Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost a bezpečnost profylaxe přípravkem Fitusiran u mužských účastníků ve věku 1 až méně než 12 let s hemofilií A nebo B (ATLAS-KIDS)

22. května 2026 aktualizováno: Sanofi

Otevřená, paralelní, fáze 3, dvouramenná studie zkoumající účinnost a bezpečnost profylaxe fitusiranem u mužských účastníků ve věku 1 až méně než 12 let s hemofilií A nebo B s inhibitory protilátek proti faktorům VIII nebo IX nebo bez nich

Toto je paralelní, dvouramenná, otevřená studie fáze 3, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost léčby profylaxí fitusiranem podávané mužským pediatrickým účastníkům (ve věku 1 až <12 let) s těžkou hemofilií A nebo B, s inhibitory protilátek proti FVIII nebo FIX nebo bez nich.

Počet účastníků:

Do studie bude zařazeno přibližně 85 účastníků:

  • Přibližně 60 účastníků, kteří dosud nebyli léčeni fitusiranem, s těžkou hemofilií A nebo B, s inhibitory nebo bez nich (skupina bez předchozí léčby fitusiranem), a

  • Přibližně 25 účastníků s těžkou hemofilií A nebo B s inhibitory, kteří přecházejí z dávkovací potvrzovací studie EFC15467* (skupina přecházejících účastníků).

    • Fitusiran byl zkoumán v pediatrické populaci ve studii EFC15467, která zařadila mužské účastníky ve věku 1 až <12 let s hemofilií A nebo B s inhibitory, aby prozkoumala bezpečnost a snášenlivost fitusiranu v pediatrické populaci.

Účastníci budou zařazeni do jedné ze dvou skupin:

  • Bez předchozí léčby fitusiranem: tito účastníci dosud nedostávali fitusiran a podstoupí screening a hodnocení způsobilosti pro studii. Po zařazení projdou 24týdenním obdobím standardní péče (SOC) před zahájením profylaxe fitusiranem.
  • Přecházející účastníci ze studie EFC15467: pouze účastníci, kteří jsou stále na aktivní léčbě ve studii EFC15467 a souhlasí se studií EFC17905, budou způsobilí k přechodu. Nebudou muset podstoupit screening ani další hodnocení způsobilosti. Přímo se zařadí do období léčby fitusiranem a budou pokračovat v léčbě na své současné dávce fitusiranu.

Doba léčby fitusiranem bude až 160 týdnů pro skupinu bez předchozí léčby fitusiranem a až 60 týdnů pro skupinu přecházejících účastníků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka léčby přípravkem fitusiran bude až 160 týdnů pro skupinu bez předchozí léčby fitusiranem a až 60 týdnů pro skupinu přecházející z předchozí studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

85

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 0560002
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Phu Quoc Lê
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 0560001
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • An Van Damme
        • Kontakt:
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051140
        • Nábor
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Nicolau Perim
          • Telefonní číslo: +55 16 3963 6480
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Luciana Oliveira
  • Indie
      • Bengaluru, Indie, 560034
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Mumbai, Indie, 400022
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune, Indie, 411004
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Indie, 632004
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3560003
  • Itálie
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Itálie, 50134
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3800001
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Flora Peyvandi
        • Kontakt:
      • Rozzano, Milano, Itálie, 20089
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3800003
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Elisa Mancuso
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1240003
  • Polsko
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polsko, 50-556
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 6160002
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elzbieta Latos-Grazynska
  • Rumunsko
      • Iași, Rumunsko, 700309
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 6420001
      • Timișoara, Rumunsko, 300011
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 6420003
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12746
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 6820001
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89147
        • Nábor
        • Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 402
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7920001
        • Kontakt:
          • Funda Ciga
          • Telefonní číslo: +90 533 420 60 57
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Basak Koc Senol
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7920002
        • Kontakt:
          • Esra Nur Nalçakan Sağlam
          • Telefonní číslo: +90 (538) 322 67 22
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kaan Kavakli
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 7240001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

Účastníci, kteří nebyli dříve vystaveni fitusiranu, mohou být do studie zařazeni pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

  • Účastník musí být ve věku 1 až <12 let v době zápisu do studie.
  • Účastníci musí mít těžkou hemofilii A nebo B (FVIII <1 % nebo FIX ≤2 %), což je prokázáno centrálním laboratorním měřením při screeningu nebo dokumentovanými lékařskými záznamy.
  • Účastníci musí splňovat status inhibitoru nebo neinhibitoru, jak je definováno níže:

Inhibitor:

Vyžaduje použití BPA pro profylaxi nebo BPA jako terapii na vyžádání pro jakékoli krvácivé epizody po dobu alespoň posledních 3 měsíců před screeningem a splňuje jedno z následujících kritérií výsledků Nijmegen-modifikovaného Bethesda testu:

  • Titr inhibitoru ≥0,6 BU/mL při screeningu, NEBO
  • Titr inhibitoru <0,6 BU/mL při screeningu s lékařskými záznamy prokazujícími 2 po sobě jdoucí titry ≥0,6 BU/mL, NEBO
  • Titr inhibitoru <0,6 BU/mL při screeningu s lékařskými záznamy prokazujícími 1 titr inhibitoru ≥0,6 BU/mL a anamnézou anamnestické odpovědi, nebo závažné alergické reakce (např. anafylaxe) nebo nefrotického syndromu

Neinhibitor:

Vyžaduje použití koncentrátů srážecích faktorů (CFC) pro profylaxi nebo CFC jako terapii na vyžádání pro jakékoli krvácivé epizody po dobu alespoň posledních 3 měsíců před screeningem a splňuje každé z následujících kritérií:

  • Titr inhibitoru Nijmegen-modifikovaného Bethesda testu <0,6 BU/mL při screeningu, A

  • Žádné použití BPA k léčbě krvácivých epizod po dobu alespoň posledních 3 měsíců před screeningem

    • Účastníci musí mít podle posouzení vyšetřovatele dostatečný periferní žilní přístup, aby umožnili odběry krve vyžadované studijním protokolem.
    • Muži: Pro tuto studii nejsou požadavky na antikoncepci, kromě případů, kdy to vyžadují místní předpisy.
    • Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas/assent.
      Podepsaný písemný informovaný souhlas musí být získán od rodičů/zákonného zástupce (dále označovaného jako „rodič“), stejně jako písemný nebo ústní assent od účastníka, v souladu s místními a národními požadavky.

Kriteria pro vyloučení:

Účastníci, kteří nebyli dříve vystaveni fitusiranu, jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Známé současné krvácivé poruchy jiné než hemofilie A nebo B.
  • Přítomnost klinicky významného jaterního onemocnění.
  • Anamnéza antifosfolipidového protilátkového syndromu.
  • Anamnéza arteriální nebo venózní tromboembolie, nesouvisející s trvalým žilním přístupem
  • Jakýkoli stav (např. zdravotní problém), který podle názoru vyšetřovatele činí účastníka nevhodným pro dávkování nebo který by mohl narušit dodržování studie, bezpečnost účastníka a/nebo účast účastníka na dokončení léčebného období studie.
  • Anamnéza mnohočetných alergií na léky nebo anamnéza alergické reakce na oligonukleotid nebo GalNAc.
  • Subjekty s centrálním nebo periferním trvalým katétrem, s anamnézou komplikací žilního přístupu (jako jsou infekce, trombóza) vedoucích k hospitalizaci a/nebo systémové antikoagulační terapii v posledních 12 měsících.
  • Při screeningu očekávaná potřeba chirurgického zákroku během studie nebo plánovaný chirurgický zákrok naplánovaný na dobu trvání studie.
  • Dokončení chirurgického zákroku do 14 dnů před screeningem nebo současné podávání další infuze BPA pro pooperační hemostázu.
  • Anamnéza nesnášenlivosti subkutánní injekce/injekcí.
  • Aktuální účast na ITI terapii.
  • Použití emicizumabu (Hemlibra®) nebo jakékoli léčby zvládání krvácení bez faktorů do 6 měsíců před screeningem
  • Předchozí genová terapie
  • Aktuální nebo budoucí účast v jiné klinické studii, naplánované na dobu trvání této studie, zahrnující vyšetřovaný přípravek jiný než fitusiran nebo vyšetřované zařízení.
  • Aktivita AT <60 % při screeningu, stanovená centrální laboratorní analýzou.
  • Současná trombofilní porucha.
  • Přítomnost aktivní infekce virem hepatitidy C
  • Přítomnost akutní infekce virem hepatitidy A nebo hepatitidy E.
  • Přítomnost akutní nebo chronické infekce virem hepatitidy B.
  • Počet trombocytů ≤100 000/μL.
  • Přítomnost akutní infekce při screeningu.
  • Pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV) s počtem CD4 <400 buněk/μL.
  • Odhadovaná glomerulární filtrace ≤45 mL/min/1,73
    m² (pomocí Schwartzova vzorce).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fitusiran-naïve rameno

Účastníci projdou 24týdenním obdobím standardní péče (SOC) předtím, než budou v pravidelných intervalech dostávat vybranou dávku fitusiranu.

Pokud bude během studie nutná úprava dávky fitusiranu, účastníci budou dodržovat specifický dávkovací režim podle protokolu studie.
Lék: Fitusiran
Farmaceutická forma: roztok pro injekci v PBS Způsob podání: subkutánní
Ostatní jména:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Biologický: Koncentráty koagulačních faktorů (CFC) nebo bypassové agens (BPA)
Farmaceutická forma: roztok pro injekci Cesta podání: intravenózní injekce
Biologický: Koncentrát antitrombinu (ATIIIC)
Farmaceutická forma: roztok pro injekci Způsob podání: intravenózní injekce
Experimentální: EFC15647 pokračovací rameno

Účastníci budou i nadále dostávat svou současnou dávku fitusiranu ze studie EFC15467.

Pokud bude během studie nutné upravit dávku fitusiranu, účastníci budou dodržovat specifický dávkovací režim podle protokolu studie.
Lék: Fitusiran
Farmaceutická forma: roztok pro injekci v PBS Způsob podání: subkutánní
Ostatní jména:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Biologický: Koncentráty koagulačních faktorů (CFC) nebo bypassové agens (BPA)
Farmaceutická forma: roztok pro injekci Cesta podání: intravenózní injekce
Biologický: Koncentrát antitrombinu (ATIIIC)
Farmaceutická forma: roztok pro injekci Způsob podání: intravenózní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra krvácení u léčených pacientů (ABR) ve fázi primární účinnosti fitusiranu a ve fázi SOC
Časové okno: Den 85 až den 421 (primární hodnotící období fitusiranu); Den -168 až den -1 (období SOC)
Krvácivá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA
Den 85 až den 421 (primární hodnotící období fitusiranu); Den -168 až den -1 (období SOC)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra spontánního krvácení (AsBR) v primárním období účinnosti léčby fitusiranem a v období SOC
Časové okno: Den 85 až den 421 (primární období účinnosti fitusiranu); Den -168 až den -1 (období SOC)
Spontánní krvácivá epizoda je krvácivá událost, která se vyskytuje bez zjevného nebo známého důvodu, zejména do kloubů, svalů a měkkých tkání
Den 85 až den 421 (primární období účinnosti fitusiranu); Den -168 až den -1 (období SOC)
Roční míra kloubního krvácení (AjBR) v primárním účinnostním období fitusiranu a v období SOC
Časové okno: Den 85 až den 421 (primární hodnotící období pro fitusiran); Den -168 až den -1 (období standardní léčby)
Epizoda krvácení do kloubu je charakterizována neobvyklým pocitem v kloubu ("aura") v kombinaci s 1) rostoucím otokem nebo teplem na kůži nad kloubem, 2) rostoucí bolestí nebo 3) progresivní ztrátou rozsahu pohybu nebo obtížemi při používání končetiny ve srovnání s výchozím stavem
Den 85 až den 421 (primární hodnotící období pro fitusiran); Den -168 až den -1 (období standardní léčby)
ABR v období léčby fitusiranem (160 týdnů) u účastníků, kteří dosud nebyli léčeni fitusiranem
Časové okno: Den 1 až Den 1121
Krvácivá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA
Den 1 až Den 1121
ABR v období léčby fitusiranem (60 týdnů) pro převedené účastníky
Časové okno: Den 1 až Den 421
Krvácivá epizoda je definována jako jakýkoli výskyt krvácení, který vyžaduje podání CFC nebo BPA
Den 1 až Den 421
Změna fyzické aktivity
Časové okno: Od 1. dne do 421. dne; od 24. týdne do 1. dne
Změna v pohybové aktivitě měřená pomocí dotazníku PROMIS
Od 1. dne do 421. dne; od 24. týdne do 1. dne
Změna intenzity bolesti
Časové okno: Od 1. dne do 421. dne; Od 24. týdne do 1. dne
Změna intenzity bolesti měřená pomocí dotazníku PROMIS
Od 1. dne do 421. dne; Od 24. týdne do 1. dne
Změna v HRQoL
Časové okno: Od 1. dne do 421. dne; od -24. týdne do -1. dne
Změna v HRQoL měřená pomocí dotazníku EuroQoL 5-dimenze
Od 1. dne do 421. dne; od -24. týdne do -1. dne
Výskyt, závažnost, závažnost a související nepříznivé události (AE)
Časové okno: Od data podepsání ICF (den -228 až den -169) do poslední kontrolní návštěvy AT (den 1121 + přibližně 24 týdnů)
Všechny nežádoucí účinky jsou sbírány od podpisu informovaného souhlasu až do poslední následné návštěvy po ukončení léčby
Od data podepsání ICF (den -228 až den -169) do poslední kontrolní návštěvy AT (den 1121 + přibližně 24 týdnů)
Změna celkového skóre a skóre domén
Časové okno: Od dne 1 do dne 421; Od týdne -24 do dne -1
Změna celkového skóre a skóre domén je hodnocena pomocí Hemophilia Joint Health Score
Od dne 1 do dne 421; Od týdne -24 do dne -1
Vyřešení cílových kloubů
Časové okno: 421. den
Vyhodnocení cílových kloubů podle kritérií ISTH
421. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. srpna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

16. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EFC17905 (Sanofi Identifier)
  • U1111-1280-7028 (Identifikátor registru: ICTRP)
  • 2025-521858-42 (Identifikátor registru: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k datům na úrovni pacienta a souvisejícím studijním dokumentům, včetně zprávy z klinické studie, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného záznamu o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad. Data na úrovni pacienta budou anonymizována a studijní dokumenty budou upraveny tak, aby byla chráněna soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup najdete na adrese: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fitusiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit