一项评估RAG-18在杜氏肌营养不良症儿科患者中的安全性和耐受性的研究

纳入标准：

1. 根据国际人用药品注册技术协调会-药品临床试验质量管理规范（ICH-GCP）指南及当地/国家和/或机构审查委员会（IRB）/独立伦理委员会（IEC）的要求，参与者及/或其法定监护人已签署书面知情同意书。
2. 年龄4-15岁。
3. 患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男性患者，能够提供专科医师的书面诊断及可验证的基因检测报告。
4. 能够接受研究方案要求的检查，如肌肉活检、磁共振成像（MRI）及运动与肺功能测试。
5. 任何疾病相关伴随用药必须符合研究要求。

排除标准：

1. 曾接受过杜氏肌营养不良症（DMD）治疗，无论药物是否上市。
2. 体重指数（BMI）> 22 kg/m² 或体重 ≥ 50 kg。
3. 无法完成方案要求的运动功能测试，包括：北极星移动评估（NSAA）、起立时间（TTSTAND）、4级爬梯测试（4SCV）及6分钟步行测试（6MWT）。

4. 筛选时心功能处于以下范围：

   • 通过心脏磁共振（CMR）测量的左心室射血分数（LVEF）< 55%。
   • 筛选时使用Fridericia公式校正的QT间期（QTcF）> 450 ms，或存在尖端扭转型室速的其他风险因素。

5. 筛选时血液学及电解质参数处于以下范围：

   • 血小板 < 100,000/μL。
   • 血红蛋白 < 12 g/dL。
   • 绝对中性粒细胞计数 < 1,500/μL。
   • 任何血清钙、钾、钠、镁或磷水平超出杜氏肌营养不良症（DMD）患者临床可接受范围。
   • 国际标准化比值（INR）、凝血酶原时间（PT）、部分凝血活酶时间（PTT）、活化部分凝血活酶时间（aPTT）或纤维蛋白原超出正常范围。
6. 有影响肝功能的病史，首次给药前28天内指标异常。
7. 存在严重心、肾或呼吸功能障碍，或其他严重并发症。
8. 对研究药物或其任何成分，或磁共振成像（MRI）造影剂过敏。
9. 首次研究药物给药前28天内接种过活（减毒）疫苗。
10. 从首次研究药物给药前28天至研究结束期间，使用过任何其他研究性药物（无论是否用于DMD）。
11. 研究者认为任何可能妨碍参与者充分参与并完成研究的原因，包括无法遵守研究程序或治疗，以及其他相关医疗或心理健康状况。
12. 存在研究者认为会使参与者承受不当风险或干扰研究的严重伴随疾病，包括但不限于：已知的中度或重度持续性哮喘、过去2年内有哮喘病史，或当前任何分类的未受控哮喘（注：当前控制良好的间歇性哮喘或控制良好的轻度持续性哮喘参与者允许入组）；需要氧疗以维持充足血氧饱和度；签署知情同意书（ICF）前6个月内有慢性阻塞性肺疾病（COPD）病史。
13. 研究者判断参与者存在不稳定的全身性疾病，包括但不限于需要药物治疗的严重肝、肾、呼吸或代谢疾病。
14. 研究者认为任何其他未明原因使参与者不适合入组。