Prospectieve, gerandomiseerde, sham-gecontroleerde, dosisbepalende I/II-studie naar veiligheid en werkzaamheid van gemodificeerde optogenetische gentherapie (ZM-02-injectie) (PRISM)
9 april 2026 bijgewerkt door: Zhongmou Therapeutics
Een prospectieve, gerandomiseerde, sham-gecontroleerde, dosisbepalende fase 1/2 tweedelig onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ZM-02-injectie bij patiënten met gevorderde retinitis pigmentosa
Dit is een Fase 1/2, multicenter, gerandomiseerde, sham-gecontroleerde, dose-escalatiestudie die ZM-02 evalueert bij patiënten met gevorderde retinitis pigmentosa (RP).
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Retinitis pigmentosa (RP) is de meest voorkomende erfelijke netvliesaandoening, gekenmerkt door progressief verlies van visuele functie dat kan leiden tot ernstige visuele beperking of blindheid zonder effectieve behandeling.
Deze fase 1/2-studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van een eenmalige unilaterale intravitreale injectie van ZM-02 in oplopende dosisniveaus bij patiënten met gevorderde RP. De studie omvat een sham-gecontroleerd ontwerp en zal veiligheidsresultaten evenals meerdere functionele en structurele metingen van visuele prestaties tijdens langdurige follow-up beoordelen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Windy Zhou
- Telefoonnummer: +86 18986214263
- E-mail: zmt@zmtherapeutics.com
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 6 tot 60 jaar.
- Klinische diagnose van gevorderde retinitis pigmentosa (RP).
- Best gecorrigeerde gezichtsscherpte op of onder de protocolgedefinieerde drempel in het studieoog.
- Aanwezigheid van voldoende netvliesstructuur in het studieoog zoals bepaald door screeningsbeoordelingen.
- Vermogen om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen (en instemming, indien van toepassing).
Uitsluitingscriteria
- Aanwezigheid van andere oogaandoeningen die de studiebeoordelingen kunnen verstoren.
- Geschiedenis van significante oogchirurgie in het studieoog binnen een protocolgedefinieerde periode.
- Actieve ooginfectie of ontsteking.
- Klinisch significante systemische ziekte die het studierisico kan verhogen of de beoordelingen kan verstoren.
- Positieve screening voor klinisch significante infectieziekten, zoals gedefinieerd in het protocol.
- Zwangere of borstvoedinggevende personen.
- Elke aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt zou maken voor deelname aan de studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Sham-vergelijker: Sham-vergelijker
|
Sham IVT-procedure in het studieoog
|
|
Experimenteel: Lage Dosis ZM-02
|
Enkelzijdige unilaterale IVT-injectie van lage dosis ZM-02 in het studieoog
|
|
Experimenteel: Hoge Dosis ZM-02
|
Enkelzijdige unilaterale IVT-injectie van hoge dosis ZM-02 in het studieoog
|
|
Experimenteel: ZM-02 (geselecteerde dosis)
|
Enkele eenzijdige IVT-injectie van de geselecteerde dosis ZM-02 in het studie-oog
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid van ZM-02
Tijdsspanne: Baseline tot week 52.
|
Incidentie van ernst van oculaire en systemische bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) na een enkele intravitreale injectie van ZM-02.
|
Baseline tot week 52.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van beide ogen
Tijdsspanne: Baseline tot week 52.
|
Baseline tot week 52.
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in functioneel zicht (MLMT)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52.
|
Verandering ten opzichte van de basiswaarde in de prestaties van de multi-luminantie mobiliteitstest (MLMT).
|
Van baseline tot week 52.
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in visusgerelateerde kwaliteit van leven (NEI VFQ-25)
Tijdsspanne: Baseline tot week 52.
|
Baseline tot week 52.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
25 juni 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
25 december 2029
Studie voltooiing (Geschat)
25 december 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 november 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 december 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 december 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ZM-02-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .