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Uno Studio di NNZ-2591 in Partecipanti Pediatrici con Sindrome di Phelan-McDermid

7 maggio 2026 aggiornato da: Neuren Pharmaceuticals Limited

Uno Studio di Fase 3 Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo per Investigare l'Efficacia e la Sicurezza di NNZ-2591 Somministrato per via Orale Rispetto al Placebo in Partecipanti Pediatrici con Sindrome di Phelan-McDermid

Questo studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli (2 bracci), controllato con placebo e multicentrico, valuterà l'efficacia e la sicurezza di NNZ-2591 rispetto al placebo in partecipanti pediatrici con Sindrome di Phelan-McDermid.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo aver fornito il consenso informato/assenso, i partecipanti pediatrici con sindrome di Phelan-McDermid di età compresa tra 3 e 12 anni entreranno nel Periodo di Screening di 4 settimane e saranno sottoposti a valutazioni per l'idoneità, le caratteristiche basali e la gravità dei sintomi.

Una volta confermata l'idoneità, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere NNZ-2591 somministrato per via orale o placebo corrispondente durante il Periodo di Trattamento di 13 settimane. Successivamente, si verificherà un periodo di follow-up di sicurezza di 2 settimane immediatamente dopo il completamento del Periodo di Trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

160

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Rafael, California, Stati Uniti, 94903
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Stati Uniti, 02445
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti pediatrici di sesso maschile o femminile con sindrome di Phelan-McDermid di età compresa tra 3 e 12 anni (inclusi) al momento della firma del consenso informato.
  2. Diagnosi clinica di sindrome di Phelan-McDermid con documentata anomalia genetica patogenetica di SHANK3.
  3. Peso corporeo ≥ 10 kg allo Screening.
  4. Partecipanti con un punteggio complessivo PMSA-S ≥ 3 alle visite di Screening e Baseline.
  5. Non in fase di regressione attiva o perdita di abilità.

Criteri di esclusione:

  1. Uso di farmaci esclusivi o regimi terapeutici instabili di farmaci concomitanti consentiti come richiesto dal protocollo.
  2. Trattamento attuale con più di 3 farmaci psicotropi consentiti.
  3. Partecipanti con crisi epilettiche devono essere controllati con non più di 2 farmaci anticonvulsivanti (esclusi i farmaci di soccorso).
  4. Farmaci psicotropi o qualsiasi altro farmaco utilizzato per una malattia cronica (non inclusi antibiotici, antidolorifici, antidiarroici e lassativi) con dosi e regime posologico non stabili per almeno 4 settimane prima dello Screening. Se il trattamento è stato interrotto, l'interruzione deve essere avvenuta non meno di 2 settimane prima dell'inizio dello Screening.
  5. Qualsiasi crisi epilettica intercorrente negli ultimi 6 mesi e/o più di 1 crisi negli ultimi 12 mesi. • Una singola crisi febbrile nei 6 mesi precedenti lo screening è consentita se non è stato necessario alcun farmaco di soccorso.
  6. Risultati anomali della funzionalità epatica durante il periodo di Screening, come definito dal protocollo.
  7. Intervallo QT anomalo all'ECG di Screening come definito dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio NNZ-2591

La durata totale di questo studio per ciascun partecipante sarà fino a circa 17-19 settimane.

I partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere NNZ-2591 somministrato per via orale durante il Periodo di Trattamento di 13 settimane.
Droga: NNZ-2591
Il farmaco dello studio sarà somministrato due volte al giorno per via orale.
Comparatore placebo: Brachio Placebo

La durata totale di questo studio per ciascun partecipante sarà fino a circa 17-19 settimane.

I partecipanti verranno randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere per via orale un placebo corrispondente a NNZ-2591 durante il Periodo di Trattamento di 13 settimane.
Droga: Placebo
Il farmaco dello studio sarà somministrato due volte al giorno per via orale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dal punteggio complessivo della Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dal punteggio complessivo della Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C). I punteggi PMSA-C vanno da 1 a 7, dove 1 indica un notevole miglioramento e 7 indica un notevole peggioramento.
Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo, misurata dalla variazione rispetto al basale nel punteggio grezzo del sottodominio di comunicazione ricettiva della Vineland Adaptive Behavior Scales-3, versione intervista (Vineland-3).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dalla variazione rispetto al basale nel punteggio grezzo del sottodominio comunicazione recettiva della Vineland Adaptive Behavior Scales-3, versione intervista (Vineland-3). Un punteggio grezzo più alto per il sottodominio comunicazione recettiva indica un comportamento adattivo migliore.
Settimana 13

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dal punteggio complessivo dell'impressione del caregiver sul cambiamento (CIC).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dal punteggio complessivo della Caregiver Impression of Change (CIC). I punteggi CIC vanno da 1 a 7, dove 1 indica un netto miglioramento e 7 indica un netto peggioramento.
Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata mediante i punteggi dei domini della Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dai punteggi del dominio della Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C). I punteggi del dominio PMSA-C variano da 1 a 7, dove 1 indica un netto miglioramento e 7 indica un netto peggioramento.
Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dai punteggi del dominio Caregiver Impression of Change (CIC).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata tramite i punteggi del dominio Caregiver Impression of Change (CIC). I punteggi CIC vanno da 1 a 7, dove 1 indica un miglioramento molto significativo e 7 indica un peggioramento molto significativo.
Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dalla variazione rispetto al basale nei punteggi dei domini della Scala di Valutazione della Gravità della Sindrome di Phelan-McDermid (PMSA-S).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dalla variazione rispetto ai valori basali nei punteggi dei domini della Scala di Valutazione della Gravità della Sindrome di Phelan-McDermid (PMSA-S).
I punteggi PMSA-S variano da 1 a 7, dove 1 indica tipico per l'età, per nulla compromesso e 7 tra i più gravemente compromessi.
Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dalla variazione rispetto al basale del punteggio complessivo PMSA-S.
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo, misurata dalla variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo PMSA-S. I punteggi PMSA-S vanno da 1 a 7, dove 1 indica tipico per l'età, per niente compromesso e 7 tra i più gravemente compromessi.
Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo, misurata dalla variazione rispetto al basale dei punteggi della Scala di Valutazione Specifica per Dominio del Clinico per la Sindrome di Phelan-McDermid (PMS-DSRS).
Lasso di tempo: Settimana 13
Efficacia di NNZ-2591 rispetto al placebo misurata dalla variazione rispetto al basale nei punteggi della Scala di Valutazione Specifica per Dominio Clinico della PMS (PMS-DSRS). I punteggi PMS-DSRS vanno da 0 a 4, dove 0 indica Sintomo Non Presente e 4 indica Molto Grave.
Settimana 13

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 novembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

15 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NEU-2591-PMS-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Phelan-McDermid

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