Prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo, poszukiwanie dawki badanie I/II fazy bezpieczeństwa i skuteczności zmodyfikowanej terapii genowej optogenetycznej (ZM-02 Injection) (PRISM)
9 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Zhongmou Therapeutics
Prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo, dwuczęściowe badanie fazy 1/2 z ustalaniem dawki, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność iniekcji ZM-02 u pacjentów z zaawansowaną barwnikową zwyrodnieniem siatkówki
To jest badanie fazy 1/2, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo (sham), z eskalacją dawki, oceniające ZM-02 u pacjentów z zaawansowaną retinopatią barwnikową (RP).
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Szczegółowy opis
Retinitis pigmentosa (RP) to najczęstsza dziedziczna choroba siatkówki, charakteryzująca się postępującą utratą funkcji wzrokowych, która może prowadzić do poważnego upośledzenia wzroku lub ślepoty bez skutecznego leczenia.
To badanie fazy 1/2 ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności pojedynczej jednostronnej iniekcji doszklistkowej ZM-02 na rosnących poziomach dawkowania u pacjentów z zaawansowanym RP. Badanie obejmuje kontrolę pozorowaną i oceni wyniki bezpieczeństwa oraz wiele funkcjonalnych i strukturalnych miar wydolności wzrokowej w długoterminowej obserwacji.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
21
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Windy Zhou
- Numer telefonu: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia
- Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 do 60 lat.
- Kliniczna diagnoza zaawansowanej barwnikowej zwyrodnienia siatkówki (RP).
- Najlepsza skorygowana ostrość wzroku na poziomie lub poniżej wartości progowej określonej w protokole dla oka badawczego.
- Obecność wystarczającej struktury siatkówki w oku badawczym, określona na podstawie badań przesiewowych.
- Zdolność do zrozumienia i podpisania świadomej zgody (oraz zgody dodatkowej, jeśli ma to zastosowanie).
Kryteria wykluczenia
- Obecność innych schorzeń oczu, które mogłyby zakłócić oceny badawcze.
- Historia znaczącej operacji oka w oku badawczym w okresie określonym w protokole.
- Aktywna infekcja lub stan zapalny oka.
- Klinicznie istotna choroba ogólnoustrojowa, która mogłaby zwiększyć ryzyko badania lub zakłócić oceny.
- Pozytywny wynik badania przesiewowego na klinicznie istotne choroby zakaźne, zgodnie z definicją w protokole.
- Osoby w ciąży lub karmiące piersią.
- Wszelkie schorzenia, które w ocenie badacza sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do udziału w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pozorny komparator: Pozorny komparator
|
Pozorowana procedura IVT w oku badanym
|
|
Eksperymentalny: Niska dawka ZM-02
|
Pojedyncza jednostronna iniekcja doszklistkowa niskiej dawki ZM-02 do oka badanego
|
|
Eksperymentalny: Wysoka Dawka ZM-02
|
Jednostronna iniekcja do ciała szklistego wysokiej dawki ZM-02 do oka badanego
|
|
Eksperymentalny: ZM-02 (wybrana dawka)
|
Pojedyncza jednostronna iniekcja doszklistkowa wybranej dawki ZM-02 w oku badanym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja preparatu ZM-02
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia.
|
Częstość występowania ciężkości niepożądanych zdarzeń ocznych i ogólnoustrojowych (AEs) oraz poważnych niepożądanych zdarzeń (SAEs) po pojedynczym doszklistkowym wstrzyknięciu ZM-02.
|
Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wartości wyjściowej w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) obu oczu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia.
|
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia.
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie widzenia funkcjonalnego (MLMT)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia.
|
Zmiana wartości wyjściowej w teście mobilności wielopoziomowej (MLMT).
|
Od punktu wyjściowego do 52. tygodnia.
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w jakości życia związanej z widzeniem (NEI VFQ-25)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia.
|
Od wartości wyjściowej do 52. tygodnia.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
25 czerwca 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
25 grudnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
25 grudnia 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 listopada 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 grudnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ZM-02-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .