Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude du NNZ-2591 chez des participants pédiatriques atteints du syndrome de Phelan-McDermid

24 août 2026 mis à jour par: Neuren Pharmaceuticals Limited

Étude de phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du NNZ-2591 administré par voie orale par rapport à un placebo chez des participants pédiatriques atteints du syndrome de Phelan-McDermid

Cette étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, à groupes parallèles (2 bras), contrôlée par placebo et multicentrique évaluera l'efficacité et la sécurité du NNZ-2591 par rapport au placebo chez des participants pédiatriques atteints du syndrome de Phelan-McDermid.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Après avoir fourni un consentement/assentiment éclairé, les participants pédiatriques atteints du syndrome de Phelan-McDermid âgés de 3 à 12 ans entreront dans la période de dépistage de 4 semaines et subiront des évaluations pour l'éligibilité, les caractéristiques de base et la gravité des symptômes.

Une fois l'éligibilité confirmée, les participants seront randomisés dans un rapport 1:1 pour recevoir soit du NNZ-2591 administré par voie orale, soit un placebo correspondant pendant la période de traitement de 13 semaines. Ensuite, une période de suivi de sécurité de 2 semaines aura lieu immédiatement après la fin de la période de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

160

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    • California
      • Glendale, California, États-Unis, 91203
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
      • San Rafael, California, États-Unis, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, États-Unis, 02445
      • Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Participants pédiatriques masculins ou féminins atteints du syndrome de Phelan-McDermid âgés de 3 à 12 ans (inclus) au moment de la signature du consentement éclairé.
  2. Diagnostic clinique du syndrome de Phelan-McDermid avec une anomalie génétique pathogène documentée de SHANK3.
  3. Poids corporel ≥ 10 kg au dépistage.
  4. Participants avec un score global PMSA-S ≥ 3 aux visites de dépistage et de référence.
  5. Ne subissant pas activement de régression ou de perte de compétences.

Critères d'exclusion :

  1. Utilisation de médicaments exclus ou régimes de traitement instables des médicaments concomitants acceptables selon le protocole.
  2. Traitement actuel avec plus de 3 médicaments psychotropes autorisés.
  3. Les participants souffrant de crises doivent être contrôlés avec au plus 2 médicaments anticonvulsivants (sans compter les médicaments de secours).
  4. Médicaments psychotropes ou tout autre médicament utilisé pour une maladie chronique (à l'exclusion des antibiotiques, des analgésiques, des antidiarrhéiques et des laxatifs) dont les doses et le schéma posologique n'ont pas été stables pendant au moins 4 semaines avant le dépistage. Si le traitement a été interrompu, l'arrêt doit avoir eu lieu au moins 2 semaines avant le début du dépistage.
  5. Toute crise intercurrente au cours des 6 derniers mois et/ou plus d'une crise au cours des 12 derniers mois. • Une seule crise fébrile dans les 6 mois précédant le dépistage est autorisée si aucun médicament de secours n'a été nécessaire.
  6. Résultats anormaux des tests de fonction hépatique pendant la période de dépistage, tels que définis par le protocole.
  7. Intervalle QT anormal à l'ECG de dépistage tel que défini par le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras NNZ-2591

La durée totale de cette étude pour chaque participant sera d'environ 17 à 19 semaines.

Les participants seront randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir du NNZ-2591 administré par voie orale pendant la période de traitement de 13 semaines.
Médicament: NNZ-2591
Le médicament de l'étude sera administré par voie orale deux fois par jour.
Comparateur placebo: Bras placebo

La durée totale de cette étude pour chaque participant sera d'environ 17 à 19 semaines.

Les participants seront randomisés selon un ratio de 1:1 pour recevoir par voie orale un placebo correspondant au NNZ-2591 pendant la période de traitement de 13 semaines.
Médicament: Placebo
Le médicament de l'étude sera administré par voie orale deux fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo mesurée par le score global de l'évaluation du changement du syndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparé au placebo, mesurée par le score global de l'échelle d'évaluation du changement dans le syndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C). Les scores PMSA-C vont de 1 à 7, 1 indiquant une très nette amélioration et 7 une très nette aggravation.
Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo mesurée par la variation par rapport à la valeur initiale du score brut du sous-domaine de communication réceptive de l'échelle Vineland Adaptive Behavior Scales-3, version entretien (Vineland-3).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo, mesurée par l'évolution par rapport à la valeur de base du score brut du sous-domaine de communication réceptive de l'échelle Vineland Adaptive Behavior Scales-3, version entretien (Vineland-3). Un score brut plus élevé pour le sous-domaine de communication réceptive indique un meilleur comportement adaptatif.
Semaine 13

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du NNZ-2591 comparée au placebo telle que mesurée par le score global de l'impression de changement du soignant (CIC).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo, mesurée par le score global de l'Impression de Changement du Soignant (CIC). Les scores CIC vont de 1 à 7, 1 indiquant une très nette amélioration et 7 indiquant une très nette aggravation.
Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparée au placebo mesurée par les scores des domaines de l'évaluation du changement du syndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo, mesurée par les scores des domaines de l'Évaluation du Changement du Syndrome de Phelan-McDermid (PMSA-C). Les scores des domaines du PMSA-C vont de 1 à 7, 1 indiquant une très nette amélioration et 7 indiquant une très nette aggravation.
Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparée au placebo mesurée par les scores du domaine Impression du soignant sur l'évolution (CIC).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparé au placebo, mesurée par les scores du domaine Impression du soignant sur l'évolution (CIC). Les scores CIC vont de 1 à 7, 1 indiquant une très nette amélioration et 7 indiquant une très nette aggravation.
Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparé au placebo mesurée par le changement par rapport à la ligne de base dans les scores des domaines de l'Évaluation de la Séverité du Syndrome de Phelan-McDermid (PMSA-S).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparée au placebo, mesurée par le changement par rapport à la valeur initiale des scores de domaine de l'Évaluation de la sévérité du syndrome de Phelan-McDermid (PMSA-S). Les scores PMSA-S vont de 1 à 7, 1 indiquant typique pour l'âge, pas du tout altéré, et 7 parmi les plus sévèrement altérés.
Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo, mesurée par l'évolution par rapport à la valeur initiale du score global PMSA-S.
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 comparé au placebo, mesurée par l'évolution par rapport à la valeur initiale du score global PMSA-S. Les scores PMSA-S vont de 1 à 7, 1 indiquant une fonction typique pour l'âge, sans aucune altération, et 7 indiquant une altération parmi les plus sévères.
Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo mesurée par le changement par rapport à la valeur de base des scores de l'échelle d'évaluation spécifique au domaine du clinicien pour le syndrome de Prader-Willi (PMS-DSRS).
Délai: Semaine 13
Efficacité du NNZ-2591 par rapport au placebo, mesurée par le changement par rapport à la valeur initiale des scores de l'échelle d'évaluation spécifique par domaine du clinicien pour le syndrome de Phelan-McDermid (PMS-DSRS). Les scores de la PMS-DSRS vont de 0 à 4, où 0 indique que le symptôme n'est pas présent et 4 indique qu'il est très sévère.
Semaine 13

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neuren Pharmaceuticals Limited

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2025

Première publication (Réel)

15 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NEU-2591-PMS-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner