Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NNZ-2591 u uczestników pediatrycznych z zespołem Phelana-McDermida

10 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Neuren Pharmaceuticals Limited

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo doustnie podawanego NNZ-2591 w porównaniu z placebo u dzieci z zespołem Phelana-McDermida

To badanie fazy 3, randomizowane, podwójnie ślepe, równoległogrupowe (2-ramienne), kontrolowane placebo, wieloośrodkowe oceni skuteczność i bezpieczeństwo preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo u uczestników pediatrycznych z zespołem Phelana-McDermida.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po wyrażeniu świadomej zgody/zaakceptowaniu, uczestnicy pediatryczni w wieku 3-12 lat z zespołem Phelana-McDermida przejdą 4-tygodniowy okres badań przesiewowych i poddadzą się ocenie kwalifikacji, cech wyjściowych oraz nasilenia objawów.

Po potwierdzeniu kwalifikacji, uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymywania doustnie podawanego NNZ-2591 lub dopasowanego placebo podczas 13-tygodniowego okresu leczenia. Następnie, bezpośrednio po zakończeniu okresu leczenia, odbędzie się 2-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

160

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91203
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
      • San Rafael, California, Stany Zjednoczone, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pediatryczni uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z zespołem Phelana-McDermida w wieku od 3 do 12 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
  2. Kliniczne rozpoznanie zespołu Phelana-McDermida z udokumentowaną genetyczną nieprawidłowością SHANK3 powodującą chorobę.
  3. Masa ciała ≥ 10 kg podczas badań przesiewowych.
  4. Uczestnicy z ogólnym wynikiem PMSA-S ≥ 3 podczas wizyt badań przesiewowych i wyjściowych.
  5. Nie przechodzący aktywnie regresji lub utraty umiejętności.

Kryteria wyłączenia:

  1. Stosowanie leków wykluczających lub niestabilnych schematów leczenia dopuszczalnych leków towarzyszących zgodnie z wymaganiami protokołu.
  2. Aktualne leczenie więcej niż 3 dopuszczalnymi lekami psychotropowymi.
  3. Uczestnicy z napadami padaczkowymi muszą być kontrolowani za pomocą nie więcej niż 2 leków przeciwpadaczkowych (nie licząc leków ratunkowych).
  4. Leki psychotropowe lub jakiekolwiek inne leki stosowane w chorobie przewlekłej (nie włączając antybiotyków, leków przeciwbólowych, przeciwbiegunkowych i przeczyszczających), których dawki i schemat dawkowania nie były stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Jeśli leczenie zostało przerwane, przerwanie musiało nastąpić nie mniej niż 2 tygodnie przed rozpoczęciem badań przesiewowych.
  5. Wszelkie napady padaczkowe w ciągu ostatnich 6 miesięcy i/lub więcej niż 1 napad w ciągu ostatnich 12 miesięcy. • Pojedynczy napad gorączkowy w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym jest dopuszczalny, jeśli nie wymagał leków ratunkowych.
  6. Nieprawidłowe wyniki laboratoryjne funkcji wątroby podczas okresu badań przesiewowych, zgodnie z definicją protokołu.
  7. Nieprawidłowy odstęp QT w badaniu EKG podczas badań przesiewowych zgodnie z definicją protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NNZ-2591 Arm

Całkowity czas trwania tego badania dla każdego uczestnika wyniesie do około 17 do 19 tygodni.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymywania doustnie podawanego NNZ-2591 w trakcie 13-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: NNZ-2591
Lek badany będzie podawany dwa razy dziennie doustnie.
Komparator placebo: Grupa placebo

Całkowity czas trwania tego badania dla każdego uczestnika wyniesie do około 17 do 19 tygodni.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymywania doustnie podawanego placebo odpowiadającego NNZ-2591 podczas 13-tygodniowego Okresu Leczenia.
Lek: Placebo
Lek badany będzie podawany doustnie dwa razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą ogólnego wyniku w Skali Oceny Zmiany w Zespole Phelana-McDermida (PMSA-C).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą ogólnego wyniku Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C). Wyniki PMSA-C mieszczą się w zakresie od 1 do 7, gdzie 1 oznacza znacznie poprawę, a 7 oznacza znaczne pogorszenie.
Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona zmianą od wartości początkowej w surowym wyniku poddomeny komunikacji receptywnej Skal Adaptacyjnych Zachowań Vineland-3, wersja wywiad (Vineland-3).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona na podstawie zmiany względem wartości wyjściowej surowego wyniku w poddomenie komunikacji receptywnej Skal Adaptacyjnych Zachowań Vineland-3, wersja wywiad (Vineland-3). Wyższy surowy wynik w poddomenie komunikacji receptywnej wskazuje na lepsze zachowanie adaptacyjne.
Tydzień 13

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą ogólnego wyniku Caregiver Impression of Change (CIC).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą ogólnego wyniku Oceny Zmiany przez Opiekuna (CIC). Wyniki CIC mieszczą się w zakresie od 1 do 7, gdzie 1 oznacza znacznie lepszy stan, a 7 oznacza znacznie gorszy stan.
Tydzień 13
Skuteczność preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą wyników domen Skali Oceny Zmian w Zespole Phelana-McDermida (PMSA-C).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą wyników domen Skali Oceny Zmian w Zespole Phelana-McDermida (PMSA-C). Wyniki domen PMSA-C mieszczą się w zakresie od 1 do 7, gdzie 1 oznacza znacznie lepiej, a 7 oznacza znacznie gorzej.
Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą wyników w domenie Oceny Zmiany przez Opiekuna (CIC).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą wyników domeny Oceny Opiekuna Zmiany (CIC). Wyniki CIC mieszczą się w zakresie od 1 do 7, gdzie 1 oznacza znacznie poprawiony stan, a 7 oznacza znacznie pogorszony stan.
Tydzień 13
Skuteczność preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona zmianą od wartości wyjściowej w wynikach domen Skali Oceny Ciężkości Zespołu Phelana-McDermida (PMSA-S).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą zmiany od wartości wyjściowej w wynikach domen Skali Poważności Zespołu Phelana-McDermida (PMSA-S). Wyniki PMSA-S mieszczą się w zakresie od 1 do 7, gdzie 1 oznacza typowe dla wieku, w ogóle nie upośledzone, a 7 oznacza jedne z najbardziej poważnie upośledzonych.
Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona zmianą od wartości początkowej w ogólnym wyniku PMSA-S.
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność preparatu NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona zmianą względem wartości wyjściowej w ogólnym wyniku PMSA-S. Wyniki PMSA-S mieszczą się w zakresie od 1 do 7, gdzie 1 oznacza typowe dla wieku, w ogóle nie upośledzone, a 7 oznacza jedne z najbardziej poważnie upośledzonych.
Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona poprzez zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny specyficznej dla domeny klinicysty PMS (PMS-DSRS).
Ramy czasowe: Tydzień 13
Skuteczność NNZ-2591 w porównaniu z placebo mierzona za pomocą zmiany od wartości początkowej w skali oceny domeny klinicznej PMS (PMS-DSRS). Wyniki PMS-DSRS mieszczą się w zakresie od 0 do 4, gdzie 0 oznacza Brak objawów, a 4 oznacza Bardzo ciężkie.
Tydzień 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEU-2591-PMS-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Phelan-McDermid

Badania kliniczne na NNZ-2591

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj