Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности профилактики фитусираном у участников мужского пола в возрасте от 1 года до 12 лет с гемофилией A или B (ATLAS-KIDS)

14 августа 2026 г. обновлено: Sanofi

Открытое, параллельное, фаза 3, двухгрупповое исследование по изучению эффективности и безопасности профилактики фитусираном у участников мужского пола в возрасте от 1 года до менее 12 лет с гемофилией A или B с ингибиторными антителами к факторам VIII или IX или без них

Это параллельное, фазы 3, двухрукавное, открытое исследование для оценки эффективности и безопасности лечения профилактикой фитусираном, вводимой мальчикам-участникам (в возрасте от 1 до <12 лет) с тяжелой гемофилией A или B, с ингибиторными антителами к FVIII или FIX или без них.

Количество участников:

В исследование будет включено приблизительно 85 участников:

  • Приблизительно 60 участников, ранее не получавших фитусиран, с тяжелой гемофилией A или B, с ингибиторами или без них (рукав для ранее не получавших фитусиран), и

  • Приблизительно 25 участников с тяжелой гемофилией A или B с ингибиторами, переходящих из исследования по подтверждению дозы EFC15467* (рукав для переходящих участников).

    • Фитусиран исследовался в педиатрической популяции в исследовании EFC15467, которое включало участников мужского пола в возрасте от 1 до <12 лет с гемофилией A или B с ингибиторами для изучения безопасности и переносимости фитусирана в педиатрической популяции.

Участники будут включены в один из 2 рукавов:

  • Ранее не получавшие фитусиран: эти участники ранее не получали фитусиран, и они пройдут скрининг и оценку соответствия критериям включения в исследование. После включения они пройдут 24-недельный период стандартной терапии (СОС) перед началом профилактики фитусираном.
  • Переходящие участники из исследования EFC15467: только участники, которые все еще находятся на активном лечении в исследовании EFC15467 и дают согласие на участие в исследовании EFC17905, будут иметь право на переход. Им не потребуется проходить скрининг или дополнительные оценки соответствия критериям. Они будут напрямую включены в период лечения фитусираном и продолжат лечение в их текущей дозе фитусирана.

Продолжительность лечения фитусираном составит до 160 недель для рукава ранее не получавших фитусиран и до 60 недель для рукава переходящих участников.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность лечения фитусираном составит до 160 недель для группы, ранее не получавшей фитусиран, и до 60 недель для группы перехода.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

85

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: contact-us@sanofi.com

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1020
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 0560002
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Phu Quoc Lê
      • Brussels, Бельгия, 1200
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 0560001
        • Главный следователь:
          • An Van Damme
        • Контакт:
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Рекрутинг
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
        • Контакт:
          • Paula Villaça
        • Главный следователь:
          • Paula Villaça
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051140
        • Рекрутинг
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
        • Контакт:
          • Ana Beatriz Nicolau Perim
          • Номер телефона: +55 16 3963 6480
        • Главный следователь:
          • Luciana Oliveira
  • Индия
      • Bengaluru, Индия, 560034
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Mumbai, Индия, 400022
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune, Индия, 411004
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Индия, 632004
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3560003
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Италия
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Италия, 50134
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Milan, Milano, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3800001
        • Главный следователь:
          • Flora Peyvandi
        • Контакт:
      • Rozzano, Milano, Италия, 20089
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3800003
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maria Elisa Mancuso
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1240001
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1240003
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1560001
  • Польша
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Польша, 50-556
        • Рекрутинг
        • Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
        • Контакт:
          • Marta Hetman
          • Номер телефона: +48 530060737
          • Электронная почта: martha.hetman@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Elzbieta Latos-Grazynska
  • Румыния
      • Iași, Румыния, 700309
        • Рекрутинг
        • Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ingrith Miron
      • Timișoara, Румыния, 300011
        • Рекрутинг
        • Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cristina Emilia Ursu
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 12746
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 6820001
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Рекрутинг
        • The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
        • Главный следователь:
          • Vanessa Salinas
        • Контакт:
          • Suzette David
          • Номер телефона: 714-221-1224
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89147
        • Рекрутинг
        • Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Рекрутинг
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 40201
        • Рекрутинг
        • Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • TeFu Weng
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Тайвань, 100
        • Рекрутинг
        • The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sheng-Chieh Chou
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 7920001
        • Контакт:
          • Funda Ciga
          • Номер телефона: +90 533 420 60 57
        • Главный следователь:
          • Basak Koc Senol
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 7920002
        • Контакт:
          • Esra Nur Nalçakan Sağlam
          • Номер телефона: +90 (538) 322 67 22
        • Главный следователь:
          • Kaan Kavakli

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Участники, ранее не получавшие фитусиран, могут быть включены в исследование только в том случае, если соблюдены все следующие критерии:

  • Возраст участника на момент включения в исследование должен составлять от 1 года до <12 лет.
  • Участники должны иметь тяжелую форму гемофилии A или B (уровень FVIII <1% или FIX ≤2%), что подтверждается результатами централизованной лаборатории при скрининге или документально зафиксированными медицинскими данными.
  • Участники должны соответствовать статусу ингибитора или неингибитора, как определено ниже:

Ингибитор:

Требуется использование байпасных агентов (BPA) для профилактики или BPA в качестве терапии по требованию при любых эпизодах кровотечений в течение как минимум последних 3 месяцев до скрининга и соответствие одному из следующих критериев по результатам Неймеген-модифицированного теста Бетезда:

  • Титр ингибитора ≥0,6 ЕД/мл при скрининге, ИЛИ
  • Титр ингибитора <0,6 ЕД/мл при скрининге с документально подтвержденными медицинскими данными о 2 последовательных титрах ≥0,6 ЕД/мл, ИЛИ
  • Титр ингибитора <0,6 ЕД/мл при скрининге с документально подтвержденными медицинскими данными о 1 титре ингибитора ≥0,6 ЕД/мл и наличием анамнестического ответа, тяжелой аллергической реакции (например, анафилаксии) или нефротического синдрома

Неингибитор:

Требуется использование концентратов факторов свертывания (CFC) для профилактики или CFC в качестве терапии по требованию при любых эпизодах кровотечений в течение как минимум последних 3 месяцев до скрининга и соответствие каждому из следующих критериев:

  • Титр ингибитора по Неймеген-модифицированному тесту Бетезда <0,6 ЕД/мл при скрининге, И

  • Отсутствие использования BPA для лечения эпизодов кровотечений в течение как минимум последних 3 месяцев до скрининга

    • Участники должны иметь адекватный периферический венозный доступ, по оценке исследователя, для проведения заборов крови, требуемых протоколом исследования.
    • Мужчины: В данном исследовании нет требований к контрацепции, за исключением случаев, предусмотренных местными нормативными актами.
    • Способность дать подписанное информированное согласие/согласие на участие. Подписанное письменное информированное согласие должно быть получено от родителей/законных представителей (далее именуемых «родители»), а также письменное или устное согласие должно быть получено от участника в соответствии с местными и национальными требованиями.

Критерии исключения:

Участники, ранее не получавшие фитусиран, исключаются из исследования, если применяется любой из следующих критериев:

  • Известные сопутствующие нарушения свертываемости крови, кроме гемофилии A или B.
  • Наличие клинически значимого заболевания печени.
  • Наличие в анамнезе антифосфолипидного синдрома.
  • Наличие в анамнезе артериального или венозного тромбоэмболизма, не связанного с установленным венозным доступом
  • Любое состояние (например, медицинская проблема), которое, по мнению исследователя, делает участника непригодным для дозирования или может повлиять на соблюдение протокола исследования, безопасность участника и/или участие в завершении периода лечения в исследовании.
  • Наличие в анамнезе множественной лекарственной аллергии или аллергической реакции на олигонуклеотид или GalNAc.
  • Субъекты с центральным или периферическим установленным катетером, с наличием в анамнезе осложнений венозного доступа (таких как инфекции, тромбоз), приведших к госпитализации и/или системной антикоагулянтной терапии в течение последних 12 месяцев.
  • При скрининге, ожидаемая необходимость хирургического вмешательства во время исследования или запланированная операция, назначенная на период проведения исследования.
  • Завершение хирургической процедуры в течение 14 дней до скрининга или текущее получение дополнительных инфузий BPA для послеоперационного гемостаза.
  • Наличие в анамнезе непереносимости подкожных инъекций.
  • Текущее участие в терапии индукции иммунологической толерантности (ITI).
  • Использование эмицизумаба (Hemlibra®) или любого лечения для управления кровотечениями, не связанного с факторами, в течение 6 месяцев до скрининга
  • Предыдущая генная терапия
  • Текущее или планируемое участие в другом клиническом исследовании, запланированном на период данного исследования, с использованием исследуемого препарата, отличного от фитусирана, или исследуемого устройства.
  • Активность AT <60% при скрининге, по данным централизованного лабораторного анализа.
  • Сопутствующее тромбофилическое расстройство.
  • Наличие активной инфекции вируса гепатита C
  • Наличие острой инфекции вируса гепатита A или вируса гепатита E.
  • Наличие острой или хронической инфекции вируса гепатита B.
  • Количество тромбоцитов ≤100 000/мкл.
  • Наличие острой инфекции при скрининге.
  • Положительный статус по вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) с количеством CD4 <400 клеток/мкл.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации ≤45 мл/мин/1,73 м² (с использованием формулы Шварца).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Fitusiran-naïve arm

Участники пройдут 24-недельный период стандартной терапии (SOC) до получения выбранной дозы фитусирана через регулярные промежутки времени.

Если во время исследования потребуется корректировка дозы фитусирана, участники будут следовать конкретному режиму дозирования в соответствии с протоколом исследования.
Лекарство: Фитусиран
Фармацевтическая форма: раствор для инъекций в PBS Способ введения: подкожный
Другие имена:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Биологический: Концентраты факторов свертывания (CFC) или обходные агенты (BPA)
Фармацевтическая форма: раствор для инъекций Способ применения: внутривенная инъекция
Биологический: Концентрат антитромбина (ATIIIC)
Фармацевтическая форма: раствор для инъекций Способ применения: внутривенная инъекция
Экспериментальный: EFC15647 группа продолжения исследования

Участники будут продолжать получать текущую дозу фитусирана из исследования EFC15467.

Если во время исследования потребуется корректировка дозы фитусирана, участники будут следовать определенному режиму дозирования в соответствии с протоколом исследования.
Лекарство: Фитусиран
Фармацевтическая форма: раствор для инъекций в PBS Способ введения: подкожный
Другие имена:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Биологический: Концентраты факторов свертывания (CFC) или обходные агенты (BPA)
Фармацевтическая форма: раствор для инъекций Способ применения: внутривенная инъекция
Биологический: Концентрат антитромбина (ATIIIC)
Фармацевтическая форма: раствор для инъекций Способ применения: внутривенная инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота леченых кровотечений (ABR) в период первичной эффективности фитусирана и в период SOC
Временное ограничение: День 85 — день 421 (период первичной эффективности фитусирана); День −168 — день −1 (период стандартной терапии)
Кровотечение определяется как любое возникновение геморрагии, которое требует введения концентратов факторов свертывания или кровоостанавливающих препаратов
День 85 — день 421 (период первичной эффективности фитусирана); День −168 — день −1 (период стандартной терапии)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая частота спонтанных кровотечений (ГЧСК) в период первичной оценки эффективности фитусирана и в период стандартной терапии
Временное ограничение: День 85 – День 421 (период первичной эффективности фитусирана); День -168 – День -1 (период стандартной терапии)
Спонтанное кровотечение — это кровотечение, возникающее без видимой или известной причины, особенно в суставы, мышцы и мягкие ткани
День 85 – День 421 (период первичной эффективности фитусирана); День -168 – День -1 (период стандартной терапии)
Годовой показатель суставных кровотечений (ГПСК) в период первичной эффективности фитусирана и в период стандартной терапии
Временное ограничение: День 85 по День 421 (период первичной эффективности фитусирана); День -168 по День -1 (период стандартной терапии)
Эпизод кровоизлияния в сустав характеризуется необычным ощущением в суставе ("аура") в сочетании с 1) нарастающим отёком или повышением температуры кожи над суставом, 2) усиливающейся болью или 3) прогрессирующей потерей объёма движений или затруднением использования конечности по сравнению с исходным состоянием
День 85 по День 421 (период первичной эффективности фитусирана); День -168 по День -1 (период стандартной терапии)
ABR в период лечения фитусираном (160 недель) для участников, ранее не получавших фитусиран
Временное ограничение: С 1-го по 1121-й день
Эпизод кровотечения определяется как любое возникновение кровоизлияния, требующее введения концентратов факторов свертывания (CFC) или препаратов, обходящих ингибиторы (BPA)
С 1-го по 1121-й день
ABR в период лечения фитусираном (60 недель) для перешедших участников
Временное ограничение: День 1 - День 421
Эпизод кровотечения определяется как любое возникновение кровоизлияния, требующее введения концентрата факторов свертывания (CFC) или препаратов, активирующих гемостаз (BPAs)
День 1 - День 421
Изменение физической активности
Временное ограничение: С 1-го по 421-й день; С 24-й недели до 1-го дня
Изменение физической активности, измеряемое с помощью опросника PROMIS
С 1-го по 421-й день; С 24-й недели до 1-го дня
Изменение интенсивности боли
Временное ограничение: С 1-го по 421-й день; С 24-й недели до 1-го дня
Изменение интенсивности боли, измеряемое с помощью опросника PROMIS
С 1-го по 421-й день; С 24-й недели до 1-го дня
Изменение в КЖСР
Временное ограничение: С 1-го по 421-й день; С 24-й недели до 1-го дня
Изменение КЖСР, измеряемое с помощью опросника EuroQoL 5 измерений
С 1-го по 421-й день; С 24-й недели до 1-го дня
Частота, тяжесть, серьезность и связанность нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: С момента подписания информированного согласия (День -228 – День -169) до последнего визита по наблюдению после антитела (День 1121 + приблизительно 24 недели)
Все НЯ собираются с момента подписания информированного согласия (ИС) до последнего контрольного визита после лечения
С момента подписания информированного согласия (День -228 – День -169) до последнего визита по наблюдению после антитела (День 1121 + приблизительно 24 недели)
Изменение общего балла и баллов по доменам
Временное ограничение: С 1-го дня до 421-го дня; С 24-й недели до -1-го дня
Изменение общего балла и баллов по доменам оценивается с помощью шкалы здоровья суставов при гемофилии
С 1-го дня до 421-го дня; С 24-й недели до -1-го дня
Разрешение целевых суставов
Временное ограничение: На 421 день
Разрешение целевых суставов, оцененное по критериям ISTH
На 421 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

4 августа 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC17905 (Sanofi Identifier)
  • U1111-1280-7028 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2025-521858-42 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациента и связанным документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования со всеми поправками, пустой бланк отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациента будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников испытаний. Дополнительные сведения о критериях обмена данными Sanofi, подходящих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться