Estudo Prospectivo, Randomizado, Controlado por Sham, de Determinação de Dose Fase I/II sobre a Segurança e Eficácia da Terapia Génica Optogenética Modificada (Injeção ZM-02) (PRISM)
9 de abril de 2026 atualizado por: Zhongmou Therapeutics
Um Estudo Prospectivo, Randomizado, Controlado por Sham, de Fase 1/2 em Duas Partes para Determinação de Dose, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia da Injeção de ZM-02 em Pacientes com Retinose Pigmentar Avançada
Este é um estudo de Fase 1/2, multicêntrico, randomizado, controlado por simulação, com escalonamento de dose, que avalia o ZM-02 em pacientes com retinose pigmentar (RP) avançada.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Descrição detalhada
A retinite pigmentosa (RP) é a doença hereditária da retina mais comum, caracterizada por perda progressiva da função visual que pode levar a deficiência visual grave ou cegueira sem tratamento eficaz.
Este estudo de Fase 1/2 foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de uma única injeção intravítrea unilateral de ZM-02 em níveis de dose crescentes em doentes com RP avançada. O estudo inclui um desenho controlado por simulacro e avaliará os resultados de segurança, bem como múltiplas medidas funcionais e estruturais do desempenho visual durante o acompanhamento a longo prazo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
21
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Windy Zhou
- Número de telefone: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão
- Participantes do sexo masculino ou feminino com idades compreendidas entre os 6 e os 60 anos.
- Diagnóstico clínico de retinose pigmentar (RP) avançada.
- Acuidade visual melhor corrigida no ou abaixo do limiar definido pelo protocolo no olho em estudo.
- Presença de estrutura retiniana suficiente no olho em estudo, conforme determinado pelas avaliações de rastreio.
- Capacidade de compreender e assinar o consentimento informado (e o assentimento, quando aplicável).
Critérios de Exclusão
- Presença de outras condições oculares que possam interferir com as avaliações do estudo.
- Histórico de cirurgia ocular significativa no olho em estudo dentro de um período definido pelo protocolo.
- Infeção ou inflamação ocular ativa.
- Doença sistémica clinicamente significativa que possa aumentar o risco do estudo ou interferir com as avaliações.
- Rastreio positivo para doenças infeciosas clinicamente significativas, conforme definido no protocolo.
- Indivíduos grávidas ou a amamentar.
- Qualquer condição que, a critério do investigador, torne o participante inadequado para a participação no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Falso: Comparador Falso
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Procedimento IVT simulado no olho do estudo
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Experimental: Dose Baixa de ZM-02
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Injeção IVT unilateral única de dose baixa de ZM-02 no olho do estudo
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Experimental: ZM-02 em Alta Dose
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Injeção unilateral única de IVT de dose elevada de ZM-02 no olho do estudo
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Experimental: ZM-02 (dose selecionada)
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Injeção unilateral única de IVT da dose selecionada de ZM-02 no olho do estudo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança e tolerabilidade do ZM-02
Prazo: Da linha de base até à Semana 52.
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Incidência da gravidade de eventos adversos (EA) oculares e sistémicos e de eventos adversos graves (EAG) após uma única injeção intravítrea de ZM-02.
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Da linha de base até à Semana 52.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração em relação à Linha de Base na Acuidade Visual Melhor Corrigida (AVMC) de Ambos os Olhos
Prazo: Do momento inicial à Semana 52.
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Do momento inicial à Semana 52.
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Alteração em relação à Linha de Base na Visão Funcional (MLMT)
Prazo: Baseline to Week 52.
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Alteração em relação à linha de base no desempenho do teste de mobilidade multi-luminância (MLMT).
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Baseline to Week 52.
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Alteração desde a Linha de Base na Qualidade de Vida Relacionada com a Visão (NEI VFQ-25)
Prazo: Do basal até à Semana 52.
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Do basal até à Semana 52.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
25 de junho de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
25 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
25 de dezembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
26 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
15 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ZM-02-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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