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一项研究Fitusiran预防疗法在1岁至不足12岁男性A型或B型血友病患者中的疗效和安全性的试验 (ATLAS-KIDS)

2026年8月14日 更新者：Sanofi

一项开放标签、平行、III期、双臂研究，旨在评估Fitusiran预防治疗在1岁至12岁以下患有A型或B型血友病、伴或不伴抗因子VIII或IX抑制性抗体的男性参与者中的疗效和安全性

这是一项平行、III期、双臂、开放标签研究，旨在评估fitursiran预防治疗在患有严重A型或B型血友病（伴或不伴FVIII或FIX抑制性抗体）的男性儿科参与者（年龄1至<12岁）中的疗效和安全性。

参与者数量：

本研究将招募约85名参与者：

  • 约60名未接受过fitursiran治疗的严重A型或B型血友病参与者（伴或不伴抑制剂）（未接受fitursiran治疗组），以及

  • 约25名从EFC15467*剂量确认研究转入的伴有抑制剂的严重A型或B型血友病参与者（转入组）。

    • Fitursiran已在儿科人群研究EFC15467中进行过研究，该研究招募了年龄1至<12岁、伴有抑制剂的A型或B型血友病男性参与者，以考察fitursiran在儿科人群中的安全性和耐受性。

参与者将被纳入以下两个组之一：

  • 未接受fitursiran治疗组：这些参与者既往未接受过fitursiran治疗，他们将接受筛选和研究资格评估。入组后，在开始fitursiran预防治疗前，他们将经历24周的标准治疗（SOC）期。
  • 从EFC15467研究转入的参与者：仅那些在EFC15467研究中仍在接受积极治疗且同意参加EFC17905研究的参与者才有资格转入。他们无需接受筛选或进一步的资格评估。他们将直接进入fitursiran治疗期，并继续以当前fitursiran剂量接受治疗。

fitursiran治疗持续时间对于未接受fitursiran治疗组最长可达160周，对于转入组最长可达60周。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

fitusiran初治组的fitusiran治疗持续时间最长为160周，而转组治疗组的最长治疗时间为60周。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

85

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 电话号码：option 6 800-633-1610
  • 邮箱：contact-us@sanofi.com

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 1560001
  • 加拿大
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 1240001
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 1240003
  • 印度
      • Bengaluru、印度、560034
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Mumbai、印度、400022
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune、印度、411004
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore、印度、632004
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3560003
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40201
        • 招聘中
        • Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • TeFu Weng
    • Taipei
      • Taipei City、Taipei、台湾、100
        • 招聘中
        • The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sheng-Chieh Chou
  • 土耳其（türkiye）
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34093
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7920001
        • 接触：
          • Funda Ciga
          • 电话号码：+90 533 420 60 57
        • 首席研究员：
          • Basak Koc Senol
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35100
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7920002
        • 接触：
          • Esra Nur Nalçakan Sağlam
          • 电话号码：+90 (538) 322 67 22
        • 首席研究员：
          • Kaan Kavakli
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • 招聘中
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
        • 接触：
          • Paula Villaça
        • 首席研究员：
          • Paula Villaça
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14051140
        • 招聘中
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
        • 接触：
          • Ana Beatriz Nicolau Perim
          • 电话号码：+55 16 3963 6480
        • 首席研究员：
          • Luciana Oliveira
  • 意大利
    • Firenze
      • Florence、Firenze、意大利、50134
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Milan、Milano、意大利、20122
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3800001
        • 首席研究员：
          • Flora Peyvandi
        • 接触：
      • Rozzano、Milano、意大利、20089
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 3800003
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maria Elisa Mancuso
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1020
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 0560002
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Phu Quoc Lê
      • Brussels、比利时、1200
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 0560001
        • 首席研究员：
          • An Van Damme
        • 接触：
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、12746
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 6820001
  • 波兰
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw、Lower Silesian Voivodeship、波兰、50-556
        • 招聘中
        • Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elzbieta Latos-Grazynska
  • 罗马尼亚
      • Iași、罗马尼亚、700309
        • 招聘中
        • Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ingrith Miron
      • Timișoara、罗马尼亚、300011
        • 招聘中
        • Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cristina Emilia Ursu
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • 招聘中
        • The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
        • 首席研究员：
          • Vanessa Salinas
        • 接触：
          • Suzette David
          • 电话号码：714-221-1224
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89147
        • 招聘中
        • Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 招聘中
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Zaragoza、西班牙、50009
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Esplugues de Llobregat、Barcelona [Barcelona]、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Investigational Site Number : 7240001

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

既往未接触过fitusiran的参与者只有在符合以下所有标准的情况下才有资格被纳入研究：

  • 参与者在入组时必须为1至<12岁。
  • 参与者必须患有重度血友病A或B（FVIII <1%或FIX ≤2%），由筛选时中心实验室检测结果或病历记录证明。
  • 参与者必须符合以下定义的抑制剂或非抑制剂状态：

抑制剂：

在筛选前至少最近3个月内，需要将旁路制剂（BPA）用于预防性治疗或用于任何出血事件的按需治疗，并符合以下任一Nijmegen改良Bethesda法检测结果标准：

  • 筛选时抑制剂滴度≥0.6 BU/mL，或
  • 筛选时抑制剂滴度<0.6 BU/mL，但有病历记录证明曾连续2次滴度≥0.6 BU/mL，或
  • 筛选时抑制剂滴度<0.6 BU/mL，但有病历记录证明曾有1次抑制剂滴度≥0.6 BU/mL，且有回忆应答史、或严重过敏反应（如过敏反应）或肾病综合征史

非抑制剂：

在筛选前至少最近3个月内，需要将凝血因子浓缩物（CFC）用于预防性治疗或用于任何出血事件的按需治疗，并符合以下所有标准：

  • 筛选时Nijmegen改良Bethesda法抑制剂滴度<0.6 BU/mL，且

  • 在筛选前至少最近3个月内未使用BPA治疗出血事件

    • 参与者必须有足够的外周静脉通路（由研究者判定），以满足研究方案要求的采血需求。
    • 男性：本研究无避孕要求，除非当地法规另有规定。
    • 能够签署知情同意书/同意书。 必须根据当地和国家要求，获得父母/法定监护人（以下简称“父母”）签署的书面知情同意书，以及参与者签署或口头表示的同意书。

排除标准：

既往未接触过fitusiran的参与者如果符合以下任何标准，将被排除在研究之外：

  • 已知存在血友病A或B以外的其他出血性疾病。
  • 存在具有临床意义的肝脏疾病。
  • 抗磷脂抗体综合征病史。
  • 与留置静脉通路无关的动脉或静脉血栓栓塞史。
  • 任何研究者认为可能使参与者不适合给药、或可能干扰研究依从性、参与者安全性和/或参与者完成研究治疗期的状况（例如医疗问题）。
  • 多种药物过敏史或对寡核苷酸或GalNAc过敏反应史。
  • 有中心或外周留置导管，且在过去12个月内因静脉通路并发症（如感染、血栓形成）导致住院和/或全身抗凝治疗史。
  • 筛选时，预期在研究期间需要手术或计划在研究期间安排手术。
  • 筛选前14天内完成外科手术，或目前正在接受额外的BPA输注以维持术后止血。
  • 皮下注射不耐受史。
  • 目前正在参与免疫耐受诱导（ITI）治疗。
  • 筛选前6个月内使用过emicizumab（Hemlibra®）或任何非因子出血管理治疗。
  • 既往接受过基因治疗。
  • 目前或计划参与另一项涉及fitusiran以外的研究产品或研究器械的临床研究，且该研究计划在本研究期间进行。
  • 筛选时抗凝血酶（AT）活性<60%（由中心实验室分析确定）。
  • 合并血栓形成倾向性疾病。
  • 存在活动性丙型肝炎病毒感染。
  • 存在急性甲型肝炎或戊型肝炎病毒感染。
  • 存在急性或慢性乙型肝炎病毒感染。
  • 血小板计数≤100,000/μL。
  • 筛选时存在急性感染。
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性且CD4计数<400细胞/μL。
  • 估算肾小球滤过率≤45 mL/min/1.73 m²（使用Schwartz公式计算）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Fitusiran初治组

参与者在接受定期选定的fitusiran剂量之前，将经历24周的标准护理（SOC）期。

如果在研究期间需要调整fitusiran剂量，参与者将按照研究方案遵循特定的给药方案。
药品：Fitusiran
药物剂型：PBS注射用溶液 给药途径：皮下
其他名称：
  • SAR439774
  • Qfitlia™
生物：凝血因子浓缩剂（CFC）或旁路制剂（BPA）
药物剂型：注射用溶液 给药途径：静脉注射
生物：抗凝血酶浓缩物 (ATIIIC)
剂型：注射用溶液 给药途径：静脉注射
实验性的：EFC15647 滚动延续组

参与者将继续接受其在EFC15467研究中的当前fitusiran剂量。

如果研究期间需要调整fitusiran剂量，参与者将按照研究方案遵循特定的给药方案。
药品：Fitusiran
药物剂型：PBS注射用溶液 给药途径：皮下
其他名称：
  • SAR439774
  • Qfitlia™
生物：凝血因子浓缩剂（CFC）或旁路制剂（BPA）
药物剂型：注射用溶液 给药途径：静脉注射
生物：抗凝血酶浓缩物 (ATIIIC)
剂型：注射用溶液 给药途径：静脉注射

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
fitusiran主要疗效期和SOC期的年化治疗出血率（ABR）
大体时间：第85天至第421天（fitusiran主要疗效期）；第-168天至第-1天（标准治疗期）
出血事件定义为任何需要输注CFCs或BPAs的出血发生
第85天至第421天（fitusiran主要疗效期）；第-168天至第-1天（标准治疗期）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Annualized spontaneous bleeding rate (AsBR) in the fitusiran primary efficacy period and in the SOC period
大体时间：第85天至第421天（fitusiran主要疗效期）；第-168天至第-1天（SOC期）
自发性出血事件是指无明显或已知原因发生的出血事件，特别是关节、肌肉和软组织出血
第85天至第421天（fitusiran主要疗效期）；第-168天至第-1天（SOC期）
fitusiran主要疗效期和SOC期的年化关节出血率（AjBR）
大体时间：第85天至第421天（fitusiran主要疗效期）；第-168天至第-1天（标准治疗期）
关节出血发作的特征是关节出现异常感觉（“先兆”），并伴有以下至少一种症状：1) 关节上方皮肤肿胀或发热加剧，2) 疼痛加剧，或3) 与基线相比活动范围逐渐丧失或肢体使用困难
第85天至第421天（fitusiran主要疗效期）；第-168天至第-1天（标准治疗期）
在fitusiran治疗期间（160周）内fitusiran初治参与者的ABR
大体时间：第1天至第1121天
出血事件定义为任何需要输注CFCs或BPAs的出血发生
第1天至第1121天
在fitusiran治疗期（60周）内，延续参与者的ABR
大体时间：第1天至第421天
出血事件定义为任何需要施用CFCs或BPAs的出血情况
第1天至第421天
体力活动变化
大体时间：从第1天至第421天；从第-24周至第-1天
通过PROMIS问卷测量的体力活动变化
从第1天至第421天；从第-24周至第-1天
疼痛强度变化
大体时间：从第 1 天到第 421 天；从第 -24 周到第 -1 天
通过PROMIS问卷评估的疼痛强度变化
从第 1 天到第 421 天；从第 -24 周到第 -1 天
HRQoL变化
大体时间：从第1天到第421天；从第-24周到第-1天
通过欧洲五维健康量表测量的健康相关生活质量变化
从第1天到第421天；从第-24周到第-1天
不良事件（AEs）的发生率、严重程度、严重性和相关性
大体时间：从签署知情同意书之日（第-228天至第-169天）至最后一次抗肿瘤治疗随访（第1121天+约24周）
所有不良事件均从签署知情同意书（ICF）起收集，直至最后一次AT随访结束
从签署知情同意书之日（第-228天至第-169天）至最后一次抗肿瘤治疗随访（第1121天+约24周）
总分与各领域评分的变化
大体时间：从第 1 天到第 421 天；从第 -24 周到第 -1 天
总评分和领域评分的变化通过血友病关节健康评分进行评估
从第 1 天到第 421 天；从第 -24 周到第 -1 天
靶关节缓解
大体时间：在第421天
根据ISTH标准评估目标关节消退情况
在第421天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sanofi

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年12月18日

初级完成 (估计的)

2029年8月4日

研究完成 (估计的)

2031年12月30日

研究注册日期

首次提交

2025年12月9日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月9日

首次发布 (实际的)

2025年12月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月14日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • EFC17905 (Sanofi Identifier)
  • U1111-1280-7028 (注册表标识符：ICTRP)
  • 2025-521858-42 (注册表标识符：CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可申请获取患者层面数据及相关研究文件，包括临床研究报告、研究方案及其所有修订版、空白病例报告表、统计分析计划和数据集规范。 患者层面数据将进行匿名化处理，研究文件将进行编辑以保护试验参与者的隐私。 有关赛诺菲数据共享标准、符合条件的研究以及申请获取流程的更多详细信息，请访问：https://vivli.org

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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