デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者におけるRAG-18の安全性と忍容性を評価する研究
2026年1月14日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者におけるRAG-18の安全性／忍容性、薬物動態、薬力学、および予備的有効性を評価する研究者主導試験
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の小児患者を対象に、RAG-18の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および予備的な有効性を評価するための、非盲検、単一腕、用量漸増試験です。
本試験では、約12名の被験者を4つのコホートに登録し、段階的に増加する静脈内投与量の安全性と忍容性を評価します。 二次的目標には、薬物動態（PK）／薬力学（PD）プロファイルの特性評価、および筋生体マーカー、筋組成、心臓／肺機能、運動能力の変化を通じた探索的有効性の評価が含まれます。 次の用量レベルへの増量決定は、前のコホートの包括的な安全性評価に基づいて行われます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準:
- ICH-GCP（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する国際整合化会議ガイドライン）および地域/国の要件および/または施設審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）の要件に従い、参加者および/またはその法的保護者が書面によるインフォームド・コンセントに署名していること。
- 年齢4〜15歳。
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男性患者であり、専門医による書面による診断と検証可能な遺伝子検査報告書を提供できること。
- 筋生検、磁気共鳴画像法（MRI）、運動機能および肺機能検査など、試験プロトコルで要求される検査を受けることができること。
- 疾患関連の併用薬は、試験の要件に準拠していること。
除外基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する既往治療歴がある場合（市販薬か否かを問わず）。
- 体格指数（BMI）> 22 kg/m²、または体重 ≥ 50 kg。
- プロトコルで要求される運動機能検査（ノーススター歩行評価（NSAA）、立ち上がり時間（TTSTAND）、4段階段昇降（4SCV）、6分間歩行試験（6MWT））を完了できない。
スクリーニング時の心機能が以下の範囲内である場合:
- 心臓磁気共鳴（CMR）測定による左室駆出率（LVEF） < 55%。
- スクリーニング時のフリデリシア補正QT間隔（QTcF） > 450 ms、またはトルサード・ド・ポワントの追加リスク因子を有する。
スクリーニング時の血液学および電解質パラメータが以下の範囲内である場合:
- 血小板 < 100,000/μL。
- ヘモグロビン < 12 g/dL。
- 絶対好中球数 < 1500/μL。
- 血清カルシウム、カリウム、ナトリウム、マグネシウム、またはリンのいずれかが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の臨床的に許容範囲を超えている。
- 国際標準化比（INR）、プロトロンビン時間（PT）、部分トロンボプラスチン時間（PTT）、活性化部分トロンボプラスチン時間（aPTT）、またはフィブリノーゲンが正常範囲外である。
- 肝機能に影響を与える病歴があり、初回投与28日前以内に異常指標が認められる場合。
- 重度の心臓、腎臓、または呼吸機能障害、またはその他の重度の合併症が存在する場合。
- 試験薬またはその成分、または磁気共鳴画像法（MRI）造影剤に対するアレルギーがある場合。
- 試験薬初回投与28日前以内に生（弱毒化）ワクチンの接種を受けた場合。
- 試験薬初回投与28日前から試験終了までに、DMD関連か否かを問わず、他の試験薬を使用した場合。
- 試験責任医師の判断において、参加者が試験に完全に参加し完了することを妨げる理由がある場合。これには、試験手順または治療への遵守不能、およびその他の関連する医学的または精神的健康状態が含まれる。
- 試験責任医師の判断において、参加者に不当なリスクをもたらす、または試験を妨げる重度の併存状態または疾患が存在する場合。これには以下が含まれるがこれに限定されない: 既知の中程度または重度の持続性喘息、過去2年間の喘息歴、または現在制御されていないあらゆる分類の喘息（注: 現在制御されている間欠性喘息または制御されている軽度持続性喘息の参加者は登録可）; 十分な血中酸素飽和度を維持するための酸素療法が必要; インフォームド・コンセント文書（ICF）署名6か月前以内の慢性閉塞性肺疾患（COPD）の既往歴。
- 試験責任医師の判断において、参加者が不安定な全身性疾患を有する場合。これには、薬物治療を必要とする重度の肝臓、腎臓、呼吸器、または代謝疾患などが含まれるがこれに限定されない。
- 試験責任医師の判断において、参加者の登録が不適切であるその他の特定されていない理由がある場合。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RAG-18
本研究では、用量漸増デザインを採用し、参加者を最大4つの計画用量レベルに順次割り当てます。
計画された最高用量が十分に耐容性がある場合、全体的な安全性とリスク便益評価に基づいて、さらなる用量漸増の検討を行う決定がなされる可能性があります。
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RAG-18は、部分的に化学修飾された2本の相補的オリゴヌクレオチド鎖から構成される治療用小活性化RNA（saRNA）二本鎖分子です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから研究終了時まで（169日目）
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本研究期間中に観察されたすべての有害事象および重篤な有害事象の頻度、性質、および重症度を記録することにより、RAG-18の安全性プロファイルを評価する。
これらの事象と試験薬との関連性を評価する。
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ベースラインから研究終了時まで（169日目）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RAG-18の最大血漿中濃度（Cmax）
時間枠：Day 1およびDay 85（投与前、投与後最大168時間までの複数の時点で評価）
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静脈内点滴投与後のRAG-18の薬物動態プロファイルを評価するため。
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Day 1およびDay 85（投与前、投与後最大168時間までの複数の時点で評価）
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RAG-18の最大血漿中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：Day 1およびDay 85（PKサンプルは投与前および投与後168時間までの複数の時点で採取）
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RAG-18の最大血漿濃度到達時間を測定する。
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Day 1およびDay 85（PKサンプルは投与前および投与後168時間までの複数の時点で採取）
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RAG-18の血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）
時間枠：Day 1およびDay 85（PKサンプルは投与前および投与後168時間までの複数の時点で採取）
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血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）を計算することにより、経時的な総薬物曝露量を決定する。
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Day 1およびDay 85（PKサンプルは投与前および投与後168時間までの複数の時点で採取）
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RAG-18のターミナル半減期（t1/2）
時間枠：1日目および85日目（投与前および投与後168時間までの複数の時点でPKサンプルを採取）
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血漿中のRAG-18の終末消失半減期を決定するため。
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1日目および85日目（投与前および投与後168時間までの複数の時点でPKサンプルを採取）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月12日
一次修了 (推定)
2026年11月1日
研究の完了 (推定)
2026年11月1日
試験登録日
最初に提出
2025年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年12月1日
最初の投稿 (推定)
2025年12月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月14日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RAG180101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。