：第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、Vineland Adaptive Behavior Scales-3、インタビュー版（Vineland-3）の受容的コミュニケーションサブドメインの生得点のベースラインからの変化によって測定されます。 受容的コミュニケーションサブドメインの生得点が高いほど、適応行動が良好であることを示します。
第13週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性を、介護者による変化の印象（CIC）総合スコアで測定したもの。
時間枠：第13週
NNZ-2591のプラセボとの比較における有効性は、介護者による変化の印象（CIC）全体スコアによって測定されます。 CICスコアは1から7の範囲で、1は非常に改善したことを示し、7は非常に悪化したことを示します。
第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、Phelan-McDermid症候群変化評価（PMSA-C）ドメインスコアにより測定されます。
時間枠：13週目
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性を、フェラン・マクダーミッド症候群変化評価（PMSA-C）ドメインスコアで測定。 PMSA-Cドメインスコアは1から7の範囲で、1は非常に改善したことを示し、7は非常に悪化したことを示します。
13週目
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性（介護者変化印象（CIC）ドメインスコアで測定）
時間枠：第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、介護者による変化の印象（CIC）ドメインスコアで測定されました。 CICスコアは1から7の範囲で、1は非常に改善したことを示し、7は非常に悪化したことを示します。
第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、Phelan-McDermid症候群重症度評価（PMSA-S）ドメインスコアのベースラインからの変化によって測定されました。
時間枠：第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、フェラン・マクダーミッド症候群重症度評価（PMSA-S）ドメインスコアのベースラインからの変化によって測定されます。 PMSA-Sスコアは1から7の範囲で、1は年齢相応で全く障害がないことを示し、7は最も重度に障害されていることを示します。
第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、PMSA-S総合スコアのベースラインからの変化によって測定される。
時間枠：第13週
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、PMSA-S総合スコアのベースラインからの変化によって測定されます。 PMSA-Sスコアは1から7の範囲で、1は年齢相応で全く障害がないことを示し、7は最も重度に障害されていることを示します。
第13週
ベースラインからの変化として測定されたPMS臨床医ドメイン特異的評価尺度（PMS-DSRS）スコアにおいて、プラセボと比較したNNZ-2591の有効性。
時間枠：13週目
プラセボと比較したNNZ-2591の有効性は、PMS臨床医ドメイン特異的評価尺度（PMS-DSRS）スコアのベースラインからの変化によって測定されます。 PMS-DSRSスコアは0から4の範囲で、0は症状なし、4は非常に重度を示します。
13週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Neuren Pharmaceuticals Limited

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年11月12日

一次修了 (推定)

2027年10月31日

研究の完了 (推定)

2027年11月15日

試験登録日

最初に提出

2025年11月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月8日

最初の投稿 (実際)

2025年12月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月24日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NEU-2591-PMS-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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