Un estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de RAG-18 en pacientes pediátricos con distrofia muscular de Duchenne

Criterios de inclusión:

1. De acuerdo con las directrices del Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos para los Medicamentos de Uso Humano - Buenas Prácticas Clínicas (ICH-GCP) y los requisitos locales/nacionales y/o de la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC), el participante y/o su tutor legal ha firmado el formulario de consentimiento informado por escrito.
2. Edad entre 4 y 15 años.
3. Paciente masculino con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), capaz de proporcionar un diagnóstico escrito de un especialista y un informe de prueba genética verificable.
4. Capaz de someterse a los exámenes requeridos por el protocolo del estudio, como biopsia muscular, Imagen por Resonancia Magnética (IRM) y pruebas de función motora y pulmonar.
5. Cualquier medicación concomitante relacionada con la enfermedad debe cumplir con los requisitos del estudio.

Criterios de exclusión:

1. Tratamiento previo para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), independientemente de si el medicamento está comercializado o no.
2. Índice de Masa Corporal (IMC) > 22 kg/m² o peso corporal ≥ 50 kg.
3. Incapacidad para completar las pruebas de función motora requeridas por el protocolo, incluyendo: Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), Tiempo para Ponerse de Pie (TTSTAND), Subida de 4 Escalones (4SCV) y la Prueba de Caminata de 6 Minutos (6MWT).

4. Función cardíaca en el cribado dentro de los siguientes rangos:

   • Fracción de Eyección del Ventrículo Izquierdo (FEVI) < 55% medida por Resonancia Magnética Cardíaca (RMC).
   • Intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms en el cribado, o tiene factores de riesgo adicionales para Torsades de Pointes.

5. Parámetros de hematología y electrolitos en el cribado dentro de los siguientes rangos:

   • Plaquetas < 100,000/μL.
   • Hemoglobina < 12 g/dL.
   • Recuento Absoluto de Neutrófilos < 1500/μL.
   • Cualquier nivel sérico de calcio, potasio, sodio, magnesio o fósforo fuera del rango clínicamente aceptable para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
   • Razón Normalizada Internacional (INR), Tiempo de Protrombina (TP), Tiempo de Tromboplastina Parcial (TTP), Tiempo de Tromboplastina Parcial Activado (TTPA) o Fibrinógeno fuera del rango normal.
6. Antecedentes de condiciones médicas que afecten la función hepática, con indicadores anormales dentro de los 28 días previos a la primera dosis.
7. Presencia de disfunción cardíaca, renal o respiratoria grave, u otras complicaciones severas.
8. Alergia al medicamento del estudio o a cualquiera de sus componentes, o a los agentes de contraste para Imagen por Resonancia Magnética (IRM).
9. Recepción de una vacuna viva (atenuada) dentro de los 28 días previos a la primera dosis del medicamento del estudio.
10. Uso de cualquier otro medicamento en investigación, ya sea para DMD o no, desde 28 días antes de la primera dosis del medicamento del estudio hasta el final del estudio.
11. Cualquier razón que, en opinión del investigador, impida al participante participar plenamente y completar el estudio, incluida la incapacidad para cumplir con los procedimientos o tratamientos del estudio, y otras condiciones médicas o de salud mental relevantes.
12. Presencia de una condición o enfermedad concomitante grave que, en opinión del investigador, coloque al participante en un riesgo indebido o interfiera con el estudio, incluyendo pero no limitado a: asma persistente moderada o severa conocida, antecedentes de asma en los últimos 2 años, o asma actualmente no controlada de cualquier clasificación (Nota: se permite inscribir a participantes con asma intermitente actualmente controlada o asma persistente leve controlada); necesidad de terapia de oxígeno para mantener una saturación de oxígeno en sangre adecuada; antecedentes de Enfermedad Pulmonar Obstructiva Crónica (EPOC) dentro de los 6 meses previos a la firma del Formulario de Consentimiento Informado (FCI).
13. El participante tiene una enfermedad sistémica inestable según el criterio del investigador, incluyendo pero no limitado a enfermedades hepáticas, renales, respiratorias o metabólicas graves que requieran medicación.
14. Cualquier otra razón no especificada que, en opinión del investigador, haga que el participante no sea adecuado para la inscripción.