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Studio prospettico, randomizzato, controllato con sham, di determinazione della dose di sicurezza ed efficacia di terapia genica optogenetica modificata (iniezione ZM-02) di Fase I/II (PRISM)

9 aprile 2026 aggiornato da: Zhongmou Therapeutics

Studio prospettico, randomizzato, controllato con sham, in due parti di Fase 1/2 per la determinazione della dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'iniezione di ZM-02 in pazienti con retinite pigmentosa avanzata

Questo è uno studio di Fase 1/2, multicentrico, randomizzato, controllato con sham, a escalation di dose, che valuta ZM-02 in pazienti con retinite pigmentosa (RP) avanzata.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La retinite pigmentosa (RP) è la più comune malattia ereditaria della retina, caratterizzata da una progressiva perdita della funzione visiva che può portare a grave compromissione della vista o cecità, senza alcun trattamento efficace.

Questo studio di Fase 1/2 è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di una singola iniezione intravitreale unilaterale di ZM-02 a livelli di dose crescenti in pazienti con RP avanzata. Lo studio include un disegno controllato con placebo e valuterà gli esiti di sicurezza, nonché molteplici misure funzionali e strutturali della performance visiva durante un follow-up a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 e 60 anni.
  2. Diagnosi clinica di retinite pigmentosa (RP) avanzata.
  3. Acuità visiva migliore corretta pari o inferiore alla soglia definita dal protocollo nell'occhio in studio.
  4. Presenza di struttura retinica sufficiente nell'occhio in studio determinata dalle valutazioni di screening.
  5. Capacità di comprendere e firmare il consenso informato (e l'assenso, se applicabile).

Criteri di esclusione

  1. Presenza di altre condizioni oculari che potrebbero interferire con le valutazioni dello studio.
  2. Storia di chirurgia oculare significativa nell'occhio in studio entro un periodo definito dal protocollo.
  3. Infezione o infiammazione oculare attiva.
  4. Malattia sistemica clinicamente significativa che potrebbe aumentare il rischio dello studio o interferire con le valutazioni.
  5. Screening positivo per malattie infettive clinicamente significative, come definito nel protocollo.
  6. Individui in gravidanza o in allattamento.
  7. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il partecipante inadatto alla partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore fittizio: Comparatore fittizio
Procedura: Iniezione fittizia
Procedura IVT sham nell'occhio dello studio
Sperimentale: Bassa Dose ZM-02
Genetico: ZM-02 (dose bassa)
Iniezione IVT unilaterale singola di ZM-02 a basso dosaggio nell'occhio in studio
Sperimentale: Alta Dose ZM-02
Genetico: ZM-02 (dose elevata)
Singola iniezione IVT unilaterale di ZM-02 ad alto dosaggio nell'occhio dello studio
Sperimentale: ZM-02 (dose selezionata)
Genetico: ZM-02 (dose selezionata)
Iniezione IVT unilaterale singola di ZM-02 a dose selezionata nell'occhio in studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di ZM-02
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52.
Incidenza della gravità degli eventi avversi (AE) oculari e sistemici e degli eventi avversi gravi (SAE) a seguito di una singola iniezione intravitreale di ZM-02.
Dalla baseline alla settimana 52.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva migliore corretta (BCVA) di entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52.
Dalla baseline alla settimana 52.
Variazione rispetto al basale nella visione funzionale (MLMT)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52.
Variazione rispetto al basale nella performance del test di mobilità multi-luminanza (MLMT).
Dal basale alla settimana 52.
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita correlata alla vista (NEI VFQ-25)
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52.
Baseline alla Settimana 52.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Zhongmou Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

25 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

25 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

25 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZM-02-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Retinite pigmentosa (RP)

Prove cliniche su ZM-02 (dose bassa)

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