En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av RAG-18 hos pediatriska patienter med Duchennes muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

1. I enlighet med International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use - Good Clinical Practice (ICH-GCP)-riktlinjer och lokala/nationella och/eller Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-krav har deltagaren och/eller deras vårdnadshavare undertecknat det skriftliga informerade samtyckesformuläret.
2. Ålder 4–15 år.
3. Manlig patient med Duchennes muskeldystrofi (DMD), som kan lämna en skriftlig diagnos från en specialist och ett verifierbart genetiskt testrapport.
4. Kan genomgå de undersökningar som krävs av studiens protokoll, såsom muskelbiopsi, magnetkameraundersökning (MRI) och tester för motorisk och lungfunktion.
5. Alla sjukdomsrelaterade samtidiga läkemedel måste följa studiens krav.

Exklusionskriterier:

1. Tidigare behandling för Duchennes muskeldystrofi (DMD), oavsett om läkemedlet är marknadsfört eller inte.
2. Body Mass Index (BMI) > 22 kg/m² eller kroppsvikt ≥ 50 kg.
3. Oförmögen att slutföra de motoriska funktionstester som krävs av protokollet, inklusive: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Stand (TTSTAND), 4-Stair Climb (4SCV) och 6-Minute Walk Test (6MWT).

4. Hjärtfunktion vid screening inom följande intervall:

   • Vänsterkammarutstötningsfraktion (LVEF) < 55% uppmätt med magnetkameraundersökning av hjärtat (CMR).
   • QT-intervall korrigerat med Fridericias formel (QTcF) > 450 ms vid screening, eller har ytterligare riskfaktorer för Torsades de Pointes.

5. Hematologiska och elektrolytparametrar vid screening inom följande intervall:

   • Trombocyter < 100 000/µL.
   • Hemoglobin < 12 g/dL.
   • Absolut neutrofilt antal < 1500/µL.
   • Några serumkalcium-, kalium-, natrium-, magnesium- eller fosfornivåer utanför det kliniskt acceptabla intervallet för patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD).
   • International Normalized Ratio (INR), protrombinid (PT), partiell tromboplastintid (PTT), aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT) eller fibrinogen utanför normalintervallet.
6. Historik av medicinska tillstånd som påverkar leverfunktion, med onormala indikatorer inom 28 dagar före första dosen.
7. Förekomst av svår hjärt-, njur- eller respiratorisk dysfunktion, eller andra svåra komplikationer.
8. Allergi mot studieläkemedlet eller något av dess komponenter, eller mot kontrastmedel för magnetkameraundersökning (MRI).
9. Mottagande av ett levande (attenuerat) vaccin inom 28 dagar före första dosen av studieläkemedlet.
10. Användning av något annat undersökningsläkemedel, oavsett för DMD eller inte, från 28 dagar före första dosen av studieläkemedlet till studiens slut.
11. Någon anledning som, enligt utredarens bedömning, skulle förhindra deltagaren från att fullt ut delta i och slutföra studien, inklusive oförmåga att följa studieprocedurer eller behandling, och andra relevanta medicinska eller psykiska hälsotillstånd.
12. Förekomst av ett svårt samtidigt tillstånd eller sjukdom som, enligt utredarens bedömning, skulle utsätta deltagaren för oskälig risk eller störa studien, inklusive men inte begränsat till: känd måttlig eller svår persisterande astma, en historia av astma under de senaste 2 åren, eller för närvarande okontrollerad astma av vilken klassificering som helst (Obs: deltagare med för närvarande kontrollerad intermittent astma eller kontrollerad mild persisterande astma tillåts delta); behov av syrgasbehandling för att upprätthålla adekvat blodsyremättnad; historia av Kroniskt Obstruktiv Lungsjukdom (KOL) inom 6 månader före undertecknande av Informerat Samtyckesformulär (ICF).
13. Deltagaren har en instabil systemisk sjukdom enligt utredarens bedömning, inklusive men inte begränsat till svåra levers-, njur-, respiratoriska eller metaboliska sjukdomar som kräver medicinering.
14. Någon annan ospecificerad anledning som, enligt utredarens bedömning, gör deltagaren olämplig för inkludering.