En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen av RAG-18 hos pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Inklusjonskriterier:

1. I samsvar med retningslinjene fra International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use - Good Clinical Practice (ICH-GCP) og lokale/nasjonale og/eller Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-krav, har deltakeren og/eller deres foresatte signert det skriftlige informerte samtykkeskjemaet.
2. Alder 4–15 år.
3. Mannlig pasient med Duchenne Muskeldystrofi (DMD), i stand til å fremlegge en skriftlig diagnose fra en spesialist og en verifiserbar genetisk testrapport.
4. I stand til å gjennomgå undersøkelser som kreves av studiens protokoll, som muskelbiopsi, Magnetisk Resonansavbildning (MR) og tester for motorisk og lungefunksjon.
5. Eventuelle sykdomsrelaterte samtidige medikamenter må være i samsvar med studiens krav.

Eksklusjonskriterier:

1. Tidligere behandling for Duchenne Muskeldystrofi (DMD), uavhengig av om legemiddelet er markedsført eller ikke.
2. Kroppsmasseindeks (BMI) > 22 kg/m² eller kroppsvekt ≥ 50 kg.
3. Ikke i stand til å fullføre de motoriske funksjonstestene som kreves av protokollen, inkludert: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Stand (TTSTAND), 4-Stair Climb (4SCV) og 6-Minute Walk Test (6MWT).

4. Hjertefunksjon ved screening innenfor følgende områder:

   • Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) < 55% målt med Cardiac Magnetic Resonance (CMR).
   • QT-intervall korrigert med Fridericias formel (QTcF) > 450 ms ved screening, eller har ytterligere risikofaktorer for Torsades de Pointes.

5. Hematologi- og elektrolyttparametere ved screening innenfor følgende områder:

   • Blodplater < 100 000/μL.
   • Hemoglobin < 12 g/dL.
   • Absolutt nøytrofilantall < 1500/μL.
   • Eventuelle serumkalsium-, kalium-, natrium-, magnesium- eller fosfornivåer utenfor det klinisk akseptable området for pasienter med Duchenne Muskeldystrofi (DMD).
   • International Normalized Ratio (INR), Prothrombin Time (PT), Partial Thromboplastin Time (PTT), Activated Partial Thromboplastin Time (aPTT) eller fibrinogen utenfor normalt område.
6. Tidligere medisinske tilstander som påvirker leverfunksjon, med unormale indikatorer innen 28 dager før første dose.
7. Tilstedeværelse av alvorlig hjerte-, nyre- eller respirasjonssvikt, eller andre alvorlige komplikasjoner.
8. Allergi mot studielegemiddelet eller noen av dets komponenter, eller mot Magnetisk Resonansavbildning (MR)-kontrastmidler.
9. Mottak av levende (attenuert) vaksine innen 28 dager før første dose av studielegemiddelet.
10. Bruk av andre undersøkelseslegemidler, enten for DMD eller ikke, fra 28 dager før første dose av studielegemiddelet til studiens slutt.
11. Enhver grunn som, etter forskerens vurdering, vil hindre deltakeren i å delta fullt ut i og fullføre studien, inkludert manglende evne til å følge studiens prosedyrer eller behandling, og andre relevante medisinske eller psykiske helseforhold.
12. Tilstedeværelse av en alvorlig samtidig tilstand eller sykdom som, etter forskerens vurdering, vil utsette deltakeren for urimelig risiko eller forstyrre studien, inkludert, men ikke begrenset til: kjent moderat eller alvorlig vedvarende astma, astmahistorikk de siste 2 årene, eller for tiden ukontrollert astma av enhver klassifisering (Merk: deltakere med for tiden kontrollert intermitterende astma eller kontrollert mild vedvarende astma kan delta); behov for oksygenterapi for å opprettholde tilstrekkelig blodoksygenmetning; historikk med Kronisk Obstruktiv Lungesykdom (KOLS) innen 6 måneder før signering av Informert Samtykkeskjema (ICF).
13. Deltakeren har en ustabil systemisk sykdom etter forskerens vurdering, inkludert, men ikke begrenset til, alvorlige leversykdommer, nyresykdommer, respirasjonssykdommer eller metabolske sykdommer som krever medikamenter.
14. Enhver annen uspesifisert grunn som, etter forskerens vurdering, gjør deltakeren uegnet for inkludering.