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Prospektive, randomisierte, Sham-kontrollierte, dosisfindende Phase-I/II-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit einer modifizierten optogenetischen Gentherapie (ZM-02-Injektion) (PRISM)

9. April 2026 aktualisiert von: Zhongmou Therapeutics

Eine prospektive, randomisierte, Sham-kontrollierte, dosisfindende Phase-1/2-Studie in zwei Teilen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der ZM-02-Injektion bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa

Dies ist eine Phase-1/2-, multizentrische, randomisierte, scheinkontrollierte, dosiseskalierende Studie zur Bewertung von ZM-02 bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP).

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Retinitis pigmentosa (RP) ist die häufigste erbliche Netzhauterkrankung, gekennzeichnet durch einen fortschreitenden Verlust der Sehfunktion, der zu schwerer Sehbehinderung oder Erblindung ohne wirksame Behandlung führen kann.

Diese Phase-1/2-Studie ist darauf ausgelegt, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit einer einzelnen unilateralen intravitrealen Injektion von ZM-02 in steigenden Dosisstufen bei Patienten mit fortgeschrittener RP zu bewerten. Die Studie umfasst ein Sham-kontrolliertes Design und wird sowohl Sicherheitsergebnisse als auch verschiedene funktionelle und strukturelle Messungen der Sehleistung im Langzeit-Follow-up bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 6 bis 60 Jahren.
  2. Klinische Diagnose einer fortgeschrittenen Retinitis pigmentosa (RP).
  3. Bestkorrigierte Sehschärfe im Studienauge auf oder unter dem protokollfestgelegten Schwellenwert.
  4. Vorhandensein ausreichender Netzhautstruktur im Studienauge, wie durch Screening-Untersuchungen bestimmt.
  5. Fähigkeit, die Einwilligungserklärung zu verstehen und zu unterschreiben (und gegebenenfalls die Zustimmung).

Ausschlusskriterien

  1. Vorhandensein anderer Augenerkrankungen, die die Studienbewertungen beeinträchtigen könnten.
  2. Anamnese einer signifikanten Augenoperation im Studienauge innerhalb eines protokollfestgelegten Zeitraums.
  3. Aktive Augeninfektion oder -entzündung.
  4. Klinisch signifikante systemische Erkrankung, die das Studienrisiko erhöhen oder die Bewertungen beeinträchtigen könnte.
  5. Positives Screening auf klinisch signifikante Infektionskrankheiten, wie im Protokoll definiert.
  6. Schwangere oder stillende Personen.
  7. Jeglicher Zustand, der nach Einschätzung des Prüfers den Teilnehmer für die Studienteilnahme ungeeignet machen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Schein-Komparator: Schein-Komparator
Verfahren: Scheininjektion
Schein-IVT-Prozedur im Studienauge
Experimental: Niedrigdosis ZM-02
Genetisch: ZM-02 (niedrige Dosis)
Einseitige einzeitige IVT-Injektion einer niedrigen Dosis ZM-02 in das Studienauge
Experimental: Hohe Dosis ZM-02
Genetisch: ZM-02 (hohe Dosis)
Einseitige Einzeldosis-IVT-Injektion von hochdosiertem ZM-02 in das Studienauge
Experimental: ZM-02 (ausgewählte Dosis)
Genetisch: ZM-02 (ausgewählte Dosis)
Einzelne unilaterale IVT-Injektion von ZM-02 in der ausgewählten Dosis in das Studienauge

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von ZM-02
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 52.
Inzidenz des Schweregrades okulärer und systemischer unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SUE) nach einer einzelnen intravitrealen Injektion von ZM-02.
Von der Baseline bis Woche 52.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des bestkorrigierten Visus (BCVA) gegenüber dem Ausgangswert bei beiden Augen
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 52.
Von Baseline bis Woche 52.
Änderung des funktionellen Sehvermögens (MLMT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Leistung des Multi-Luminance Mobility Tests (MLMT).
Baseline bis Woche 52.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der sehbezogenen Lebensqualität (NEI VFQ-25)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 52.
Von Baseline bis Woche 52.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zhongmou Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

25. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ZM-02-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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