Исследование по оценке безопасности и переносимости RAG-18 у педиатрических пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

Критерии включения:

1. В соответствии с руководствами Международного совета по гармонизации технических требований к регистрации фармацевтических препаратов для человека – надлежащей клинической практики (ICH-GCP) и местными/национальными и/или требованиями Совета по этике исследований (IRB)/Независимого этического комитета (IEC), участник и/или его законный опекун подписали письменную форму информированного согласия.
2. Возраст 4–15 лет.
3. Пациент мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способный предоставить письменный диагноз от специалиста и проверяемый отчет о генетическом тестировании.
4. Способность проходить обследования, требуемые протоколом исследования, такие как биопсия мышц, магнитно-резонансная томография (МРТ) и тесты на моторную и легочную функцию.
5. Любые сопутствующие лекарства, связанные с заболеванием, должны соответствовать требованиям исследования.

Критерии исключения:

1. Предыдущее лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), независимо от того, является ли препарат коммерческим или нет.
2. Индекс массы тела (ИМТ) > 22 кг/м² или масса тела ≥ 50 кг.
3. Неспособность выполнить тесты моторной функции, требуемые протоколом, включая: оценку подвижности по шкале North Star (NSAA), время вставания (TTSTAND), подъем по 4 ступеням (4SCV) и 6-минутный тест ходьбы (6MWT).

4. Функция сердца при скрининге в следующих диапазонах:

   • Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) < 55%, измеренная с помощью сердечной магнитно-резонансной томографии (СМРТ).
   • Интервал QT, скорректированный по формуле Фридеричи (QTcF) > 450 мс при скрининге, или наличие дополнительных факторов риска развития желудочковой тахикардии типа «пируэт».

5. Параметры гематологии и электролитов при скрининге в следующих диапазонах:

   • Тромбоциты < 100 000/мкл.
   • Гемоглобин < 12 г/дл.
   • Абсолютное количество нейтрофилов < 1500/мкл.
   • Любые уровни сывороточного кальция, калия, натрия, магния или фосфора вне клинически приемлемого диапазона для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
   • Международное нормализованное отношение (МНО), протромбиновое время (ПВ), частичное тромбопластиновое время (ЧТВ), активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) или фибриноген вне нормального диапазона.
6. Наличие в анамнезе заболеваний, влияющих на функцию печени, с аномальными показателями в течение 28 дней до первой дозы.
7. Наличие тяжелой сердечной, почечной или дыхательной недостаточности или других тяжелых осложнений.
8. Аллергия на исследуемый препарат или любой из его компонентов, или на контрастные вещества для магнитно-резонансной томографии (МРТ).
9. Получение живой (ослабленной) вакцины в течение 28 дней до первой дозы исследуемого препарата.
10. Использование любого другого исследуемого препарата, независимо от того, предназначен ли он для МДД или нет, с 28 дней до первой дозы исследуемого препарата до конца исследования.
11. Любая причина, которая, по мнению исследователя, помешает участнику полностью участвовать в исследовании и завершить его, включая неспособность соблюдать процедуры исследования или лечение, а также другие соответствующие медицинские или психические состояния.
12. Наличие тяжелого сопутствующего состояния или заболевания, которое, по мнению исследователя, подвергнет участника неоправданному риску или помешает проведению исследования, включая, но не ограничиваясь: известную умеренную или тяжелую персистирующую астму, наличие астмы в анамнезе за последние 2 года или в настоящее время неконтролируемую астму любой классификации (Примечание: участники с в настоящее время контролируемой интермиттирующей астмой или контролируемой легкой персистирующей астмой могут быть включены); необходимость кислородной терапии для поддержания адекватной насыщенности крови кислородом; наличие в анамнезе хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ) в течение 6 месяцев до подписания формы информированного согласия (ИС).
13. У участника, по оценке исследователя, имеется нестабильное системное заболевание, включая, но не ограничиваясь, тяжелые заболевания печени, почек, дыхательной системы или метаболические заболевания, требующие медикаментозного лечения.
14. Любая другая неуказанная причина, которая, по мнению исследователя, делает участника непригодным для включения.