Prosjektiv, randomisert, sham-kontrollert, doserende I/II-studie av sikkerhet og effekt av modifisert optogenetisk genterapi (ZM-02-injeksjon) (PRISM)
9. april 2026 oppdatert av: Zhongmou Therapeutics
En prospektiv, randomisert, sham-kontrollert, dosefinner Fase 1/2 to-dels studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av ZM-02 injeksjon hos pasienter med avansert retinitis pigmentosa
Dette er en fase 1/2, multi-senter, randomisert, sham-kontrollert, dose-eskaleringsstudie som evaluerer ZM-02 hos pasienter med avansert retinitis pigmentosa (RP).
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Retinitis pigmentosa (RP) er den vanligste arvelige netthinnesykdommen, karakterisert ved progressivt tap av synsfunksjon som kan føre til alvorlig synshemming eller blindhet uten effektiv behandling.
Denne fase 1/2-studien er utformet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av en enkelt ensidig intravitreal injeksjon av ZM-02 ved økende dosenivåer hos pasienter med avansert RP. Studien inkluderer en placebo-kontrollert design og vil vurdere sikkerhetsutfall samt flere funksjonelle og strukturelle mål for synsprestasjoner over langtids oppfølging.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Windy Zhou
- Telefonnummer: +86 18986214263
- E-post: zmt@zmtherapeutics.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
- Mannlige eller kvinnelige deltakere i alderen 6 til 60 år.
- Klinisk diagnose av avansert retinitis pigmentosa (RP).
- Best korrigert synsskarphet på eller under protokoll-definert terskel i studieøyet.
- Tilstedeværelse av tilstrekkelig retinal struktur i studieøyet som bestemt av screeningsvurderinger.
- Evne til å forstå og signere informert samtykke (og assent, når aktuelt).
Eksklusjonskriterier
- Tilstedeværelse av andre øyensykdommer som kan forstyrre studievurderinger.
- Historie med betydelig øyenoperasjon i studieøyet innen en protokoll-definert periode.
- Aktiv øyeinfeksjon eller betennelse.
- Klinisk signifikant systemisk sykdom som kan øke studierisiko eller forstyrre vurderinger.
- Positiv screening for klinisk signifikante infeksjonssykdommer, som definert i protokollen.
- Gravide eller ammende personer.
- Enhver tilstand som, etter forskerens skjønn, vil gjøre deltakeren uegnet for studie deltakelse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Sham-komparator: Sham-komparator
|
Simulert IVT-prosedyre i studieøyet
|
|
Eksperimentell: Lav dose ZM-02
|
En enkel ensidig IVT-injeksjon av lav dose ZM-02 i studieøyet
|
|
Eksperimentell: Høy dose ZM-02
|
En enkelt ensidig IVT-injeksjon av høydose ZM-02 i studieøyet
|
|
Eksperimentell: ZM-02 (valgt dose)
|
Enkel ensidig IVT-injeksjon av valgt dose ZM-02 i studieøyet
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet av ZM-02
Tidsramme: Fra utgangspunktet til uke 52.
|
Forekomst av alvorlighetsgraden av okulære og systemiske bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) etter en enkelt intravitreal injeksjon av ZM-02.
|
Fra utgangspunktet til uke 52.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i best-korrigert synsskarphet (BCVA) for begge øyne
Tidsramme: Fra baseline til uke 52.
|
Fra baseline til uke 52.
|
|
|
Endring fra baseline i funksjonelt syn (MLMT)
Tidsramme: Baseline til uke 52.
|
Endring fra utgangspunkt i ytelsen på multi-luminans mobilitetstesten (MLMT).
|
Baseline til uke 52.
|
|
Endring fra baseline i synsrelatert livskvalitet (NEI VFQ-25)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52.
|
Fra baseline til uke 52.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
25. juni 2026
Primær fullføring (Antatt)
25. desember 2029
Studiet fullført (Antatt)
25. desember 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. november 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
15. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ZM-02-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .