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듀센형 근이영양증을 가진 소아 환자에서 RAG-18의 안전성과 내약성을 평가하는 연구

2026년 1월 14일 업데이트: Peking Union Medical College Hospital

듀센 근이영양증 소아 환자에서 RAG-18의 안전성/내약성, 약동학, 약력학 및 예비 유효성을 평가하기 위한 연구자 주도 연구

이 연구는 듀센형 근이영양증(DMD) 소아 환자에서 RAG-18의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 예비 효능을 평가하기 위한 개방형, 단일군, 용량 증량 시험입니다.

본 연구는 상승 정맥 투여 용량의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 약 12명의 대상자를 4개 코호트에 등록할 예정입니다. 2차 목표로는 약동학(PK)/약력학(PD) 프로파일 특성화 및 근육 바이오마커, 근육 구성, 심장/폐 기능, 운동 수행력의 변화를 통한 탐색적 효능 평가가 포함됩니다. 다음 용량 수준으로의 증량 결정은 이전 코호트의 포괄적 안전성 평가를 기반으로 이루어집니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 국제의약품규제조화회의-임상시험관리기준(ICH-GCP) 가이드라인 및 지역/국가 및/또는 기관심의위원회(IRB)/독립윤리위원회(IEC) 요구사항에 따라, 참가자 및/또는 법적 보호자가 서면 동의서에 서명하였습니다.
  2. 만 4~15세.
  3. 전문의로부터 서면 진단서와 확인 가능한 유전자 검사 보고서를 제공할 수 있는 듀센형 근이영양증(DMD) 남성 환자.
  4. 근육 생검, 자기공명영상(MRI), 운동 기능 및 폐 기능 검사 등 연구 계획서에서 요구하는 검사를 받을 수 있어야 합니다.
  5. 질병 관련 동반 약물은 연구 요구사항을 준수해야 합니다.

배제 기준:

  1. 듀센형 근이영양증(DMD)에 대한 이전 치료 경험(시판 여부와 관계없이).
  2. 체질량지수(BMI) > 22 kg/m² 또는 체중 ≥ 50 kg.
  3. 연구 계획서에서 요구하는 운동 기능 검사를 완료할 수 없음, 포함: North Star 보행 평가(NSAA), 일어서기 시간(TTSTAND), 4계단 오르기(4SCV), 6분 걷기 검사(6MWT).

  4. 선별 시 다음 범위 내의 심장 기능:

    • 심장 자기공명영상(CMR)으로 측정한 좌심실 구혈률(LVEF) < 55%.
    • 선별 시 Fridericia 공식으로 보정한 QT 간격(QTcF) > 450 ms, 또는 Torsades de Pointes의 추가 위험 요인 보유.

  5. 선별 시 다음 범위 내의 혈액학 및 전해질 수치:

    • 혈소판 < 100,000/μL.
    • 혈색소 < 12 g/dL.
    • 절대 호중구 수 < 1500/μL.
    • 듀센형 근이영양증(DMD) 환자에게 임상적으로 허용 가능한 범위를 벗어난 혈청 칼슘, 칼륨, 나트륨, 마그네슘 또는 인 수치.
    • 정상 범위를 벗어난 국제표준화비율(INR), 프로트롬빈 시간(PT), 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT), 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 또는 피브리노겐.
  6. 간 기능에 영향을 미치는 질환 병력이 있으며, 첫 투여 28일 이내에 이상 지표가 있는 경우.
  7. 중증 심장, 신장 또는 호흡 기능 장애, 또는 기타 중증 합병증 존재.
  8. 연구용 의약품 또는 그 성분, 또는 자기공명영상(MRI) 조영제에 대한 알레르기.
  9. 연구용 의약품 첫 투여 28일 이내에 생백신(약독화) 접종.
  10. 연구용 의약품 첫 투여 28일 전부터 연구 종료 시까지 DMD 관련 여부와 관계없이 다른 임상시험용 약물 사용.
  11. 연구자의 판단에 따라 참가자가 연구에 완전히 참여하고 완료하는 것을 방해할 수 있는 이유, 포함: 연구 절차 또는 치료 준수 불가능, 기타 관련 의학적 또는 정신 건강 상태.
  12. 연구자의 판단에 따라 참가자에게 과도한 위험을 초래하거나 연구를 방해할 수 있는 중증 동반 질환 또는 질병 존재, 포함하되 이에 국한되지 않음: 알려진 중등도 또는 중증 지속성 천식, 지난 2년간 천식 병력, 또는 현재 통제되지 않는 모든 분류의 천식(참고: 현재 통제되는 간헐성 천식 또는 통제되는 경증 지속성 천식이 있는 참가자는 등록 가능); 적절한 혈중 산소 포화도를 유지하기 위한 산소 요법 필요; 서면 동의서(ICF) 서명 6개월 이내의 만성폐쇄성폐질환(COPD) 병력.
  13. 연구자의 판단에 따라 참가자가 불안정한 전신 질환을 가짐, 포함하되 이에 국한되지 않음: 약물 치료가 필요한 중증 간, 신장, 호흡기 또는 대사 질환.
  14. 연구자의 판단에 따라 참가자의 등록이 부적합하다고 판단되는 기타 명시되지 않은 이유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: RAG-18
이 연구는 용량 증량 설계를 채택하여, 최대 네 가지 계획된 용량 수준에 대해 순차적 코호트에 참가자를 등록할 것입니다. 가장 높은 계획 용량이 잘 견디어진다면, 전반적인 안전성과 위험-편익 평가를 바탕으로 추가 용량 증량을 탐색할지 결정할 수 있습니다.
의약품: RAG-18
RAG-18은 두 개의 부분적으로 화학적으로 변형된 상보적 올리고뉴클레오타이드 가닥으로 구성된 치료용 작은 활성화 RNA(saRNA) 이중 가닥 분자입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)의 발생률과 심각도
기간: 기준선부터 연구 종료 시점까지(169일차)
연구 중 관찰된 모든 이상반응 및 중대한 이상반응의 빈도, 성격 및 중증도를 기록함으로써 RAG-18의 안전성 프로필을 평가합니다. 이러한 사건과 연구 약물 간의 관련성이 평가될 것입니다.
기준선부터 연구 종료 시점까지(169일차)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RAG-18의 최대 관찰 혈장 농도 (Cmax)
기간: Day 1 및 Day 85 (투여 전, 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 평가)
정맥 주입 후 RAG-18의 약동학적 프로필을 평가하기 위해.
Day 1 및 Day 85 (투여 전, 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 평가)
RAG-18의 최대 관찰 혈장 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 1일차 및 85일차 (투여 전 및 투여 후 168시간까지의 다중 시점에서 PK 샘플 수집)
RAG-18의 최대 관찰 혈장 농도에 도달하는 시간을 결정하기 위함.
1일차 및 85일차 (투여 전 및 투여 후 168시간까지의 다중 시점에서 PK 샘플 수집)
RAG-18의 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUC)
기간: 1일차 및 85일차 (투여 전 및 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 수집된 약동학 샘플)
시간 경과에 따른 총 약물 노출량을 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)을 계산하여 결정합니다.
1일차 및 85일차 (투여 전 및 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 수집된 약동학 샘플)
RAG-18의 말단 반감기 (t1/2)
기간: Day 1 및 Day 85 (투여 전 및 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 채취된 약동학 샘플)
RAG-18의 혈장 내 최종 제거 반감기를 결정하기 위함.
Day 1 및 Day 85 (투여 전 및 투여 후 최대 168시간까지의 여러 시점에서 채취된 약동학 샘플)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

협력자

Ractigen Therapeutics.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 12월 12일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 1일

처음 게시됨 (추정된)

2025년 12월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 14일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RAG180101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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