Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование NNZ-2591 у педиатрических пациентов с синдромом Фелана-Макдермида

25 сентября 2026 г. обновлено: Neuren Pharmaceuticals Limited

Фаза 3 рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования для изучения эффективности и безопасности перорально вводимого NNZ-2591 по сравнению с плацебо у детей с синдромом Фелана-Макдермида

This Phase 3, randomized, double-blind, parallel-group (2-arm), placebo-controlled, multicenter study will evaluate the efficacy and safety of NNZ-2591 compared to placebo in pediatric participants with Phelan- McDermid Syndrome.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

After providing informed consent/assent, pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3-12 years of age will enter the 4-week Screening Period and undergo assessments for eligibility, baseline characteristics and symptom severity.

Once eligibility is confirmed, participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive either orally administered NNZ-2591 or matching placebo during the 13-week Treatment Period. Subsequently, a 2-week safety follow-up period will occur immediately after the completion of the Treatment Period.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

160

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M4G 1R8
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#201
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #116
        • Контакт:
    • California
      • Glendale, California, Соединенные Штаты, 91203
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#122
        • Контакт:
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #112
        • Контакт:
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#103
        • Контакт:
      • San Rafael, California, Соединенные Штаты, 94903
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#111
        • Контакт:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #107
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #105
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#102
        • Контакт:
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#109
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02445
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#106
        • Контакт:
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#104
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #117
        • Контакт:
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#101
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#108
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#110
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site#115
        • Контакт:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • Neuren PMS-301 Site #113
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  1. Male or female pediatric participants with Phelan-McDermid syndrome ages 3 to 12 years (inclusive) at the time of signing the informed consent.
  2. Clinical diagnosis of Phelan-McDermid syndrome with a documented disease-causing genetic abnormality of SHANK3.
  3. Body weight ≥ 10 kg at Screening.
  4. Participants with a PMSA-S overall score ≥ 3 at the Screening and Baseline visits.
  5. Not actively undergoing regression or loss of skills.

Exclusion Criteria:

  1. Use of exclusionary medication or unstable treatment regimens of acceptable concomitant medications as required by the protocol.
  2. Current treatment with more than 3 allowable psychotropic medications.
  3. Participants with seizures must be controlled on no more than 2 anticonvulsant medications (not counting rescue medications).
  4. Psychotropic medications or any other medication used for a chronic illness (not including antibiotics, pain relievers, anti-diarrheals, and laxatives) with doses and dosing regimen that have not been stable for at least 4 weeks before Screening. If the treatment was discontinued, the discontinuation must have occurred no fewer than 2 weeks before the start of Screening.
  5. Any intercurrent seizures in the past 6 months and /or more than 1 seizure in the past 12 months. •A single febrile seizure in the 6 months prior to screening is allowable if no rescue medication was required.
  6. Abnormal liver function laboratory results during the Screening period, as defined by the protocol
  7. Abnormal QT interval on Screening ECG as defined by the protocol.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: NNZ-2591 Arm

The total duration of this study for each participant will be up to approximately 17 to 19 weeks.

Participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive orally administered NNZ-2591 during the 13-week Treatment Period.
Лекарство: NNZ-2591

The study drug will be administered twice daily orally.
Плацебо Компаратор: Placebo Arm

The total duration of this study for each participant will be up to approximately 17 to 19 weeks.

Participants will be randomized in a 1:1 ratio to receive orally administered placebo matching NNZ-2591 during the 13-week Treatment Period.
Лекарство: Placebo

The study drug will be administered twice daily orally.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) overall score. The PMSA-C scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in the Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview version (Vineland-3) receptive communication subdomain raw score. A higher raw score for the receptive communication subdomain indicates better adaptive behavior.
Week 13

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) overall score.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) overall score. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domain scores. The PMSA-C domain scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the Caregiver Impression of Change (CIC) domain scores. The CIC scores range from 1 to 7 with 1 indicating very much improved and 7 indicating very much worse.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domain scores. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMSA-S overall score.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMSA-S overall score. The PMSA-S scores range from 1 to 7 with 1 indicating typical for age, not at all impaired and 7 among the most severely impaired.
Week 13
Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores.
Временное ограничение: Week 13

Efficacy of NNZ-2591 compared with placebo as measured by the change from baseline in PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) scores. The PMS-DSRS scores range from 0 to 4 with 0 indicating Symptom Not Present and 4 indicating Very Severe.
Week 13

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Neuren Pharmaceuticals Limited

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 ноября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 ноября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NEU-2591-PMS-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться