Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование NNZ-2591 у педиатрических пациентов с синдромом Фелана-Макдермида

24 августа 2026 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited

Фаза 3 рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования для изучения эффективности и безопасности перорально вводимого NNZ-2591 по сравнению с плацебо у детей с синдромом Фелана-Макдермида

Это исследование фазы 3, рандомизированное, двойное слепое, параллельное (2-групповое), плацебо-контролируемое, многоцентровое, которое оценит эффективность и безопасность препарата NNZ-2591 по сравнению с плацебо у педиатрических участников с синдромом Фелана-МакДермида.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После предоставления информированного согласия/согласия несовершеннолетние участники с синдромом Фелана-Макдермида в возрасте от 3 до 12 лет вступят в 4-недельный период скрининга и пройдут оценку на соответствие критериям включения, исходные характеристики и тяжесть симптомов.

После подтверждения соответствия критериям участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения либо перорально вводимого NNZ-2591, либо плацебо в течение 13-недельного периода лечения. Затем сразу после завершения периода лечения будет проведен 2-недельный период наблюдения за безопасностью.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

160

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M4G 1R8
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#201
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #116
        • Контакт:
    • California
      • Glendale, California, Соединенные Штаты, 91203
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#122
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #112
        • Контакт:
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#103
        • Контакт:
      • San Rafael, California, Соединенные Штаты, 94903
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#111
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#102
        • Контакт:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#109
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02445
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#106
        • Контакт:
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#104
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #117
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#101
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#108
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#115
        • Контакт:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #113
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мальчики и девочки с синдромом Фелана-Макдермида в возрасте от 3 до 12 лет (включительно) на момент подписания информированного согласия.
  2. Клинический диагноз синдрома Фелана-Макдермида с документированным патогенным генетическим нарушением SHANK3.
  3. Масса тела ≥ 10 кг на этапе скрининга.
  4. Участники с общим баллом PMSA-S ≥ 3 на этапах скрининга и исходного визита.
  5. Не находящиеся в активной фазе регресса или потери навыков.

Критерии исключения:

  1. Применение исключающих препаратов или нестабильные схемы лечения допустимыми сопутствующими препаратами в соответствии с требованиями протокола.
  2. Текущее лечение более чем 3 разрешенными психотропными препаратами.
  3. Участники с судорогами должны контролироваться не более чем 2 противосудорожными препаратами (не считая препаратов для экстренного применения).
  4. Психотропные препараты или любые другие препараты, применяемые при хроническом заболевании (не включая антибиотики, обезболивающие, противодиарейные и слабительные средства), дозы и схемы приема которых не были стабильными в течение как минимум 4 недель до скрининга. Если лечение было прекращено, прекращение должно произойти не менее чем за 2 недели до начала скрининга.
  5. Любые интеркуррентные судороги за последние 6 месяцев и/или более 1 судороги за последние 12 месяцев. • Единичный фебрильный судорожный приступ в течение 6 месяцев до скрининга допустим, если не требовалось применение препаратов для экстренного применения.
  6. Патологические результаты лабораторных исследований функции печени в период скрининга, определенные протоколом.
  7. Патологический интервал QT на ЭКГ скрининга, определенный протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа NNZ-2591

Общая продолжительность данного исследования для каждого участника составит примерно от 17 до 19 недель.

Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для перорального приема препарата NNZ-2591 в течение 13-недельного периода лечения.
Лекарство: NNZ-2591
Лекарственный препарат исследования будет приниматься перорально два раза в день.
Плацебо Компаратор: Группа плацебо

Общая продолжительность данного исследования для каждого участника составит приблизительно от 17 до 19 недель.

Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения перорально вводимого плацебо, соответствующего NNZ-2591, в течение 13-недельного периода лечения.
Лекарство: Плацебо
Лекарство для исследования будет приниматься перорально два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеренная по общей оценке Оценочной шкалы изменений при синдроме Фелана-Макдермида (PMSA-C).
Временное ограничение: Неделя 13
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеренная по общей оценке по шкале оценки изменений при синдроме Фелана-Макдермида (PMSA-C). Оценки PMSA-C варьируются от 1 до 7, где 1 означает значительное улучшение, а 7 — значительное ухудшение.
Неделя 13
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая изменением от исходного уровня в сырых баллах поддомена рецептивной коммуникации по шкале адаптивного поведения Вайнленда-3, интервью-версия (Vineland-3).
Временное ограничение: 13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая изменением от исходного уровня в баллах по шкале адаптивного поведения Вайнленд-3, интервью-версия (Vineland-3), субдомен рецептивной коммуникации.
Более высокий балл по субдомену рецептивной коммуникации указывает на лучшее адаптивное поведение.
13-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по общему баллу опросника Caregiver Impression of Change (CIC).
Временное ограничение: 13-я неделя
Эффективность препарата NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по общей оценке по шкале впечатлений опекуна об изменениях (Caregiver Impression of Change, CIC). Баллы по шкале CIC варьируются от 1 до 7, где 1 означает значительное улучшение, а 7 — значительное ухудшение.
13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеренная с помощью оценок доменов Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C).
Временное ограничение: Неделя 13
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеренная по показателям шкалы изменений синдрома Фелана-Макдермида (PMSA-C). Показатели шкалы PMSA-C варьируются от 1 до 7, где 1 означает значительное улучшение, а 7 — значительное ухудшение.
Неделя 13
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по баллам домена Caregiver Impression of Change (CIC).
Временное ограничение: 13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеренная с помощью показателей области оценки мнения лица, осуществляющего уход, об изменениях (CIC). Показатели CIC варьируются от 1 до 7, где 1 означает значительное улучшение, а 7 — значительное ухудшение.
13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по изменению исходных показателей в баллах доменов Шкалы оценки тяжести синдрома Фелана-Макдермида (PMSA-S).
Временное ограничение: 13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по изменению от исходного уровня в баллах доменов Оценки тяжести синдрома Фелана-Макдермид (PMSA-S). Баллы PMSA-S варьируются от 1 до 7, где 1 означает типичный для возраста, без нарушений, а 7 — наиболее тяжелые нарушения.
13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по изменению общего балла PMSA-S от исходного уровня.
Временное ограничение: 13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеренная по изменению общего балла PMSA-S от исходного уровня. Баллы PMSA-S варьируются от 1 до 7, где 1 означает типично для возраста, совсем не нарушен, а 7 — среди наиболее тяжело нарушенных.
13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 по сравнению с плацебо, измеряемая по изменению исходных показателей по Клинической шкале оценки специфических доменов ПМС (PMS-DSRS).
Временное ограничение: 13-я неделя
Эффективность NNZ-2591 в сравнении с плацебо, измеренная по изменению от исходного уровня по шкале оценки специфических симптомов клиницистом при синдроме Прадера-Вилли (PMS-DSRS). Баллы по шкале PMS-DSRS варьируются от 0 до 4, где 0 означает «Симптом отсутствует», а 4 – «Очень тяжелый».
13-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neuren Pharmaceuticals Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NEU-2591-PMS-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться