Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av NNZ-2591 hos barn og unge med Phelan-McDermid-syndrom

24. august 2026 oppdatert av: Neuren Pharmaceuticals Limited

En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til oralt administrert NNZ-2591 sammenlignet med placebo hos pediatriske deltakere med Phelan-McDermid-syndrom

Denne fase 3, randomiserte, dobbelt-blindede, parallelle gruppe (2-arm), placebo-kontrollerte, multicenter-studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til NNZ-2591 sammenlignet med placebo hos pediatriske deltakere med Phelan-McDermid syndrom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter å ha gitt informert samtykke/samtykke, vil pediatriske deltakere med Phelan-McDermid-syndrom i alderen 3-12 år gå inn i 4-ukers screeningperiode og gjennomgå vurderinger for kvalifikasjon, utgangspunktsegenskaper og symptomalvorlighet.

Når kvalifikasjon er bekreftet, vil deltakerne bli randomisert i et 1:1-forhold til å motta enten oralt administrert NNZ-2591 eller tilsvarende placebo i løpet av 13-ukers behandlingsperiode. Deretter vil en 2-ukers sikkerhetsoppfølging foregå umiddelbart etter fullføring av behandlingsperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

160

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    • California
      • Glendale, California, Forente stater, 91203
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
      • San Rafael, California, Forente stater, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Forente stater, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige pediatriske deltakere med Phelan-McDermid-syndrom i alderen 3 til 12 år (inklusive) på tidspunktet for signering av informert samtykke.
  2. Klinisk diagnose av Phelan-McDermid-syndrom med dokumentert sykdomsforårsakende genetisk abnormitet i SHANK3.
  3. Kroppsvekt ≥ 10 kg ved screening.
  4. Deltakere med en PMSA-S total score ≥ 3 ved screening- og baseline-besøk.
  5. Ikke aktivt gjennomgår regresjon eller tap av ferdigheter.

Eksklusjonskriterier:

  1. Bruk av ekskluderende medisiner eller ustabile behandlingsregimer for tillatte samtidige medisiner som kreves av protokollen.
  2. Nåværende behandling med mer enn 3 tillatte psykotrope legemidler.
  3. Deltakere med anfall må være kontrollert med ikke mer enn 2 antikonvulsive legemidler (ikke inkludert redningsmedisiner).
  4. Psykotrope legemidler eller andre medisiner brukt for kronisk sykdom (ikke inkludert antibiotika, smertestillende, anti-diare og avføringsmidler) med doser og doseringsregimer som ikke har vært stabile i minst 4 uker før screening.
    Hvis behandlingen ble avsluttet, må avslutningen ha skjedd ikke færre enn 2 uker før starten av screening.
  5. Eventuelle mellomliggende anfall de siste 6 månedene og/eller mer enn 1 anfall de siste 12 månedene.
    • Et enkelt feberanfall i de 6 månedene før screening er tillatt hvis ingen redningsmedisin var nødvendig.
  6. Unormale leverfunksjonslaboratorieresultater under screeningsperioden, som definert av protokollen.
  7. Unormalt QT-intervall på screening EKG som definert av protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NNZ-2591 Arm

Den totale varigheten av denne studien for hver deltaker vil være opptil omtrent 17 til 19 uker.

Deltakere vil bli randomisert i et 1:1-forhold for å motta oralt administrert NNZ-2591 i løpet av den 13-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: NNZ-2591
Studiemedikamentet vil bli administrert to ganger daglig oralt.
Placebo komparator: Placebo-armen

Den totale varigheten av denne studien for hver deltaker vil være opptil omtrent 17 til 19 uker.

Deltakerne vil bli randomisert i et 1:1-forhold til å motta oralt administrert placebo som matcher NNZ-2591 i løpet av den 13-ukers behandlingsperioden.
Legemiddel: Placebo
Studielegemiddelet vil bli administrert to ganger daglig peroralt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) totalscore.
Tidsramme: Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) totalpoengsum. PMSA-C-poengsummene varierer fra 1 til 7, der 1 indikerer betydelig forbedring og 7 indikerer betydelig forverring.
Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Intervjuversjon (Vineland-3) underdomene for mottakende kommunikasjon råscore.
Tidsramme: Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3, intervjuversjon (Vineland-3) sitt underdomene for mottakende kommunikasjon sin råscore. En høyere råscore for underdomenet mottakende kommunikasjon indikerer bedre tilpasset atferd.
Uke 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) totalpoengsum.
Tidsramme: Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Caregiver Impression of Change (CIC) totalpoengsum. CIC-poengsummene varierer fra 1 til 7, der 1 indikerer mye bedret og 7 indikerer mye verre.
Uke 13
Effektiviteten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid-syndromets vurdering av endring (PMSA-C) domenepoeng.
Tidsramme: Uke 13
Effekt av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C) domenescore. PMSA-C domenescorene varierer fra 1 til 7, der 1 indikerer betydelig forbedring og 7 indikerer betydelig forverring.
Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved omsorgspersonens inntrykk av endring (CIC) domene-skårer.
Tidsramme: Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved omsorgspersonens inntrykk av endring (CIC)-domene-poengsummer. CIC-poengsummene varierer fra 1 til 7, der 1 indikerer betydelig forbedring og 7 indikerer betydelig forverring.
Uke 13
Effekt av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra baseline i Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domene-poengsummer.
Tidsramme: Uke 13
Effektiviteten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra utgangspunktet i Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) domene-poengsummer.
PMSA-S-poengsummene varierer fra 1 til 7, der 1 indikerer typisk for alder, ikke svekket i det hele tatt, og 7 blant de mest alvorlig svekkede.
Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra utgangspunktet i PMSA-S totalpoengsum.
Tidsramme: Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo, målt ved endringen fra utgangspunktet i PMSA-S totalscore. PMSA-S-scorer varierer fra 1 til 7, der 1 indikerer typisk for alderen, ikke svekket i det hele tatt, og 7 er blant de mest alvorlig svekkede.
Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra utgangspunkt i PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) skårer.
Tidsramme: Uke 13
Effekten av NNZ-2591 sammenlignet med placebo målt ved endringen fra utgangspunktet i PMS-klinikerens domene-spesifikke vurderingsskala (PMS-DSRS) poengsummer. PMS-DSRS poengsummene varierer fra 0 til 4, hvor 0 indikerer Symptom Ikke Tilstede og 4 indikerer Svært Alvorlig.
Uke 13

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

15. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEU-2591-PMS-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere