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フィトゥシラン予防投与の有効性および安全性を調査する、1歳以上12歳未満の男性の血友病AまたはB患者を対象とした研究 (ATLAS-KIDS)

2026年8月14日 更新者：Sanofi

フィツシラン予防投与の有効性と安全性を調査するための、1歳以上12歳未満の男性参加者（血友病AまたはB、第VIII因子または第IX因子に対する阻害抗体の有無を問わず）を対象とした、非盲検、並行群間、第3相、2群試験

これは、重度の血友病AまたはB（FVIIIまたはFIXに対する阻害抗体の有無を問わない）を有する男性小児参加者（1歳から＜12歳）に投与されるフィチュシランプロフィラキシス治療の有効性と安全性を評価するための、並行デザインの第3相、二群、非盲検試験です。

参加者数：

約85名の参加者が本研究に登録されます：

  • 約60名のフィチュシラン未投与の、重度の血友病AまたはBの参加者（阻害抗体の有無を問わない）（フィチュシラン未投与群）、および

  • 約25名の、EFC15467*用量確認試験から移行する、阻害抗体を有する重度の血友病AまたはBの参加者（移行群）。

    • フィチュシランは、小児集団におけるフィチュシランの安全性と忍容性を検討するため、阻害抗体を有する血友病AまたはBの1歳から＜12歳の男性参加者を登録したEFC15467試験において、小児集団で調査されています。

参加者は以下の2群のいずれかに登録されます：

  • フィチュシラン未投与群：これらの参加者は以前にフィチュシランを受けたことがなく、スクリーニングおよび試験適格性評価を受けます。登録後、フィチュシランプロフィラキシスを開始する前に24週間の標準治療（SOC）期間を経ます。
  • EFC15467試験からの移行参加者：EFC15467試験で依然として積極的治療中であり、かつEFC17905試験への参加に同意した参加者のみが移行の対象となります。スクリーニングや追加の適格性評価は不要です。直接フィチュシラン治療期間に登録され、現在のフィチュシラン用量での治療を継続します。

フィチュシラン治療期間は、フィチュシラン未投与群で最長160週、移行群で最長60週となります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

フィツシランの治療期間は、フィツシランナイーブ群では最大160週間、ロールオーバー群では最大60週間です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

85

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 電話番号：option 6 800-633-1610
  • メール：contact-us@sanofi.com

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • 募集
        • The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
        • 主任研究者：
          • Vanessa Salinas
        • コンタクト：
          • Suzette David
          • 電話番号：714-221-1224
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89147
        • 募集
        • Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
  • イタリア
    • Firenze
      • Florence、Firenze、イタリア、50134
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Milan、Milano、イタリア、20122
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3800001
        • 主任研究者：
          • Flora Peyvandi
        • コンタクト：
      • Rozzano、Milano、イタリア、20089
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3800003
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria Elisa Mancuso
  • インド
      • Bengaluru、インド、560034
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Mumbai、インド、400022
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune、インド、411004
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore、インド、632004
        • 募集
        • Investigational Site Number : 3560003
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • 募集
        • Investigational Site Number : 1240001
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Investigational Site Number : 1240003
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、12746
        • 募集
        • Investigational Site Number : 6820001
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Zaragoza、スペイン、50009
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona [Barcelona]、スペイン、08950
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7240001
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7920001
        • コンタクト：
          • Funda Ciga
          • 電話番号：+90 533 420 60 57
        • 主任研究者：
          • Basak Koc Senol
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • 募集
        • Investigational Site Number : 7920002
        • コンタクト：
          • Esra Nur Nalçakan Sağlam
          • 電話番号：+90 (538) 322 67 22
        • 主任研究者：
          • Kaan Kavakli
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • 募集
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
        • コンタクト：
          • Paula Villaça
        • 主任研究者：
          • Paula Villaça
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、ブラジル、14051140
        • 募集
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
        • コンタクト：
          • Ana Beatriz Nicolau Perim
          • 電話番号：+55 16 3963 6480
        • 主任研究者：
          • Luciana Oliveira
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1020
        • 募集
        • Investigational Site Number : 0560002
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Phu Quoc Lê
      • Brussels、ベルギー、1200
        • 募集
        • Investigational Site Number : 0560001
        • 主任研究者：
          • An Van Damme
        • コンタクト：
  • ポーランド
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、ポーランド、50-556
        • 募集
        • Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elzbieta Latos-Grazynska
  • ルーマニア
      • Iași、ルーマニア、700309
        • 募集
        • Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ingrith Miron
      • Timișoara、ルーマニア、300011
        • 募集
        • Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cristina Emilia Ursu
  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • 募集
        • Investigational Site Number : 1560001
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40201
        • 募集
        • Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • TeFu Weng
    • Taipei
      • Taipei City、Taipei、台湾、100
        • 募集
        • The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sheng-Chieh Chou

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準:

フィツシランに未曝露の参加者は、以下の全ての基準を満たす場合にのみ、本試験への参加資格があります:

  • 参加者は、登録時に1歳以上12歳未満でなければなりません。
  • 参加者は、スクリーニング時の中央検査室測定または文書化された医療記録の証拠により、重度の血友病AまたはB（FVIII＜1%またはFIX≦2%）を有している必要があります。
  • 参加者は、以下に定義するインヒビターまたは非インヒビターの基準を満たす必要があります:

インヒビター:

スクリーニング前の少なくとも過去3ヶ月間、予防的投与または出血エピソードに対するオン・デマンド療法としてBPAを使用する必要があり、以下のニムウェーヘン修正ベセスダ試験結果基準のいずれかを満たすこと:

  • スクリーニング時のインヒビター力価が≧0.6 BU/mL、または
  • スクリーニング時のインヒビター力価が＜0.6 BU/mLであり、2回連続の力価≧0.6 BU/mLの医療記録証拠がある場合、または
  • スクリーニング時のインヒビター力価が＜0.6 BU/mLであり、1回のインヒビター力価≧0.6 BU/mLの医療記録証拠と、既往歴として記憶反応、重度アレルギー反応（例：アナフィラキシー）またはネフローゼ症候群のいずれかがある場合

非インヒビター:

スクリーニング前の少なくとも過去3ヶ月間、予防的投与または出血エピソードに対するオン・デマンド療法として凝固因子濃縮製剤（CFCs）を使用する必要があり、以下の各基準を満たすこと:

  • スクリーニング時のニムウェーヘン修正ベセスダ試験インヒビター力価が＜0.6 BU/mLであること、かつ

  • スクリーニング前の少なくとも過去3ヶ月間、出血エピソードの治療にBPAを使用していないこと

    • 参加者は、試験プロトコルで必要な採血を可能にするために、治験責任医師が判断する適切な末梢静脈アクセスを有している必要があります。
    • 男性：本研究では、地域の規制で要求される場合を除き、避妊要件はありません。
    • 署名によるインフォームド・コンセント／同意が可能であること。 地域および国の要件に従い、親（複数可）／法定後見人（以下「親」と呼ぶ）から署名書面によるインフォームド・コンセントを取得し、参加者から書面または口頭による同意を取得する必要があります。

除外基準:

フィツシランに未曝露の参加者は、以下の基準のいずれかに該当する場合、本試験から除外されます:

  • 血友病AまたはB以外の既知の併存出血性疾患。
  • 臨床的に有意な肝疾患の存在。
  • 抗リン脂質抗体症候群の既往歴。
  • 留置静脈アクセスに関連しない動脈または静脈血栓塞栓症の既往歴。
  • 治験責任医師の意見において、参加者の投与に不適切、または試験遵守、参加者の安全性、および/または治療期間の完了への参加を妨げる可能性のある状態（例：医学的懸念）。
  • 多剤アレルギーの既往歴、またはオリゴヌクレオチドまたはGalNAcに対するアレルギー反応の既往歴。
  • 中心または末梢留置カテーテルを有し、過去12ヶ月以内に入院および/または全身抗凝固療法を必要とした静脈アクセス合併症（感染症、血栓症など）の既往歴がある被験者。
  • スクリーニング時、試験期間中の手術の予定、または試験期間中に予定されている計画手術。
  • スクリーニング前14日以内の手術手技の完了、または術後止血のための追加BPA輸注を現在受けている場合。
  • 皮下注射に対する不耐性の既往歴。
  • 現在ITI療法に参加していること。
  • スクリーニング前6ヶ月以内のエミシズマブ（ヘムリブラ®）または非凝固因子出血管理治療の使用。
  • 過去の遺伝子治療。
  • 現在または将来の、本試験期間中に予定されている、フィツシラン以外の試験薬または試験機器を含む別の臨床試験への参加。
  • 中央検査室分析により決定された、スクリーニング時のAT活性＜60%。
  • 併存血栓性疾患。
  • 活動性C型肝炎ウイルス感染の存在。
  • A型肝炎またはE型肝炎ウイルス感染の急性期の存在。
  • 急性または慢性B型肝炎ウイルス感染の存在。
  • 血小板数≦100,000/μL。
  • スクリーニング時の急性感染症の存在。
  • CD4数＜400細胞/μLのヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性。
  • 推算糸球体濾過率≦45 mL/min/1.73 m2（シュワルツ公式使用）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Fitusiran未投与群

参加者は、定期的に選択された用量のフィツシランを受ける前に、24週間の標準治療（SOC）期間を経ます。

研究期間中にフィツシランの用量調整が必要な場合、参加者は研究プロトコルに従って特定の投与レジメンに従います。
薬：フィツシラン
医薬品形態：PBS中の注射用溶液 投与経路：皮下
他の名前：
  • SAR439774
  • Qfitlia™
生物学的：凝固因子濃縮製剤 (CFC) またはバイパス製剤 (BPA)
剤形：注射用液 投与経路：静脈内注射
生物学的：アンチトロンビン濃縮製剤 (ATIIIC)
医薬品の剤形：注射用溶液 投与経路：静脈内注射
実験的：EFC15647 ロールオーバーアーム

参加者は、EFC15467から現在のフィツシラン投与量を引き続き受け取ります。

研究期間中にフィツシランの投与量調整が必要な場合、参加者は研究プロトコルに従って特定の投与レジメンに従います。
薬：フィツシラン
医薬品形態：PBS中の注射用溶液 投与経路：皮下
他の名前：
  • SAR439774
  • Qfitlia™
生物学的：凝固因子濃縮製剤 (CFC) またはバイパス製剤 (BPA)
剤形：注射用液 投与経路：静脈内注射
生物学的：アンチトロンビン濃縮製剤 (ATIIIC)
医薬品の剤形：注射用溶液 投与経路：静脈内注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フィトゥシランの主要有効性評価期間および標準治療（SOC）期間における年率化治療出血率（ABR）
時間枠：第85日から第421日（フィツシラン主要有効性評価期間）；第-168日から第-1日（標準治療期間）
出血エピソードは、CFCまたはBPAの投与を必要とする出血の発生と定義されます
第85日から第421日（フィツシラン主要有効性評価期間）；第-168日から第-1日（標準治療期間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フィトゥシラン主要有効性期間およびSOC期間における年間化自然出血率（AsBR）
時間枠：第85日から第421日（フィツシラン主要有効性評価期間）；第-168日から第-1日（SOC期間）
自発性出血エピソードとは、特に関節、筋肉、軟部組織に、明らかな原因や既知の理由なく発生する出血事象のことです
第85日から第421日（フィツシラン主要有効性評価期間）；第-168日から第-1日（SOC期間）
フィチュシランの主要有効性評価期間およびSOC期間における年率化関節出血率（AjBR）
時間枠：第85日から第421日（フィツシラン主要有効性評価期間）；第-168日から第-1日（SOC期間）
関節内出血エピソードは、関節の異常な感覚（「オーラ」）と、次の1つ以上の症状を組み合わせたものとして特徴づけられます：1）関節上の皮膚の腫れや温感の増加、2）痛みの増加、または3）ベースラインと比較して可動域の進行性の喪失または四肢使用の困難
第85日から第421日（フィツシラン主要有効性評価期間）；第-168日から第-1日（SOC期間）
フィチュシランナイーブ参加者におけるフィチュシラン治療期間（160週間）中のABR
時間枠：1日目から1121日目
出血エピソードは、CFCまたはBPAの投与を必要とする出血の発生として定義される
1日目から1121日目
ロールオーバー参加者のフィツシラン治療期間（60週間）におけるABR
時間枠：Day 1 から Day 421
出血エピソードは、CFCまたはBPAの投与を必要とする出血の発生と定義されます
Day 1 から Day 421
身体活動の変化
時間枠：1日目から421日目まで; 週 -24から日 -1まで
PROMISアンケートで測定された身体活動の変化
1日目から421日目まで; 週 -24から日 -1まで
痛みの強さの変化
時間枠：1日目から421日目まで; 週 -24から日 -1まで
PROMISアンケートで測定した痛みの強度の変化
1日目から421日目まで; 週 -24から日 -1まで
HRQoLの変化
時間枠：第1日から第421日まで; 第-24週から第-1日まで
EuroQoL 5次元質問票で測定された健康関連QOLの変化
第1日から第421日まで; 第-24週から第-1日まで
有害事象（AE）の発生率、重症度、重篤性、および関連性
時間枠：署名済みICFの日付（Day -228からDay -169）から最終ATフォローアップ訪問（Day 1121 + 約24週間）まで
すべての有害事象（AE）は、インフォームドコンセント文書（ICF）の署名から最終ATフォローアップ訪問まで収集されます
署名済みICFの日付（Day -228からDay -169）から最終ATフォローアップ訪問（Day 1121 + 約24週間）まで
総合スコアおよびドメインスコアの変化
時間枠：Day 1からDay 421まで；Week -24からDay -1まで
総合スコアとドメインスコアの変化は、血友病関節健康スコアによって評価されます
Day 1からDay 421まで；Week -24からDay -1まで
目標関節解像度
時間枠：第421日目
ISTH基準に基づいて評価された対象関節の解像度
第421日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月18日

一次修了 (推定)

2029年8月4日

研究の完了 (推定)

2031年12月30日

試験登録日

最初に提出

2025年12月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月9日

最初の投稿 (実際)

2025年12月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月14日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC17905 (Sanofi Identifier)
  • U1111-1280-7028 (レジストリ識別子：ICTRP)
  • 2025-521858-42 (レジストリ識別子：CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

適格な研究者は、患者レベルのデータおよび臨床試験報告書、修正事項を含む試験プロトコル、空の症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書などの関連する試験文書へのアクセスを要求することができます。 患者レベルのデータは匿名化され、試験文書は試験参加者のプライバシーを保護するために編集されます。 サノフィのデータ共有基準、対象となる試験、アクセス要求のプロセスに関する詳細は、以下でご確認いただけます：https://vivli.org

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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