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Uno studio per indagare l'efficacia e la sicurezza della profilassi con Fitusiran in partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B (ATLAS-KIDS)

22 maggio 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio in aperto, parallelo, di fase 3, a due bracci per investigare l'efficacia e la sicurezza della profilassi con Fitusiran in partecipanti maschi di età compresa tra 1 e meno di 12 anni con emofilia A o B con o senza anticorpi inibitori ai fattori VIII o IX

Questo è uno studio parallelo, di Fase 3, a due bracci, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con profilassi di fitusiran somministrato a partecipanti pediatrici maschi (età 1 a <12 anni) affetti da emofilia A o B grave, con o senza anticorpi inibitori verso FVIII o FIX.

Numero di partecipanti:

Circa 85 partecipanti saranno arruolati nello studio:

  • Circa 60 partecipanti naïve al fitusiran con emofilia A o B grave, con o senza inibitori (braccio naïve al fitusiran), e

  • Circa 25 partecipanti con emofilia A o B grave con inibitori che passano dallo studio di conferma della dose EFC15467* (braccio roll-over).

    • Il fitusiran è stato studiato nella popolazione pediatrica nello studio EFC15467, che ha arruolato partecipanti maschi di età 1 a <12 anni con emofilia A o B con inibitori per esaminare la sicurezza e la tollerabilità del fitusiran nella popolazione pediatrica.

I partecipanti saranno arruolati in uno dei due bracci:

  • Naïve al fitusiran: questi partecipanti non hanno precedentemente ricevuto fitusiran e saranno sottoposti a screening e valutazioni di eleggibilità allo studio. Una volta arruolati, attraverseranno un periodo di 24 settimane di standard di cura (SOC) prima di iniziare la profilassi con fitusiran.
  • Partecipanti roll-over dallo studio EFC15467: solo i partecipanti che sono ancora in trattamento attivo nello studio EFC15467 e che acconsentono allo studio EFC17905 saranno eleggibili per il roll-over. Non dovranno sottoporsi a screening o ulteriori valutazioni di eleggibilità. Si arruoleranno direttamente nel periodo di trattamento con fitusiran e continueranno il trattamento alla loro attuale dose di fitusiran.

La durata del trattamento con fitusiran sarà fino a 160 settimane per il braccio naïve al fitusiran e fino a 60 settimane per il braccio roll-over.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata del trattamento con fitusiran sarà fino a 160 settimane per il braccio naïve al fitusiran e fino a 60 settimane per il braccio di roll-over.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

85

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: contact-us@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12746
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 6820001
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 0560002
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Phu Quoc Lê
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 0560001
        • Investigatore principale:
          • An Van Damme
        • Contatto:
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051140
        • Reclutamento
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
        • Contatto:
          • Ana Beatriz Nicolau Perim
          • Numero di telefono: +55 16 3963 6480
        • Investigatore principale:
          • Luciana Oliveira
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1240003
  • India
      • Bengaluru, India, 560034
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Mumbai, India, 400022
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune, India, 411004
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, India, 632004
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3560003
  • Italia
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800001
        • Investigatore principale:
          • Flora Peyvandi
        • Contatto:
      • Rozzano, Milano, Italia, 20089
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3800003
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Elisa Mancuso
  • Polonia
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 6160002
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elzbieta Latos-Grazynska
  • Romania
      • Iași, Romania, 700309
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 6420001
      • Timișoara, Romania, 300011
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 6420003
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89147
        • Reclutamento
        • Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34093
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7920001
        • Contatto:
          • Funda Ciga
          • Numero di telefono: +90 533 420 60 57
        • Investigatore principale:
          • Basak Koc Senol
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 7920002
        • Contatto:
          • Esra Nur Nalçakan Sağlam
          • Numero di telefono: +90 (538) 322 67 22
        • Investigatore principale:
          • Kaan Kavakli

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

I partecipanti non precedentemente esposti al fitusiran sono idonei a essere inclusi nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 1 e <12 anni al momento dell'arruolamento.
  • I partecipanti devono avere emofilia A o B grave (FVIII <1% o FIX ≤2%) come dimostrato da una misurazione del laboratorio centrale allo screening o da prove documentate nella cartella clinica.
  • I partecipanti devono soddisfare lo stato di inibitore o non inibitore come definito di seguito:

Inibitore:

Richiede l'uso di BPA per la profilassi o BPA come terapia su richiesta per qualsiasi episodio emorragico per almeno gli ultimi 3 mesi prima dello screening e soddisfa uno dei seguenti criteri dei risultati del saggio di Bethesda modificato di Nijmegen:

  • Titolo dell'inibitore di ≥0,6 BU/mL allo screening, OPPURE
  • Titolo dell'inibitore di <0,6 BU/mL allo screening con prove nella cartella clinica di 2 titoli consecutivi ≥0,6 BU/mL, OPPURE
  • Titolo dell'inibitore di <0,6 BU/mL allo screening con prove nella cartella clinica di 1 titolo dell'inibitore ≥0,6 BU/mL e una storia di risposta anamnestica, o reazione allergica grave (es. anafilassi) o sindrome nefrosica

Non inibitore:

Richiede l'uso di concentrati del fattore della coagulazione (CFC) per la profilassi o CFC come terapia su richiesta per qualsiasi episodio emorragico per almeno gli ultimi 3 mesi prima dello screening e soddisfa ciascuno dei seguenti criteri:

  • Titolo dell'inibitore del saggio di Bethesda modificato di Nijmegen di <0,6 BU/mL allo screening, E

  • Nessun uso di BPA per trattare episodi emorragici per almeno gli ultimi 3 mesi prima dello screening

    • I partecipanti devono avere un accesso venoso periferico adeguato, come determinato dallo Sperimentatore, per consentire i prelievi di sangue richiesti dal protocollo dello studio.
    • Maschio: Non ci sono requisiti contraccettivi per questo studio, tranne dove richiesto dalle normative locali.
    • In grado di fornire un consenso informato firmato/assenso. Deve essere ottenuto un consenso informato scritto firmato dal genitore/i/tutore legale (di seguito denominato "genitore"), nonché un assenso scritto o orale ottenuto dal partecipante, secondo i requisiti locali e nazionali.

Criteri di esclusione:

I partecipanti non precedentemente esposti al fitusiran sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Disturbi emorragici coesistenti noti diversi dall'emofilia A o B.
  • Presenza di malattia epatica clinicamente significativa.
  • Storia di sindrome da anticorpi antifosfolipidi.
  • Storia di tromboembolismo arterioso o venoso, non correlato a un accesso venoso permanente
  • Qualsiasi condizione (es. problema medico), che a giudizio dello Sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo alla somministrazione o che potrebbe interferire con la conformità allo studio, la sicurezza del partecipante e/o la partecipazione del partecipante al completamento del periodo di trattamento dello studio.
  • Storia di allergie multiple a farmaci o storia di reazione allergica a un oligonucleotide o GalNAc.
  • Soggetti con catetere permanente centrale o periferico, con una storia di complicanze dell'accesso venoso (come infezioni, trombosi) che hanno portato al ricovero ospedaliero e/o a terapia anticoagulante sistemica negli ultimi 12 mesi.
  • Allo screening, necessità prevista di intervento chirurgico durante lo studio o intervento chirurgico programmato previsto durante lo studio.
  • Completamento di una procedura chirurgica entro 14 giorni prima dello screening, o attualmente in corso di ulteriore infusione di BPA per l'emostasi postoperatoria.
  • Storia di intolleranza a iniezione/i sottocutanee.
  • Partecipazione attuale alla terapia ITI.
  • L'uso di emicizumab (Hemlibra®) o qualsiasi trattamento di gestione del sanguinamento non fattoriale entro 6 mesi prima dello screening
  • Precedente terapia genica
  • Partecipazione attuale o futura a un altro studio clinico, programmata per verificarsi durante questo studio, che coinvolge un prodotto sperimentale diverso dal fitusiran o un dispositivo sperimentale.
  • Attività AT <60% allo screening, come determinato dall'analisi del laboratorio centrale.
  • Disturbo trombofilico coesistente.
  • Presenza di un'infezione attiva da virus dell'epatite C
  • Presenza di infezione acuta da virus dell'epatite A o dell'epatite E.
  • Presenza di infezione acuta o cronica da virus dell'epatite B.
  • Conta piastrinica ≤100 000/μL.
  • Presenza di infezione acuta allo screening.
  • Positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con una conta di CD4 di <400 cellule/μL.
  • Filtrazione glomerulare stimata ≤45 mL/min/1,73 m2 (utilizzando la formula di Schwartz).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio naïve a fitusiran

I partecipanti attraverseranno un periodo di 24 settimane di standard di cura (SOC) prima di ricevere una dose selezionata di fitusiran a intervalli regolari.

Se durante lo studio è necessario un aggiustamento della dose di fitusiran, i partecipanti seguiranno un regime posologico specifico come da protocollo dello studio.
Droga: Fitusiran
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile in PBS Via di somministrazione: sottocutanea
Altri nomi:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Biologico: Concentrati di fattore della coagulazione (CFC) o agenti di bypass (BPA)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: iniezione endovenosa
Biologico: Concentrato di antitrombina (ATIIIC)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: iniezione endovenosa
Sperimentale: EFC15647 braccio di roll-over

I partecipanti continueranno a ricevere la loro attuale dose di fitusiran dallo studio EFC15467.

Se durante lo studio è necessario un aggiustamento della dose di fitusiran, i partecipanti seguiranno uno specifico regime posologico come da protocollo di studio.
Droga: Fitusiran
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile in PBS Via di somministrazione: sottocutanea
Altri nomi:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Biologico: Concentrati di fattore della coagulazione (CFC) o agenti di bypass (BPA)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: iniezione endovenosa
Biologico: Concentrato di antitrombina (ATIIIC)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: iniezione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento trattato annualizzato (ABR) nel periodo di efficacia primaria di fitusiran e nel periodo SOC
Lasso di tempo: Giorno 85 a Giorno 421 (periodo di efficacia primaria del fitusiran); Giorno -168 a Giorno -1 (periodo SOC)
Un episodio emorragico è definito come qualsiasi evento di emorragia che richiede la somministrazione di CFC o BPA
Giorno 85 a Giorno 421 (periodo di efficacia primaria del fitusiran); Giorno -168 a Giorno -1 (periodo SOC)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato (AsBR) nel periodo di efficacia primaria di fitusiran e nel periodo SOC
Lasso di tempo: Giorno 85 a Giorno 421 (periodo di efficacia primaria di fitusiran); Giorno -168 a Giorno -1 (periodo di SOC)
Un episodio di sanguinamento spontaneo è un evento emorragico che si verifica senza una ragione apparente o nota, in particolare nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli
Giorno 85 a Giorno 421 (periodo di efficacia primaria di fitusiran); Giorno -168 a Giorno -1 (periodo di SOC)
Tasso annualizzato di sanguinamento articolare (AjBR) nel periodo di efficacia primario del fitusiran e nel periodo SOC
Lasso di tempo: Giorno 85 al Giorno 421 (periodo di efficacia primaria del fitusiran); Giorno -168 al Giorno -1 (periodo SOC)
Un episodio di sanguinamento articolare è caratterizzato da una sensazione insolita nell'articolazione ("aura") in combinazione con 1) un aumento del gonfiore o del calore sulla pelle sopra l'articolazione, 2) un aumento del dolore, o 3) una perdita progressiva dell'ampiezza di movimento o difficoltà nell'uso dell'arto rispetto alla linea di base
Giorno 85 al Giorno 421 (periodo di efficacia primaria del fitusiran); Giorno -168 al Giorno -1 (periodo SOC)
ABR nel periodo di trattamento con fitusiran (160 settimane) per i partecipanti naive al fitusiran
Lasso di tempo: Giorno 1 a Giorno 1121
Un episodio emorragico è definito come qualsiasi evento di emorragia che richiede la somministrazione di CFC o BPA
Giorno 1 a Giorno 1121
ABR nel periodo di trattamento con fitusiran (60 settimane) per i partecipanti trasferiti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 421
Un episodio emorragico è definito come qualsiasi evento di emorragia che richiede la somministrazione di CFC o BPA
Dal giorno 1 al giorno 421
Variazione dell'attività fisica
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Variazione dell'attività fisica misurata tramite il questionario PROMIS
Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Variazione dell'intensità del dolore
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Variazione dell'intensità del dolore misurata tramite il questionario PROMIS
Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Variazione della HRQoL
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Variazione della qualità della vita correlata alla salute misurata mediante il questionario EuroQoL a 5 dimensioni
Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Incidenza, gravità, serietà e correlazione degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato firmato (Giorno -228 a Giorno -169) fino all'ultima visita di follow-up post trattamento (Giorno 1121 + circa 24 settimane)
Tutti gli AE vengono raccolti dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) fino all'ultima visita di follow-up AT
Dalla data del consenso informato firmato (Giorno -228 a Giorno -169) fino all'ultima visita di follow-up post trattamento (Giorno 1121 + circa 24 settimane)
Variazione del punteggio totale e dei punteggi di dominio
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
La variazione del punteggio totale e dei punteggi dei domini viene valutata mediante l'Hemophilia Joint Health Score
Dal Giorno 1 al Giorno 421; Dalla Settimana -24 al Giorno -1
Risoluzione delle articolazioni bersaglio
Lasso di tempo: Al giorno 421
Risoluzione delle articolazioni bersaglio valutata secondo i criteri ISTH
Al giorno 421

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

4 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

16 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC17905 (Sanofi Identifier)
  • U1111-1280-7028 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2025-521858-42 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti di studio correlati, inclusi il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali emendamenti, il modulo di refertazione dei casi in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno anonimizzati e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, gli studi idonei e il processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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