Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní, randomizovaná, sham-kontrolovaná, hledající optimální dávku fáze I/II studie bezpečnosti a účinnosti modifikované optogenetické genové terapie (injekce ZM-02) (PRISM)

9. dubna 2026 aktualizováno: Zhongmou Therapeutics

Prospektivní, randomizovaná, kontrolovaná placebem, dávkově hledající fáze 1/2 dvoudílná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti injekce ZM-02 u pacientů s pokročilou retinitis pigmentosa

Toto je studie fáze 1/2, multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná placebem (sham-controlled), s eskalací dávky, která hodnotí přípravek ZM-02 u pacientů s pokročilou retinitis pigmentosa (RP).

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retinitis pigmentosa (RP) je nejčastější dědičné onemocnění sítnice, charakterizované postupným zhoršováním zrakových funkcí, které může vést k závažnému zrakovému postižení nebo slepotě bez účinné léčby.

Tato studie fáze 1/2 je navržena k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti jediné jednostranné intravitreální injekce ZM-02 ve stoupajících dávkových úrovních u pacientů s pokročilou RP. Studie zahrnuje kontrolní design se simulovanou léčbou a bude posuzovat bezpečnostní výsledky spolu s více funkčními a strukturálními měřeními zrakového výkonu během dlouhodobého sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku od 6 do 60 let.
  2. Klinická diagnóza pokročilé retinitis pigmentosa (RP).
  3. Nejlepší korigovaná zraková ostrost na nebo pod prahem stanoveným protokolem ve studovaném oku.
  4. Přítomnost dostatečné retinální struktury ve studovaném oku stanovená screeningovými vyšetřeními.
  5. Schopnost porozumět a podepsat informovaný souhlas (a souhlas nezletilého, pokud je to příslušné).

Kritéria pro vyloučení

  1. Přítomnost dalších očních onemocnění, která by mohla ovlivnit studijní vyšetření.
  2. Historie významné oční operace ve studovaném oku v období stanoveném protokolem.
  3. Aktivní oční infekce nebo zánět.
  4. Klinicky významné systémové onemocnění, které by mohlo zvýšit studijní riziko nebo ovlivnit vyšetření.
  5. Pozitivní screening na klinicky významná infekční onemocnění, jak je definováno v protokolu.
  6. Těhotné nebo kojící osoby.
  7. Jakýkoli stav, který by podle posouzení vyšetřovatele činil účastníka nevhodným pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Falešný srovnávač: Falešný srovnávač
Postup: Falešná injekce
Falešná procedura IVT ve studovaném oku
Experimentální: Nízká dávka ZM-02
Genetický: ZM-02 (nízká dávka)
Jednostranná nitrooční injekce nízké dávky ZM-02 do sledovaného oka
Experimentální: Vysoká dávka ZM-02
Genetický: ZM-02 (vysoká dávka)
Jednostranná jednostranná nitrooční injekce vysoké dávky ZM-02 do zkoumaného oka
Experimentální: ZM-02 (vybraná dávka)
Genetický: ZM-02 (vybraná dávka)
Jednostranná jednostranná nitrooční injekce zvolené dávky přípravku ZM-02 do studovaného oka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost přípravku ZM-02
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne.
Výskyt závažnosti očních a systémových nežádoucích účinků (AEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs) po jedné intravitreální injekci přípravku ZM-02.
Od výchozí hodnoty do 52. týdne.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v nejlepší korigované zrakové ostrosti (BCVA) obou očí
Časové okno: Základní hodnota do 52. týdne.
Základní hodnota do 52. týdne.
Změna od výchozí hodnoty u funkčního vidění (MLMT)
Časové okno: Základní hodnota do 52. týdne.
Změna od výchozí hodnoty ve výkonu testu mobility při různých úrovních jasu (MLMT).
Základní hodnota do 52. týdne.
Změna oproti výchozí hodnotě v kvalitě života související se zrakem (NEI VFQ-25)
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne.
Od výchozího stavu do 52. týdne.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zhongmou Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

25. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZM-02-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa (RP)

Klinické studie na ZM-02 (nízká dávka)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit