Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus NNZ-2591-lääkkeestä lapsilla Phelan-McDermidin oireyhtymästä kärsivillä osallistujilla

maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: Neuren Pharmaceuticals Limited

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus NNZ-2591:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi suun kautta annettuna verrattuna lumelääkkeeseen lapsi-ikäisillä osallistujilla, joilla on Phelan-McDermidin oireyhtymä

Tämä vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä (2-ryhmä), lumekontrolloitu, monikeskustutkimus arvioi NNZ-2591:n tehoa ja turvallisuutta verrattuna lumelääkkeeseen lapsi-ikäisillä osallistujilla, joilla on Phelan-McDermid-oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kun lapsi-ikäisille osallistujille (3–12-vuotiaat) Phelan-McDermid-oireyhtymässä on annettu tietoon perustuva suostumus/hyväksyntä, he siirtyvät 4 viikon seurantajaksoon, jossa heidän kelpoisuuttaan, perusominaisuuksiaan ja oireiden vakavuuttaan arvioidaan.

Kun kelpoisuus on vahvistettu, osallistujat arvotaan suhteessa 1:1 joko suun kautta annettavaa NNZ-2591-lääkettä tai vastaavaa lumelääkettä saamaan 13 viikon hoitojakson aikana. Tämän jälkeen 2 viikon turvallisuusseurantajakso toteutetaan välittömästi hoitojakson päättymisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

160

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
    • California
      • Glendale, California, Yhdysvallat, 91203
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
      • San Rafael, California, Yhdysvallat, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Yhdysvallat, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 3–12-vuotiaat (mukaan lukien) Phelan-McDermid-oireyhtymästä kärsivät mies- tai naispuoliset lasten osallistujat informoidun suostumuksen antamisen hetkellä.
  2. Kliininen Phelan-McDermid-oireyhtymän diagnoosi, jossa on dokumentoitu SHANK3-geenin tautia aiheuttava geneettinen poikkeavuus.
  3. Vähintään 10 kg:n ruumiinpaino seulontavaiheessa.
  4. Osallistujat, joiden PMSA-S-kokonaispistemäärä on vähintään 3 seulonta- ja perustamiskäynneillä.
  5. Ei aktiivisesti taantumassa tai menetä taitoja.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Protokollan vaatimien kiellettyjen lääkkeiden käyttö tai sallittujen samanaikaisten lääkkeiden epävakaa hoitosuunnitelma.
  2. Nykyinen hoito, jossa käytetään enemmän kuin 3 sallittua psykotrooppista lääkettä.
  3. Osallistujilla, joilla on kouristuskohtauksia, niiden on oltava hallinnassa enintään kahdella antikonvulsanttilääkkeellä (pelastuslääkkeitä lukuun ottamatta).
  4. Psykotrooppisten lääkkeiden tai minkä tahansa muun kroonista sairautta varten käytetyn lääkkeen (ei mukaan lukien antibiootit, kipulääkkeet, ripulilääkkeet ja ulostuslääkkeet) annokset ja annostelusuunnitelma eivät ole olleet vakaat vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa.
    Jos hoito keskeytettiin, keskeytyksen on tapahtunut vähintään 2 viikkoa ennen seulonnan alkua.
  5. Mikä tahansa välitapahtunut kouristuskohtaus viimeisten 6 kuukauden aikana ja/tai useampi kuin 1 kouristuskohtaus viimeisten 12 kuukauden aikana.
    • Yksittäinen kuumeinen kouristuskohtaus 6 kuukauden aikana ennen seulontaa on sallittu, jos pelastuslääkettä ei tarvittu.
  6. Poikkeavat maksatoimintojen laboratoriotulokset seulonta-aikana protokollan määrittelemänä.
  7. Poikkeava QT-väli seulonta-EKG:ssä protokollan määrittelemänä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NNZ-2591 -haara

Jokaisen osallistujan osallistumisaika tähän tutkimukseen on enintään noin 17–19 viikkoa.

Osallistujat arvotaan 1:1-suhteella saamaan suun kautta annettavaa NNZ-2591-lääkettä 13 viikon hoitojakson aikana.
Lääke: NNZ-2591
Tutkimuslääkettä annetaan kahdesti päivässä suun kautta.
Placebo Comparator: Placeboryhmä

Tämän tutkimuksen kokonaiskesto jokaiselle osallistujalle on enintään noin 17–19 viikkoa.

Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan suun kautta annettavaa placeboa, joka vastaa NNZ-2591:ää 13 viikon hoitojakson aikana.
Lääke: Placebo
Tutkimuslääkettä annetaan kahdesti päivässä suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NNZ-2591:n tehokkuus verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Phelan-McDermid-oireyhtymän muutosarvioinnin (PMSA-C) kokonaispisteillä.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n tehoa verrattiin lumelääkkeeseen Phelan-McDermidin oireyhtymän muutosarvioinnin (PMSA-C) kokonaispistemäärällä. PMSA-C-pisteet vaihtelevat 1:stä 7:ään, jossa 1 tarkoittaa huomattavasti parantunutta ja 7 huomattavasti huonontunutta tilaa.
Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen, mitattuna Vineland Adaptive Behavior Scales-3, haastatteluversio (Vineland-3) vastaanottavan kommunikaation aladomainin raakapisteiden muutoksella lähtöarvosta.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n tehoa verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Vineland Adaptive Behavior Scales-3, haastatteluversio (Vineland-3) vastaanottavan viestinnän aladomainin raakapisteiden muutoksella lähtötasosta. Korkeampi raakapistemäärä vastaanottavan viestinnän aladomainissa osoittaa parempaa sopeutumiskykyä.
Viikko 13

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NNZ-2591:n tehoa verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Hoitavan omaisen kokonaisarvioinnin (CIC) kokonaispisteillä.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen, mitattuna Hoitajan kokemuksen muutoksesta (CIC) -kokonaisarvosana. CIC-pisteet vaihtelevat 1:stä 7:ään, jossa 1 tarkoittaa paljon parantunut ja 7 tarkoittaa paljon huonompi.
Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Phelan-McDermid-oireyhtymän muutosarvioinnin (PMSA-C) aluepisteillä.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n tehoa verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Phelan-McDermidin oireyhtymän muutoksen arvioinnin (PMSA-C) osa-aluepisteillä. PMSA-C osa-aluepisteet vaihtelevat välillä 1–7, jossa 1 tarkoittaa huomattavasti parantunutta ja 7 huomattavasti heikentynyttä tilaa.
Viikko 13
NNZ-2591:n tehoa verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna hoitajan muutosvaikutuksen arviointiasteikon (CIC) osa-aluepisteillä.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen, mitattuna huoltajan muutoksen kokemuksen (CIC) osa-alueiden pisteytyksellä. CIC-pisteet vaihtelevat välillä 1–7, jossa 1 tarkoittaa huomattavan paljon parantunutta ja 7 huomattavan paljon huonontunutta.
Viikko 13
NNZ-2591:n tehoa verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Phelan-McDermidin oireyhtymän vakavuuden arviointiasteikon (PMSA-S) aluepisteiden muutoksella lähtöarvosta.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna Phelan-McDermid-oireyhtymän vakavuuden arvioinnin (PMSA-S) ala-alueiden pistemäärien muutoksella lähtöarvosta. PMSA-S-pisteet vaihtelevat välillä 1–7, jossa 1 tarkoittaa ikätasoista, ei lainkaan vajaakuntoista ja 7 erittäin vakavasti vajaakuntoista.
Viikko 13
NNZ-2591:n tehokkuus verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna PMSA-S:n kokonaispistemäärän muutoksella lähtötasosta.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n tehoa verrattiin lumelääkkeeseen PMSA-S-kokonaispisteiden muutoksen perusteella lähtötasosta. PMSA-S-pisteet vaihtelevat 1:stä 7:ään, jossa 1 tarkoittaa ikätyypillistä, ei lainkaan heikentynyttä, ja 7 tarkoittaa vakavimmin heikentynyttä.
Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna PMS:n Kliinikon Toiminnan erityisarviointiasteikon (PMS-DSRS) pisteiden muutoksella lähtöarvosta.
Aikaikkuna: Viikko 13
NNZ-2591:n teho verrattuna lumelääkkeeseen mitattuna perustasosta tapahtuneella muutoksella PMS Kliinikon Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) -pisteissä. PMS-DSRS-pisteet vaihtelevat 0:sta 4:ään, jossa 0 tarkoittaa Oiretta Ei Ole ja 4 tarkoittaa Erittäin Vakavaa.
Viikko 13

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neuren Pharmaceuticals Limited

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. marraskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 15. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NEU-2591-PMS-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa