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Eine Studie zu NNZ-2591 bei pädiatrischen Teilnehmern mit Phelan-McDermid-Syndrom

27. Mai 2026 aktualisiert von: Neuren Pharmaceuticals Limited

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Teilnehmern mit Phelan-McDermid-Syndrom

Diese Phase-3-, randomisierte, doppelblinde, parallelgruppen- (2-armige), placebokontrollierte, multizentrische Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo bei pädiatrischen Teilnehmern mit Phelan-McDermid-Syndrom bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nachdem sie ihre informierte Einwilligung/Zustimmung gegeben haben, werden pädiatrische Teilnehmer mit Phelan-McDermid-Syndrom im Alter von 3-12 Jahren die 4-wöchige Screening-Periode durchlaufen und Bewertungen für die Eignung, Basismerkmale und Symptom-Schweregrade erhalten.

Sobald die Eignung bestätigt ist, werden die Teilnehmer im Verhältnis 1:1 randomisiert, um entweder oral verabreichtes NNZ-2591 oder ein passendes Placebo während der 13-wöchigen Behandlungsperiode zu erhalten. Anschließend erfolgt unmittelbar nach Abschluss der Behandlungsperiode eine 2-wöchige Sicherheitsnachbeobachtungsperiode.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

160

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Rafael, California, Vereinigte Staaten, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02421
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche pädiatrische Teilnehmer mit Phelan-McDermid-Syndrom im Alter von 3 bis 12 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung.
  2. Klinische Diagnose des Phelan-McDermid-Syndroms mit dokumentierter krankheitsverursachender genetischer Anomalie von SHANK3.
  3. Körpergewicht ≥ 10 kg beim Screening.
  4. Teilnehmer mit einem PMSA-S-Gesamtwert ≥ 3 bei den Screening- und Baseline-Visiten.
  5. Keine aktive Regression oder Verlust von Fähigkeiten.

Ausschlusskriterien:

  1. Verwendung von ausschließenden Medikamenten oder instabilen Behandlungsschemata akzeptabler Begleitmedikamente gemäß Protokoll.
  2. Aktuelle Behandlung mit mehr als 3 erlaubten psychotropen Medikamenten.
  3. Teilnehmer mit Anfällen müssen mit nicht mehr als 2 Antikonvulsiva kontrolliert sein (Rettungsmedikamente nicht mitgezählt).
  4. Psychotrope Medikamente oder andere Medikamente für chronische Erkrankungen (ausgenommen Antibiotika, Schmerzmittel, Antidiarrhoika und Abführmittel), deren Dosen und Dosierungsschema mindestens 4 Wochen vor dem Screening nicht stabil waren. Wenn die Behandlung abgesetzt wurde, muss die Absetzung mindestens 2 Wochen vor Beginn des Screenings erfolgt sein.
  5. Zwischenzeitliche Anfälle in den letzten 6 Monaten und/oder mehr als 1 Anfall in den letzten 12 Monaten. • Ein einzelner fieberhafter Anfall in den 6 Monaten vor dem Screening ist zulässig, wenn kein Rettungsmedikament erforderlich war.
  6. Abnormale Leberfunktionslaborergebnisse während des Screening-Zeitraums, wie im Protokoll definiert.
  7. Abnormales QT-Intervall im Screening-EKG, wie im Protokoll definiert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NNZ-2591-Arm

Die Gesamtdauer dieser Studie für jeden Teilnehmer wird bis zu ungefähr 17 bis 19 Wochen betragen.

Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um während der 13-wöchigen Behandlungsphase oral verabreichtes NNZ-2591 zu erhalten.
Arzneimittel: NNZ-2591
Das Studienmedikament wird zweimal täglich oral verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo-Arm

Die Gesamtdauer dieser Studie für jeden Teilnehmer beträgt bis zu etwa 17 bis 19 Wochen.

Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um während der 13-wöchigen Behandlungsphase oral verabreichtes Placebo, das NNZ-2591 entspricht, zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Das Studienmedikament wird zweimal täglich oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen am Gesamtscore der Phelan-McDermid-Syndrom-Veränderungsbeurteilung (PMSA-C).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen am Gesamtscore der Phelan-McDermid-Syndrom-Veränderungsbeurteilung (PMSA-C). Die PMSA-C-Scores reichen von 1 bis 7, wobei 1 für eine sehr starke Verbesserung und 7 für eine sehr starke Verschlechterung steht.
Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung vom Ausgangswert im Rohwert des Subbereichs 'Rezeptive Kommunikation' der Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview-Version (Vineland-3).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung vom Ausgangswert im Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview-Version (Vineland-3) Rohwert der Unterdomäne rezeptive Kommunikation. Ein höherer Rohwert für die Unterdomäne rezeptive Kommunikation weist auf ein besseres adaptives Verhalten hin.
Woche 13

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo gemessen am Gesamtwert des Caregiver Impression of Change (CIC).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen am Gesamtscore des Caregiver Impression of Change (CIC). Die CIC-Scores reichen von 1 bis 7, wobei 1 für sehr viel besser und 7 für sehr viel schlechter steht.
Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an den Domänenscores der Phelan-McDermid-Syndrom-Veränderungsbewertung (PMSA-C).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an den Domänenwerten der Phelan-McDermid-Syndrom-Veränderungsbewertung (PMSA-C). Die PMSA-C-Domänenwerte reichen von 1 bis 7, wobei 1 für sehr viel besser und 7 für sehr viel schlechter steht.
Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen anhand der Bewertungen der Pflegepersonen zur Veränderung (CIC).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an den Caregiver Impression of Change (CIC) Domänen-Scores. Die CIC-Scores reichen von 1 bis 7, wobei 1 für sehr viel besser und 7 für sehr viel schlechter steht.
Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung vom Ausgangswert in den Schweregradbewertungsdomänen-Scores des Phelan-McDermid-Syndroms (PMSA-S).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung der Baseline-Werte in den Domänenscores des Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S). Die PMSA-S-Scores reichen von 1 bis 7, wobei 1 für altersgerecht, überhaupt nicht beeinträchtigt steht und 7 für die am stärksten beeinträchtigten Fälle.
Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung des PMSA-S-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung des PMSA-S-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert. Die PMSA-S-Scores reichen von 1 bis 7, wobei 1 für altersgerecht, überhaupt nicht beeinträchtigt steht und 7 für die am stärksten beeinträchtigten.
Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Bewertungsskalen für klinische domänenspezifische Symptome des Phelan-McDermid-Syndroms (PMS-DSRS).
Zeitfenster: Woche 13
Wirksamkeit von NNZ-2591 im Vergleich zu Placebo, gemessen an der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Scores der PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS). Die PMS-DSRS-Scores reichen von 0 bis 4, wobei 0 für Symptom nicht vorhanden und 4 für sehr schwerwiegend steht.
Woche 13

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. November 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

15. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEU-2591-PMS-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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