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Phelan-McDermid 증후군을 가진 소아 참가자를 대상으로 한 NNZ-2591 연구

2026년 6월 10일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited

Phelan-McDermid 증후군을 가진 소아 참가자를 대상으로 경구 투여된 NNZ-2591과 위약을 비교하여 효능과 안전성을 조사하는 3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

이 3상, 무작위 배정, 이중 맹검, 병렬 군(2개 군), 위약 대조, 다기관 연구는 펠란-맥더미드 증후군을 가진 소아 참가자에서 NNZ-2591의 위약 대비 유효성과 안전성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

정보 제공 동의서/동의를 한 후, 3~12세의 펠란-맥더미드 증후군을 가진 소아 참가자는 4주간의 선별 기간에 들어가 적격성, 기준선 특성 및 증상 심각도 평가를 받게 됩니다.

적격성이 확인되면, 참가자는 13주간의 치료 기간 동안 경구 투여되는 NNZ-2591 또는 대조 위약을 1:1 비율로 무작위 배정받게 됩니다. 이후, 치료 기간 완료 직후 2주간의 안전성 추적 기간이 진행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

160

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Glendale, California, 미국, 91203
      • San Diego, California, 미국, 92123
      • San Rafael, California, 미국, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, 미국, 02445
      • Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보 동의서 서명 시 3세에서 12세(포함) 사이의 Phelan-McDermid 증후군을 가진 소아 참가자(남성 또는 여성).
  2. SHANK3의 질병 유발 유전자 이상이 문서화된 Phelan-McDermid 증후군의 임상 진단.
  3. 선별 시 체중 ≥ 10kg.
  4. 선별 및 기준선 방문 시 PMSA-S 전체 점수 ≥ 3인 참가자.
  5. 능력의 퇴행 또는 상실을 적극적으로 겪고 있지 않음.

제외 기준:

  1. 연구 계획서에 따라 허용되는 병용 약물의 불안정한 치료 요법 또는 제외 약물 사용.
  2. 현재 3개 이상의 허용 가능한 정신약물 치료 중.
  3. 발작이 있는 참가자는 2개 이하의 항경련제(구제 약물 제외)로 통제되어야 함.
  4. 선별 전 최소 4주간 용량 및 투여 요법이 안정되지 않은 정신약물 또는 만성 질환에 사용되는 기타 약물(항생제, 진통제, 지사제, 완하제 제외). 치료가 중단된 경우, 중단은 선별 시작 최소 2주 전에 이루어져야 함.
  5. 지난 6개월 동안의 중간 발작 및/또는 지난 12개월 동안 1회 이상의 발작. • 선별 전 6개월 내 단일 열성 발작은 구제 약물이 필요하지 않은 경우 허용됨.
  6. 연구 계획서에 정의된 대로 선별 기간 동안 비정상적인 간 기능 검사 결과.
  7. 연구 계획서에 정의된 대로 선별 심전도에서 비정상적인 QT 간격.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NNZ-2591 군

각 참가자의 총 연구 기간은 최대 약 17~19주까지입니다.

참가자는 13주간의 치료 기간 동안 경구 투여되는 NNZ-2591을 받기 위해 1:1 비율로 무작위 배정됩니다.
의약품: NNZ-2591
연구용 약물은 하루에 두 번 경구 투여됩니다.
위약 비교기: 위약군

각 참가자의 전체 연구 기간은 최대 약 17주에서 19주까지입니다.

참가자는 13주 치료 기간 동안 경구 투여되는 NNZ-2591에 대응하는 위약을 1:1 비율로 무작위 배정받습니다.
의약품: 플라시보
연구 약물은 하루 두 번 경구로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Phelan-McDermid 증후군 변화 평가(PMSA-C) 총 점수로 측정한 NNZ-2591의 위약 대비 효과.
기간: 13주차
NNZ-2591의 유효성을 위약과 비교하여 Phelan-McDermid 증후군 변화 평가(PMSA-C) 총 점수로 측정한 결과. PMSA-C 점수 범위는 1~7점으로, 1점은 매우 많이 개선되었음을 나타내고 7점은 매우 많이 악화되었음을 나타냅니다.
13주차
플라시보 대비 NNZ-2591의 효능은 Vineland 적응 행동 척도-3, 인터뷰 버전(Vineland-3) 수용적 의사소통 하위 영역 원점수의 기준선 대비 변화로 측정됩니다.
기간: 13주차
NNZ-2591의 위약 대비 효능은 Vineland 적응 행동 척도-3, 인터뷰 버전(Vineland-3) 수용적 의사소통 하위 영역 원점수의 기준선 대비 변화로 측정되었습니다. 수용적 의사소통 하위 영역의 원점수가 높을수록 더 나은 적응 행동을 나타냅니다.
13주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Caregiver Impression of Change (CIC) 전체 점수로 측정한 NNZ-2591의 위약 대비 효능.
기간: 13주
NNZ-2591의 위약 대비 효능은 간병인 변화 인상(CIC) 종합 점수로 측정됩니다. CIC 점수는 1에서 7까지로, 1은 매우 호전됨을 나타내고 7은 매우 악화됨을 나타냅니다.
13주
플레이스보 대비 NNZ-2591의 효능을 Phelan-McDermid 증후군 변화 평가(PMSA-C) 도메인 점수로 측정한 결과.
기간: 13주차
NNZ-2591의 위약 대비 효능은 Phelan-McDermid 증후군 변화 평가(PMSA-C) 도메인 점수로 측정됩니다. PMSA-C 도메인 점수는 1에서 7까지이며, 1은 매우 많이 개선됨을 나타내고 7은 매우 많이 악화됨을 나타냅니다.
13주차
Caregiver Impression of Change (CIC) 도메인 점수로 측정한 NNZ-2591의 위약 대비 효능.
기간: 13주차
플라시보와 비교한 NNZ-2591의 효능은 간병인 변화 인상(CIC) 영역 점수로 측정됩니다. CIC 점수는 1에서 7까지이며, 1은 매우 많이 개선됨을 나타내고 7은 매우 많이 악화됨을 나타냅니다.
13주차
Phelan-McDermid 증후군 중증도 평가(PMSA-S) 영역 점수의 기준선 대비 변화로 측정한 NNZ-2591의 위약 대비 효능
기간: 13주차
NNZ-2591과 위약을 비교한 효능은 Phelan-McDermid 증후군 중증도 평가(PMSA-S) 영역 점수의 기준선 대비 변화로 측정되었습니다. PMSA-S 점수는 1에서 7까지로, 1은 연령에 맞는 전형적 상태로 전혀 손상되지 않음을 나타내고 7은 가장 심각하게 손상된 상태를 나타냅니다.
13주차
PMSA-S 종합 점수의 기준선 대비 변화를 통해 측정한 NNZ-2591의 위약 대비 효능.
기간: 13주차
PMSA-S 전체 점수의 기준선 대비 변화로 측정한 위약 대비 NNZ-2591의 효능. PMSA-S 점수는 1에서 7까지이며, 1은 연령에 맞는 전형적인 상태로 전혀 손상되지 않음을 나타내고 7은 가장 심각하게 손상된 상태를 나타냅니다.
13주차
PMS 임상의 영역별 평가 척도(PMS-DSRS) 점수의 기준선 대비 변화를 통해 측정한 NNZ-2591의 위약 대비 효능
기간: 13주차
NNZ-2591의 위약 대비 효능은 PMS 임상의 영역별 평가 척도(PMS-DSRS) 점수의 기저선 대비 변화로 측정됩니다. PMS-DSRS 점수 범위는 0~4점이며, 0점은 증상 없음, 4점은 매우 심함을 나타냅니다.
13주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neuren Pharmaceuticals Limited

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 11월 12일

기본 완료 (추정된)

2027년 10월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 11월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 8일

처음 게시됨 (실제)

2025년 12월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 10일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NEU-2591-PMS-301

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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