Prospektiv, Randomiserad, Sham-kontrollerad, Dosfindande I/II-studie om Säkerhet och Effekt av Modifierad Optogenetisk Genterapi (ZM-02-injektion) (PRISM)
9 april 2026 uppdaterad av: Zhongmou Therapeutics
En prospektiv, randomiserad, sham-kontrollerad, dosbestämmande fas 1/2 tvådelad studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av ZM-02-injektion hos patienter med avancerad retinitis pigmentosa
Detta är en fas 1/2, multicenter, randomiserad, sham-kontrollerad, doseskaleringsstudie som utvärderar ZM-02 hos patienter med avancerad retinitis pigmentosa (RP).
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Retinitis pigmentosa (RP) är den vanligaste ärftliga näthinnesjukdomen, karakteriserad av progressiv förlust av synfunktion som kan leda till svår synnedsättning eller blindhet utan effektiv behandling.
Denna fas 1/2-studie är utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av en ensidig intravitreal injektion av ZM-02 vid stegvis ökande dosnivåer hos patienter med avancerad RP. Studien inkluderar en sham-kontrollerad design och kommer att bedöma säkerhetsresultat samt flera funktionella och strukturella mått på synprestation under långtidsuppföljning.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
21
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Windy Zhou
- Telefonnummer: +86 18986214263
- E-post: zmt@zmtherapeutics.com
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier
- Män eller kvinnor i åldern 6 till 60 år.
- Klinisk diagnos av avancerad retinitis pigmentosa (RP).
- Bäst korrigerad synskärpa på eller under protokolldefinierad tröskel i studieögat.
- Närvaro av tillräcklig retinalstruktur i studieögat enligt screeningsbedömningar.
- Förmåga att förstå och underteckna informerat samtycke (och samtycke vid tillämplighet).
Exklusionskriterier
- Närvaro av andra ögonjukdomar som kan störa studiebedömningar.
- Tidigare signifikant ögonoperation i studieögat inom en protokolldefinierad period.
- Aktiv ögoninfektion eller inflammation.
- Kliniskt signifikant systemisk sjukdom som kan öka studierisken eller störa bedömningar.
- Positiv screening för kliniskt signifikanta infektionssjukdomar enligt protokolldefinition.
- Gravida eller ammande personer.
- Allt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle göra deltagaren olämplig för studiedeltagande.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Sham Comparator: Sham Comparator
|
Sham IVT-procedur i studieögat
|
|
Experimentell: Låg dos ZM-02
|
Enkel ensidig IVT-injektion av lågdos ZM-02 i studieögat
|
|
Experimentell: Hög dos ZM-02
|
Enkel ensidig IVT-injektion av hög dos ZM-02 i studieögat
|
|
Experimentell: ZM-02 (vald dos)
|
Enkel enkelriktad IVT-injektion av vald dos ZM-02 i studieögat
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet hos ZM-02
Tidsram: Baseline till vecka 52.
|
Förekomst av svårighetsgrad av okulära och systemiska biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) efter en enda intravitreal injektion av ZM-02.
|
Baseline till vecka 52.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i bästkorrigerad synskärpa (BCVA) för båda ögonen
Tidsram: Baslinje till vecka 52.
|
Baslinje till vecka 52.
|
|
|
Förändring från baslinje i funktionellt syn (MLMT)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52.
|
Förändring från baslinje i prestationen på multi-luminans rörlighetstest (MLMT).
|
Från baslinjen till vecka 52.
|
|
Förändring från baseline för synrelaterad livskvalitet (NEI VFQ-25)
Tidsram: Baseline till vecka 52.
|
Baseline till vecka 52.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
25 juni 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
25 december 2029
Avslutad studie (Beräknad)
25 december 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 november 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 december 2025
Första postat (Faktisk)
15 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ZM-02-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .