Ensayo prospectivo, aleatorizado, controlado con simulación, de búsqueda de dosis I/II de seguridad y eficacia de la terapia génica optogenética modificada (inyección ZM-02) (PRISM)
9 de abril de 2026 actualizado por: Zhongmou Therapeutics
Un Ensayo Prospectivo, Aleatorizado, Controlado con Simulación, de Determinación de Dosis de Fase 1/2 en Dos Partes para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia de la Inyección ZM-02 en Pacientes con Retinitis Pigmentosa Avanzada
Este es un estudio de Fase 1/2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo simulado, de escalada de dosis que evalúa ZM-02 en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
La retinitis pigmentosa (RP) es la enfermedad retiniana hereditaria más común, caracterizada por una pérdida progresiva de la función visual que puede conducir a una discapacidad visual grave o ceguera sin un tratamiento efectivo.
Este estudio de Fase 1/2 está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de una única inyección intravítrea unilateral de ZM-02 en niveles de dosis crecientes en pacientes con RP avanzada. El estudio incluye un diseño controlado con simulación y evaluará los resultados de seguridad, así como múltiples medidas funcionales y estructurales del rendimiento visual durante un seguimiento a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Windy Zhou
- Número de teléfono: +86 18986214263
- Correo electrónico: zmt@zmtherapeutics.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Participantes masculinos o femeninos de 6 a 60 años.
- Diagnóstico clínico de retinitis pigmentosa (RP) avanzada.
- Agudeza visual mejor corregida igual o por debajo del umbral definido en el protocolo en el ojo del estudio.
- Presencia de estructura retiniana suficiente en el ojo del estudio, determinada mediante evaluaciones de cribado.
- Capacidad para comprender y firmar el consentimiento informado (y el asentimiento, cuando sea aplicable).
Criterios de exclusión
- Presencia de otras afecciones oculares que puedan interferir con las evaluaciones del estudio.
- Antecedentes de cirugía ocular significativa en el ojo del estudio dentro de un período definido en el protocolo.
- Infección o inflamación ocular activa.
- Enfermedad sistémica clínicamente significativa que pueda aumentar el riesgo del estudio o interferir con las evaluaciones.
- Cribado positivo para enfermedades infecciosas clínicamente significativas, según se define en el protocolo.
- Personas embarazadas o en período de lactancia.
- Cualquier condición que, a juicio del investigador, haga que el participante no sea adecuado para la participación en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador falso: Comparador falso
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Procedimiento de inyección intravítrea simulado en el ojo del estudio
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Experimental: Dosis baja de ZM-02
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Inyección unilateral única de dosis baja de ZM-02 por vía intravítrea en el ojo del estudio
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Experimental: Dosis Alta ZM-02
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Inyección IVT unilateral única de dosis alta de ZM-02 en el ojo de estudio
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Experimental: ZM-02 (dosis seleccionada)
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Inyección unilateral única de ZM-02 en dosis seleccionada por vía intravítrea en el ojo del estudio
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad de ZM-02
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52.
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Incidencia de la gravedad de eventos adversos (EA) oculares y sistémicos y eventos adversos graves (EAG) tras una única inyección intravítrea de ZM-02.
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Desde el inicio hasta la semana 52.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor basal en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) de ambos ojos
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 52.
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Desde la línea base hasta la semana 52.
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Cambio desde el inicio en la visión funcional (MLMT)
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 52.
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Cambio desde el inicio en el rendimiento de la prueba de movilidad con múltiples niveles de luminancia (MLMT).
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Desde la línea basal hasta la semana 52.
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Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la visión (NEI VFQ-25)
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 52.
|
Desde la línea basal hasta la semana 52.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
25 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
25 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
25 de diciembre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
15 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZM-02-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .