此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项针对Phelan-McDermid综合征儿科受试者的NNZ-2591研究

2026年8月24日 更新者：Neuren Pharmaceuticals Limited

一项关于口服NNZ-2591与安慰剂相比在Phelan-McDermid综合征儿科参与者中的疗效和安全性的第3期随机、双盲、安慰剂对照研究

这项3期、随机、双盲、平行组（2臂）、安慰剂对照、多中心研究将评估NNZ-2591与安慰剂相比在患有Phelan-McDermid综合征的儿科参与者中的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

在提供知情同意/同意后，年龄在3-12岁的Phelan-McDermid综合征儿科参与者将进入为期4周的筛查期，并接受资格评估、基线特征和症状严重程度评估。

一旦确认资格，参与者将以1:1的比例随机分配，在为期13周的治疗期内接受口服NNZ-2591或匹配安慰剂。随后，治疗期结束后将立即进行为期2周的安全性随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

160

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4G 1R8
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
    • California
      • Glendale、California、美国、91203
      • Palo Alto、California、美国、94305
      • San Diego、California、美国、92123
      • San Rafael、California、美国、94903
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
    • Massachusetts
      • Brookline、Massachusetts、美国、02445
      • Lexington、Massachusetts、美国、02421
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 签署知情同意书时年龄为3至12岁（含）的男性或女性儿童Phelan-McDermid综合征参与者。
  2. 临床诊断为Phelan-McDermid综合征，并具有SHANK3基因致病性异常的记录。
  3. 筛选时体重≥10公斤。
  4. 筛选和基线访视时PMSA-S总分≥3的参与者。
  5. 未正在经历技能退化或丧失。

排除标准：

  1. 使用方案要求的排除性药物或可接受的伴随药物治疗方案不稳定。
  2. 目前使用超过3种允许的精神类药物。
  3. 患有癫痫的参与者必须使用不超过2种抗惊厥药物控制（不包括急救药物）。
  4. 精神类药物或任何用于慢性疾病的药物（不包括抗生素、止痛药、止泻药和泻药）的剂量和给药方案在筛选前至少4周未保持稳定。如果治疗已停止，停止时间必须在筛选开始前不少于2周。
  5. 过去6个月内发生任何并发性癫痫发作和/或过去12个月内发生超过1次癫痫发作。
    • 如果在筛选前6个月内发生单次热性惊厥且无需急救药物，则允许。
  6. 筛选期间肝功能实验室结果异常，按方案定义。
  7. 筛选心电图QT间期异常，按方案定义。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NNZ-2591 组

每位参与者参与本研究的总时长将达约17至19周。

在为期13周的治疗期内，参与者将按1:1的比例随机分配接受口服NNZ-2591治疗。
药品：NNZ-2591
研究药物将每日口服两次。
安慰剂比较：安慰剂组

每位参与者参与本研究的总时长约为17至19周。

在为期13周的治疗期内，参与者将按1:1的比例随机分组，口服与NNZ-2591相匹配的安慰剂。
药品：安慰剂
研究药物将每日口服两次。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
NNZ-2591与安慰剂相比的疗效，通过Phelan-McDermid综合征变化评估（PMSA-C）总分进行衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过Phelan-McDermid综合征变化评估（PMSA-C）总分来衡量。 PMSA-C评分范围为1至7分，其中1分表示显著改善，7分表示显著恶化。
第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591 的疗效通过 Vineland 适应性行为量表第 3 版访谈版 (Vineland-3) 接受性沟通子域原始评分相对于基线的变化来测量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过Vineland适应性行为量表-3访谈版（Vineland-3）接受性沟通子域原始评分相对于基线的变化来测量。 接受性沟通子域原始评分越高，表明适应性行为越好。
第13周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
与安慰剂相比，NNZ-2591的有效性通过看护者整体变化印象（CIC）总分来衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过照护者印象变化（CIC）总分进行测量。 CIC评分范围为1至7分，其中1分表示显著改善，7分表示显著恶化。
第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591 的疗效通过费兰-麦克德米德综合征变化评估（PMSA-C）领域评分进行衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过Phelan-McDermid综合征变化评估（PMSA-C）领域评分进行测量。 PMSA-C领域评分范围为1至7分，其中1分表示极大改善，7分表示极大恶化。
第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过看护者印象变化（CIC）领域评分进行衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过看护者印象变化（CIC）领域评分进行衡量。 CIC评分范围为1至7分，其中1分表示显著改善，7分表示显著恶化。
第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的有效性通过Phelan-McDermid综合征严重程度评估（PMSA-S）领域评分相对于基线的变化来衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过Phelan-McDermid综合征严重程度评估（PMSA-S）领域评分相对于基线的变化来衡量。 PMSA-S评分范围为1至7分，其中1分表示与年龄相符的典型表现，无任何损害；7分表示属于最严重损害。
第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591 的疗效通过 PMSA-S 总评分相对于基线的变化来衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过PMSA-S总体评分相对于基线的变化来衡量。 PMSA-S评分范围为1至7分，其中1分表示符合年龄特征，完全没有受损，7分表示属于最严重受损之列。
第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过PMS临床医生领域特定评定量表（PMS-DSRS）评分相对于基线的变化来衡量。
大体时间：第13周
与安慰剂相比，NNZ-2591的疗效通过PMS临床医生特定领域评定量表（PMS-DSRS）评分从基线的变化来衡量。 PMS-DSRS评分范围为0至4分，0分表示症状不存在，4分表示非常严重。
第13周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Neuren Pharmaceuticals Limited

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年11月12日

初级完成 (估计的)

2027年10月31日

研究完成 (估计的)

2027年11月15日

研究注册日期

首次提交

2025年11月13日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月8日

首次发布 (实际的)

2025年12月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月24日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NEU-2591-PMS-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅