Een onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van RAG-18 bij pediatrische patiënten met de ziekte van Duchenne

Inclusiecriteria:

1. In overeenstemming met de richtlijnen van de International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use - Good Clinical Practice (ICH-GCP) en lokale/nationale en/of Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) vereisten, heeft de deelnemer en/of diens wettelijke voogd het schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier ondertekend.
2. Leeftijd 4-15 jaar.
3. Mannelijke patiënt met Duchenne Spierdystrofie (DMD), in staat om een schriftelijke diagnose van een specialist en een verifieerbaar genetisch testrapport te verstrekken.
4. In staat om de onderzoeken te ondergaan die vereist zijn door het studieprotocol, zoals spierbiopsie, Magnetic Resonance Imaging (MRI), en tests voor motorische en longfunctie.
5. Eventuele ziektegerelateerde gelijktijdige medicatie moet voldoen aan de vereisten van de studie.

Exclusiecriteria:

1. Eerdere behandeling voor Duchenne Spierdystrofie (DMD), ongeacht of het geneesmiddel op de markt is of niet.
2. Body Mass Index (BMI) > 22 kg/m² of lichaamsgewicht ≥ 50 kg.
3. Niet in staat om de motorische functietests te voltooien die vereist zijn door het protocol, waaronder: North Star Ambulatory Assessment (NSAA), Time to Stand (TTSTAND), 4-Stair Climb (4SCV), en de 6-Minute Walk Test (6MWT).

4. Cardiale functie bij screening binnen de volgende bereiken:

   • Linker Ventrikel Ejectie Fractie (LVEF) < 55% gemeten door Cardiac Magnetic Resonance (CMR).
   • QT-interval gecorrigeerd met de formule van Fridericia (QTcF) > 450 ms bij screening, of heeft extra risicofactoren voor Torsades de Pointes.

5. Hematologie- en elektrolytenparameters bij screening binnen de volgende bereiken:

   • Bloedplaatjes < 100.000/μL.
   • Hemoglobine < 12 g/dL.
   • Absolute Neutrofielen Aantal < 1500/μL.
   • Elke serumcalcium-, kalium-, natrium-, magnesium- of fosforwaarde buiten het klinisch acceptabele bereik voor patiënten met Duchenne Spierdystrofie (DMD).
   • International Normalized Ratio (INR), Prothrombinetijd (PT), Partiële Tromboplastinetijd (PTT), Geactiveerde Partiële Tromboplastinetijd (aPTT), of Fibrinogeen buiten het normale bereik.
6. Geschiedenis van medische aandoeningen die de leverfunctie beïnvloeden, met abnormale indicatoren binnen 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis.
7. Aanwezigheid van ernstige cardiale, renale of respiratoire disfunctie, of andere ernstige complicaties.
8. Allergie voor het studie geneesmiddel of een van de bestanddelen ervan, of voor Magnetic Resonance Imaging (MRI) contrastmiddelen.
9. Ontvangst van een levend (verzwakt) vaccin binnen 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het studie geneesmiddel.
10. Gebruik van enig ander onderzoeks geneesmiddel, of het nu voor DMD is of niet, vanaf 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het studie geneesmiddel tot het einde van de studie.
11. Elke reden die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer zou beletten volledig deel te nemen aan en de studie te voltooien, waaronder onvermogen om te voldoen aan studieprocedures of behandeling, en andere relevante medische of geestelijke gezondheidsaandoeningen.
12. Aanwezigheid van een ernstige gelijktijdige aandoening of ziekte die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer op ongerechtvaardigd risico zou plaatsen of de studie zou verstoren, waaronder maar niet beperkt tot: bekend matig of ernstig persisterend astma, een geschiedenis van astma in de afgelopen 2 jaar, of momenteel ongecontroleerd astma van elke classificatie (Opmerking: deelnemers met momenteel gecontroleerd intermitterend astma of gecontroleerd mild persisterend astma mogen deelnemen); noodzaak van zuurstoftherapie om adequate bloedzuurstofverzadiging te handhaven; geschiedenis van Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD) binnen 6 maanden voorafgaand aan het ondertekenen van het Geïnformeerd Toestemmingsformulier (ICF).
13. Deelnemer heeft een instabiele systemische ziekte naar het oordeel van de onderzoeker, waaronder maar niet beperkt tot ernstige hepatische, renale, respiratoire of metabole ziekten die medicatie vereisen.
14. Elke andere niet-gespecificeerde reden die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maakt voor inschrijving.