Étude prospective, randomisée, contrôlée par placebo, de détermination de dose de phase I/II sur la sécurité et l'efficacité d'une thérapie génique optogénétique modifiée (injection ZM-02) (PRISM)
9 avril 2026 mis à jour par: Zhongmou Therapeutics
Une étude prospective, randomisée, contrôlée par placebo, de recherche de dose, en deux parties de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'injection de ZM-02 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée
Il s'agit d'une étude de phase 1/2, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, avec escalade de dose évaluant le ZM-02 chez des patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) avancée.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Description détaillée
La rétinite pigmentaire (RP) est la maladie rétinienne héréditaire la plus courante, caractérisée par une perte progressive de la fonction visuelle qui peut conduire à une déficience visuelle sévère ou à la cécité, sans traitement efficace.
Cette étude de phase 1/2 est conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire d'une injection intravitréenne unilatérale unique de ZM-02 à des doses croissantes chez des patients atteints de RP avancée. L'étude inclut un design contrôlé par placebo et évaluera les résultats de sécurité ainsi que de multiples mesures fonctionnelles et structurelles de la performance visuelle lors d'un suivi à long terme.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
21
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Windy Zhou
- Numéro de téléphone: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion
- Participants hommes ou femmes âgés de 6 à 60 ans.
- Diagnostic clinique de rétinite pigmentaire (RP) avancée.
- Acuité visuelle la mieux corrigée égale ou inférieure au seuil défini par le protocole dans l'œil étudié.
- Présence d'une structure rétinienne suffisante dans l'œil étudié, déterminée par les évaluations de dépistage.
- Capacité à comprendre et à signer le consentement éclairé (et l'assentiment, le cas échéant).
Critères d'exclusion
- Présence d'autres affections oculaires pouvant interférer avec les évaluations de l'étude.
- Antécédent de chirurgie oculaire significative dans l'œil étudié dans un délai défini par le protocole.
- Infection ou inflammation oculaire active.
- Maladie systémique cliniquement significative pouvant augmenter le risque de l'étude ou interférer avec les évaluations.
- Dépistage positif pour des maladies infectieuses cliniquement significatives, telles que définies dans le protocole.
- Personnes enceintes ou allaitantes.
- Toute condition qui, selon l'appréciation de l'investigateur, rendrait le participant inadapté à la participation à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur factice: Comparateur factice
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Procédure IVT factice dans l’œil de l’étude
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Expérimental: Faible dose de ZM-02
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Injection intravitréenne (IVT) unilatérale unique de ZM-02 à faible dose dans l'œil de l'étude
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Expérimental: Haute Dose ZM-02
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Injection IVT unilatérale unique d'une dose élevée de ZM-02 dans l'œil de l'étude
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Expérimental: ZM-02 (dose sélectionnée)
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Injection IVT unilatérale unique de la dose sélectionnée de ZM-02 dans l'œil étudié
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sécurité et tolérance du ZM-02
Délai: De la ligne de base à la semaine 52.
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Incidence de la gravité des événements indésirables (EI) oculaires et systémiques et des événements indésirables graves (EIG) suite à une injection intravitréenne unique de ZM-02.
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De la ligne de base à la semaine 52.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Variation par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC) des deux yeux
Délai: De la ligne de base à la semaine 52.
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De la ligne de base à la semaine 52.
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Évolution par rapport à la valeur de base de la vision fonctionnelle (MLMT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52.
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Variation par rapport à la valeur initiale des performances au test de mobilité multi-luminance (MLMT).
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De la ligne de base à la semaine 52.
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Changement par rapport à la valeur initiale de la qualité de vie liée à la vision (NEI VFQ-25)
Délai: De la période initiale à la semaine 52.
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De la période initiale à la semaine 52.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
25 juin 2026
Achèvement primaire (Estimé)
25 décembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
25 décembre 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 novembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2025
Première publication (Réel)
15 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ZM-02-201
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .