修正型光遺伝子治療（ZM-02注射）の安全性と有効性に関する前向き、無作為化、偽対照、用量探索I/II相試験 (PRISM)
2026年4月9日 更新者：Zhongmou Therapeutics
進行性網膜色素変性症患者におけるZM-02注射の安全性、忍容性、有効性を評価するための、前向き、無作為化、偽対照、用量設定第1/2相二部構成試験
これは、進行性網膜色素変性症（RP）患者を対象としたZM-02の第1/2相、多施設共同、ランダム化、偽対照群設定、用量漸増試験です。
調査の概要
詳細な説明
網膜色素変性症（RP）は最も一般的な遺伝性網膜疾患であり、進行性の視機能喪失を特徴とし、効果的な治療法がないまま重度の視覚障害または失明に至る可能性があります。
この第1/2相試験は、進行したRP患者において、段階的に増量する用量レベルでのZM-02の片眼硝子体内単回注射の安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価するために設計されています。本研究は偽薬対照デザインを含み、安全性アウトカムに加えて、長期フォローアップにおける視覚機能の多様な機能的および構造的測定値を評価します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
21
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Windy Zhou
- 電話番号：+86 18986214263
- メール：zmt@zmtherapeutics.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選択基準
- 6歳から60歳までの男性または女性の参加者。
- 進行性網膜色素変性症（RP）の臨床診断。
- 研究対象眼の最矯正視力がプロトコルで定義された閾値以下であること。
- スクリーニング評価により決定された、研究対象眼に十分な網膜構造が存在すること。
- インフォームド・コンセント（および該当する場合の同意）を理解し署名する能力があること。
除外基準
- 研究評価を妨げる可能性のある他の眼科的状態の存在。
- プロトコルで定義された期間内における研究対象眼の有意な眼科手術の既往。
- 活動性の眼感染症または炎症。
- 研究リスクを増大させる、または評価を妨げる可能性のある臨床的に有意な全身疾患。
- プロトコルで定義された臨床的に有意な感染症の陽性スクリーニング。
- 妊娠中または授乳中の方。
- 研究者の判断により、参加者が研究参加に不適切となるいかなる状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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偽コンパレータ：偽コンパレータ
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研究眼における偽IVT処置
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実験的：低用量ZM-02
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研究眼への低用量ZM-02の単回片側硝子体内注射
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実験的：高用量 ZM-02
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研究眼への高用量ZM-02の単回片側IVT注射
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実験的：ZM-02（選択用量）
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研究眼への選択用量ZM-02の片眼単回硝子体内注射
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ZM-02の安全性および忍容性
時間枠：ベースラインから52週目まで。
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ZM-02の単回硝子体内投与後の眼科的および全身性有害事象（AEs）ならびに重篤な有害事象（SAEs）の重症度の発生率。
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ベースラインから52週目まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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両眼の最矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから52週目まで。
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ベースラインから52週目まで。
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ベースラインからの機能的視力（MLMT）の変化
時間枠：ベースラインから第52週まで。
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多輝度移動テスト（MLMT）パフォーマンスのベースラインからの変化
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ベースラインから第52週まで。
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ベースラインからの視力関連生活の質の変化（NEI VFQ-25）
時間枠：ベースラインから52週まで。
|
ベースラインから52週まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年6月25日
一次修了 (推定)
2029年12月25日
研究の完了 (推定)
2031年12月25日
試験登録日
最初に提出
2025年11月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月2日
最初の投稿 (実際)
2025年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月9日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZM-02-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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