Prospektiivinen, satunnaistettu, sham-kontrolloitu, annoslaskennallinen I/II-vaiheen koe muokatun optogeneettisen geeniterapian (ZM-02-injektio) turvallisuudesta ja tehosta (PRISM)
torstai 9. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Zhongmou Therapeutics
Prospektiivinen, satunnaistettu, valekontrolloitu, annostusoptimointiin tähtäävä vaiheen 1/2 kaksiosainen tutkimus ZM-02-injektion turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi edistyneen pigmenttiretiniitin potilailla
Tämä on vaihe 1/2, monikeskuksinen, satunnaistettu, sham-kontrolloitu, annosnousututkimus, jossa arvioidaan ZM-02:ta potilailla, joilla on edistynyt pigmenttiverkkokalvorappeuma (RP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Yksityiskohtainen kuvaus
Retinitis pigmentosa (RP) on yleisin perinnöllinen verkkokalvosairaus, jolle on ominaista näkötoiminnan asteittainen heikkeneminen, joka voi johtaa vakavaan näkövammaisuuteen tai sokeuteen ilman tehokasta hoitomuotoa.
Tämä vaiheen 1/2 tutkimus on suunniteltu arvioimaan ZM-02:n yhden puolilateraalisen intravitreaalisen injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa RP-potilailla, joilla on edistynyt tauti, käyttäen asteittain nousevia annostasoja. Tutkimus sisältää lumekontrolloidun suunnitelman ja arvioi turvallisuustuloksia sekä useita näkösuorituskyvyn toiminnallisia ja rakenteellisia mittareita pitkäaikaisseurannan aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
21
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Windy Zhou
- Puhelinnumero: +86 18986214263
- Sähköposti: zmt@zmtherapeutics.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat 6–60-vuotiaita.
- Kliininen diagnoosi edistyneestä retinitis pigmentosasta (RP).
- Paras korjattu näöntarkkuus tutkittavassa silmässä on tutkimussuunnitelman määrittelemän kynnyksen tasolla tai sitä heikompi.
- Riittävä verkkokalvorakenne tutkittavassa silmässä seulontatutkimusten perusteella.
- Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuva suostumus (ja tarvittaessa hyväksyntä).
Poissulkemiskriteerit
- Muut silmän sairaudet, jotka voivat häiritä tutkimuksen arviointeja.
- Merkittävän silmäleikkauksen historia tutkittavassa silmässä tutkimussuunnitelman määrittelemän ajanjakson sisällä.
- Aktiivinen silmätulehdus tai -infektio.
- Kliinisesti merkittävä systemaattinen sairaus, joka voi lisätä tutkimuksen riskiä tai häiritä arviointeja.
- Kliinisesti merkittävien tartuntatautien positiivinen seulontatulos tutkimussuunnitelman määritelmän mukaisesti.
- Raskaana olevat tai imettävät henkilöt.
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan harkinnan mukaan tekisi osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen osallistumiseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Huijausvertailija: Huijausvertailija
|
Tutkittavan silmän valetekoisesti suoritettu IVT-toimenpide
|
|
Kokeellinen: Matala Annos ZM-02
|
Yksittäinen yksipuolinen IVT-injektio pieniannoksella ZM-02:sta tutkittavaan silmään
|
|
Kokeellinen: Korkea annos ZM-02
|
Yksittäinen yksipuolinen IVT-ruiske korkean annoksen ZM-02:sta tutkittavaan silmään
|
|
Kokeellinen: ZM-02 (valittu annos)
|
Yksittäinen yksipuolinen IVT-injektio valitusta ZM-02-annoksesta tutkittavassa silmässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ZM-02:n turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Alkutilanteesta 52. viikkoon.
|
ZM-02:n kerta-annoksen intravitreaalisen ruiskutuksen jälkeisten silmä- ja systemaattisten haittavaikutusten (AE) sekä vakavien haittavaikutusten (SAE) vakavuuden esiintyvyys.
|
Alkutilanteesta 52. viikkoon.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta molempien silmien parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
Aikaikkuna: Alkutilasta viikkoon 52.
|
Alkutilasta viikkoon 52.
|
|
|
Muutos perustasosta toiminnallisessa näössä (MLMT)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52.
|
Muutos lähtötasosta moniluminanssin liikkuvuustestin (MLMT) suorituskyvyssä.
|
Perustaso viikkoon 52.
|
|
Muutos lähtötasosta näköön liittyvässä elämänlaadussa (NEI VFQ-25)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52.
|
Perustaso viikkoon 52.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Torstai 25. kesäkuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 25. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 25. joulukuuta 2031
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 26. marraskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 15. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 13. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZM-02-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .