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Eine Studie zu NNZ-2591 bei pädiatrischen Teilnehmern mit Phelan-McDermid-Syndrom

25. September 2026 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Teilnehmern mit Phelan-McDermid-Syndrom

This Phase 3, randomized, double-blind, parallel-group (2-arm), placebo-controlled, multicenter study will evaluate the efficacy and safety of NNZ-2591 compared to placebo in pediatric participants with Phelan- McDermid Syndrome.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

After providing informed consent/assent, pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3-12 years of age will enter the 4-week Screening Period and undergo assessments for eligibility, baseline characteristics and symptom severity.

Once eligibility is confirmed, participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive either orally administered NNZ-2591 or matching placebo during the 13-week Treatment Period. Subsequently, a 2-week safety follow-up period will occur immediately after the completion of the Treatment Period.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

160

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
    • California
      • Glendale, California, Vereinigte Staaten, 91203
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
      • San Rafael, California, Vereinigte Staaten, 94903
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  1. Male or female pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3 to 12 years (inclusive) at the time of signing the informed consent.
  2. Clinical diagnosis of Phelan-McDermid syndrome with a documented disease-causing genetic abnormality of SHANK3.
  3. Body weight ≥ 10 kg at Screening.
  4. Participants with a PMSA-S overall score ≥ 3 at the Screening and Baseline visits.
  5. Not actively undergoing regression or loss of skills.

Exclusion Criteria:

  1. Use of exclusionary medication or unstable treatment regimens of acceptable concomitant medications as required by the protocol.
  2. Current treatment with more than 3 allowable psychotropic medications.
  3. Participants with seizures must be controlled on no more than 2 anticonvulsant medications (not counting rescue medications).
  4. Psychotropic medications or any other medication used for a chronic illness (not including antibiotics, pain relievers, anti-diarrheals, and laxatives) with doses and dosing regimen that have not been stable for at least 4 weeks before Screening. If the treatment was discontinued, the discontinuation must have occurred no fewer than 2 weeks before the start of Screening.
  5. Any intercurrent seizures in the past 6 months and /or more than 1 seizure in the past 12 months. •A single febrile seizure in the 6 months prior to screening is allowable if no rescue medication was required.
  6. Abnormal liver function laboratory results during the Screening period, as defined by the protocol
  7. Abnormal QT interval on Screening ECG as defined by the protocol.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNZ-2591 Arm

The total duration of this study for each participant will be up to approximately 17 to 19 weeks.

Participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive orally administered NNZ-2591 during the 13-week Treatment Period.
Arzneimittel: NNZ-2591

The study drug will be administered twice daily orally.
Placebo-Komparator: Placebo Arm

The total duration of this study for each participant will be up to approximately 17 to 19 weeks.

Participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive orally administered placebo matching NNZ-2591 during the 13-week Treatment Period.
Arzneimittel: Placebo

The study drug will be administered twice daily orally.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score. The PMSA-C scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score. A higher raw score for the receptive communication subdomain indicates better adaptive behavior.
Week 13

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) overall score.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) overall score. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores. The PMSA-C domain scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMSA-S overall score.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMSA-S overall score. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores.
Zeitfenster: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. The PMS-DSRS scores range from 0 to 4 with 0 indicating Symptom Not Present and 4 indicating Very Severe.
Week 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

15. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEU-2591-PMS-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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