Проспективное рандомизированное исследование II/III фазы с контролем плацебо по оценке безопасности и эффективности модифицированной оптогенетической генной терапии (инъекция ZM-02) (PRISM)
9 апреля 2026 г. обновлено: Zhongmou Therapeutics
Проспективное, рандомизированное, плацебо-контролируемое, определяющее дозу исследование фазы 1/2 в двух частях для оценки безопасности, переносимости и эффективности инъекции ZM-02 у пациентов с прогрессирующей пигментной дегенерацией сетчатки
Это исследование Фазы 1/2, многоцентровое, рандомизированное, контролируемое плацебо, с эскалацией дозы, оценивающее ZM-02 у пациентов с прогрессирующей пигментной ретинопатией (РП).
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Подробное описание
Пигментный ретинит (ПР) — наиболее распространенное наследственное заболевание сетчатки, характеризующееся прогрессирующей потерей зрительных функций, что может привести к тяжелым нарушениям зрения или слепоте при отсутствии эффективного лечения.
Данное исследование Фазы 1/2 предназначено для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности однократного одностороннего интравитреального введения препарата ZM-02 в возрастающих дозах у пациентов с продвинутой стадией ПР. Исследование включает плацебо-контролируемый дизайн и будет оценивать показатели безопасности, а также множественные функциональные и структурные параметры зрительной функции в ходе длительного наблюдения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
21
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Windy Zhou
- Номер телефона: +86 18986214263
- Электронная почта: zmt@zmtherapeutics.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Участники мужского или женского пола в возрасте от 6 до 60 лет.
- Клинический диагноз: прогрессирующая пигментная дистрофия сетчатки (пигментный ретинит).
- Максимальная корригированная острота зрения в исследуемом глазу на уровне или ниже порогового значения, определенного протоколом.
- Наличие достаточной сохранности структуры сетчатки в исследуемом глазу, подтвержденное скрининговыми обследованиями.
- Способность понять и подписать информированное согласие (и согласие несовершеннолетнего, если применимо).
Критерии исключения
- Наличие других глазных заболеваний, которые могут повлиять на проведение исследований по протоколу.
- Наличие в анамнезе значительных операций на исследуемом глазу в течение периода, определенного протоколом.
- Активная глазная инфекция или воспаление.
- Клинически значимые системные заболевания, которые могут увеличить риск исследования или повлиять на проведение обследований.
- Положительный результат скрининга на клинически значимые инфекционные заболевания, как определено в протоколе.
- Беременные или кормящие грудью лица.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, делает участника непригодным для участия в исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Фальшивый компаратор: Фальшивый компаратор
|
Процедура ложной интравитреальной инъекции в исследуемом глазу
|
|
Экспериментальный: Низкая доза ZM-02
|
Одностороннее однократное интравитреальное введение низкой дозы ZM-02 в исследуемый глаз
|
|
Экспериментальный: Высокая доза ZM-02
|
Односторонняя однократная инъекция ZM-02 в высокой дозе в исследуемый глаз
|
|
Экспериментальный: ZM-02 (выбранная доза)
|
Односторонняя однократная интравитреальная инъекция выбранной дозы ZM-02 в исследуемый глаз
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость ZM-02
Временное ограничение: С момента начала исследования до 52-й недели.
|
Частота возникновения степени тяжести офтальмологических и системных нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) после однократной интравитреальной инъекции ZM-02.
|
С момента начала исследования до 52-й недели.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня наилучшей скорректированной остроты зрения (НСКОЗ) обоих глаз
Временное ограничение: С начала исследования до 52-й недели.
|
С начала исследования до 52-й недели.
|
|
|
Изменение от исходного уровня функционального зрения (MLMT)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели.
|
Изменение от исходного уровня в тесте мобильности при многоуровневой освещенности (MLMT).
|
От исходного уровня до 52-й недели.
|
|
Изменение от исходного уровня качества жизни, связанного со зрением (NEI VFQ-25)
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й недели.
|
От исходного уровня до 52-й недели.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
25 июня 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
25 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
25 декабря 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 декабря 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ZM-02-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .