혈우병 A형 또는 B형을 가진 1세 이상 12세 미만의 남성 참가자를 대상으로 Fitusiran 예방요법의 효능과 안전성을 조사하는 연구 (ATLAS-KIDS)
2026년 8월 14일 업데이트: Sanofi
인자 VIII 또는 IX에 대한 억제 항체가 있거나 없는 혈우병 A 또는 B를 가진 만 1세에서 12세 미만 남성 참가자를 대상으로 피투시란 예방요법의 효능과 안전성을 조사하기 위한 개방형, 병렬, 3상, 2군 연구
이 연구는 중증 혈우병 A 또는 B를 가진 남성 소아 참가자(1세에서 <12세)에게 FVIII 또는 FIX에 대한 억제 항체 유무와 관계없이 피투시란 예방요법 치료의 효능과 안전성을 평가하기 위한 평행, 3상, 2군, 개방 연구입니다.
참가자 수:
약 85명의 참가자가 연구에 등록될 예정입니다:
- 약 60명의 피투시란 미사용 중증 혈우병 A 또는 B 참가자(억제 항체 유무와 관계없이, 피투시란 미사용 군), 그리고
약 25명의 EFC15467* 용량 확인 연구에서 이행되는 중증 혈우병 A 또는 B 억제 항체 보유 참가자(이행 군).
- 피투시란은 소아 인구에서 연구 EFC15467을 통해 조사되었으며, 이 연구는 혈우병 A 또는 B 억제 항체 보유 남성 참가자(1세에서 <12세)를 등록하여 소아 인구에서 피투시란의 안전성과 내약성을 검토했습니다.
참가자는 다음 2개 군 중 하나에 등록됩니다:
- 피투시란 미사용: 이 참가자들은 이전에 피투시란을 받은 적이 없으며, 선별 및 연구 적격성 평가를 받게 됩니다. 등록 후, 피투시란 예방요법을 시작하기 전에 24주간의 표준 치료(SOC) 기간을 거칩니다.
- EFC15467 연구에서 이행되는 참가자: 연구 EFC15467에서 여전히 활성 치료 중이고 연구 EFC17905에 동의하는 참가자만 이행 자격이 있습니다. 이들은 선별 또는 추가 적격성 평가를 받을 필요가 없습니다. 피투시란 치료 기간에 직접 등록하여 현재 피투시란 용량으로 치료를 계속합니다.
피투시란 치료 기간은 피투시란 미사용 군의 경우 최대 160주, 이행 군의 경우 최대 60주입니다.
연구 개요
상세 설명
피투시란 치료 기간은 피투시란을 처음 투여하는 그룹의 경우 최대 160주, 롤오버 그룹의 경우 최대 60주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
85
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: contact-us@sanofi.com
연구 장소
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Taichung, 대만, 40201
- 모병
- Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
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연락하다:
- Shu-Hui Kao
- 이메일: shuhui540727@gmail.com
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수석 연구원:
- TeFu Weng
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Taipei
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Taipei City, Taipei, 대만, 100
- 모병
- The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
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연락하다:
- Yu-Shan Huang
- 이메일: yushanh0211@gmail.com
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수석 연구원:
- Sheng-Chieh Chou
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Iași, 루마니아, 700309
- 모병
- Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
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연락하다:
- Ingrith Miron
- 전화번호: 0372 309 695
- 이메일: spitalcopii@sfmaria-iasi.com
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수석 연구원:
- Ingrith Miron
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Timișoara, 루마니아, 300011
- 모병
- Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
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연락하다:
- Andreea Pascalau
- 이메일: pascalau_andreea@yahoo.com
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수석 연구원:
- Cristina Emilia Ursu
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- 모병
- The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
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수석 연구원:
- Vanessa Salinas
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연락하다:
- Suzette David
- 전화번호: 714-221-1224
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89147
- 모병
- Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- 모병
- Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- 모병
- University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
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Brussels, 벨기에, 1020
- 모병
- Investigational Site Number : 0560002
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연락하다:
- Bernard Wenderickx
- 전화번호: +32 2 24 77 36 54
- 이메일: Bernard.wenderickx@hubruxelles.be
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수석 연구원:
- Phu Quoc Lê
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Brussels, 벨기에, 1200
- 모병
- Investigational Site Number : 0560001
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수석 연구원:
- An Van Damme
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연락하다:
- Alix Blore
- 전화번호: +32 2 764 23 37
- 이메일: alix.blore@saintluc.uclouvain.be
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- 모병
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
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연락하다:
- Paula Villaça
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수석 연구원:
- Paula Villaça
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051140
- 모병
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
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연락하다:
- Ana Beatriz Nicolau Perim
- 전화번호: +55 16 3963 6480
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수석 연구원:
- Luciana Oliveira
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Riyadh, 사우디 아라비아, 12746
- 모병
- Investigational Site Number : 6820001
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Madrid, 스페인, 28046
- 모병
- Investigational Site Number : 7240002
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Zaragoza, 스페인, 50009
- 모병
- Investigational Site Number : 7240003
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Barcelona [Barcelona]
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Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08950
- 모병
- Investigational Site Number : 7240001
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Firenze
-
Florence, Firenze, 이탈리아, 50134
- 모병
- Investigational Site Number : 3800002
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Milano
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Milan, Milano, 이탈리아, 20122
- 모병
- Investigational Site Number : 3800001
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수석 연구원:
- Flora Peyvandi
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연락하다:
- Flora Peyvandi
- 전화번호: +39 02 5503.5414
- 이메일: flora.peyvandi@policlinico.mi.it
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Rozzano, Milano, 이탈리아, 20089
- 모병
- Investigational Site Number : 3800003
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연락하다:
- Maria Elisa Mancuso
- 전화번호: +39 0282245981
- 이메일: mariaelisa.mancuso@hunimed.eu
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수석 연구원:
- Maria Elisa Mancuso
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Bengaluru, 인도, 560034
- 모병
- Investigational Site Number : 3560004
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Mumbai, 인도, 400022
- 모병
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune, 인도, 411004
- 모병
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, 인도, 632004
- 모병
- Investigational Site Number : 3560003
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Beijing, 중국, 100045
- 모병
- Investigational Site Number : 1560001
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- Investigational Site Number : 1240001
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- 모병
- Investigational Site Number : 1240003
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Istanbul, 터키 (Türkiye), 34093
- 모병
- Investigational Site Number : 7920001
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연락하다:
- Funda Ciga
- 전화번호: +90 533 420 60 57
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수석 연구원:
- Basak Koc Senol
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- 모병
- Investigational Site Number : 7920002
-
연락하다:
- Esra Nur Nalçakan Sağlam
- 전화번호: +90 (538) 322 67 22
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수석 연구원:
- Kaan Kavakli
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, 폴란드, 50-556
- 모병
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
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연락하다:
- Marta Hetman
- 전화번호: +48 530060737
- 이메일: martha.hetman@gmail.com
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수석 연구원:
- Elzbieta Latos-Grazynska
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
피투시란에 이전에 노출되지 않은 참가자는 다음 기준 모두가 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다:
- 참가자는 등록 시점에 1세에서 <12세 사이여야 합니다.
- 참가자는 선별 시 중앙 검사실 측정 또는 문서화된 의료 기록 증거로 확인된 중증 혈우병 A 또는 B(FVIII <1% 또는 FIX ≤2%)가 있어야 합니다.
- 참가자는 아래에 정의된 억제제 또는 비억제제 상태를 충족해야 합니다:
억제제:
선별 전 최소 3개월 동안 예방 목적으로 BPA 사용이 필요하거나 모든 출혈 에피소드에 대한 필요 시 요법으로 BPA를 사용해야 하며, 다음 니메겐 수정 베테스다 검사 결과 기준 중 하나를 충족해야 합니다:
- 선별 시 억제제 역가 ≥0.6 BU/mL, 또는
- 선별 시 억제제 역가 <0.6 BU/mL이며 의료 기록에 2회 연속 역가 ≥0.6 BU/mL 증거가 있음, 또는
- 선별 시 억제제 역가 <0.6 BU/mL이며 의료 기록에 1회 억제제 역가 ≥0.6 BU/mL 증거와 기억반응, 또는 중증 알레르기 반응(예: 아나필락시스) 또는 신증후군 병력이 있음
비억제제:
선별 전 최소 3개월 동안 예방 목적으로 응고인자 농축제(CFC) 사용이 필요하거나 모든 출혈 에피소드에 대한 필요 시 요법으로 CFC를 사용해야 하며, 다음 각 기준을 충족해야 합니다:
- 선별 시 니메겐 수정 베테스다 검사 억제제 역가 <0.6 BU/mL, 및
선별 전 최소 3개월 동안 출혈 에피소드 치료를 위한 BPA 사용 없음
- 참가자는 연구 프로토콜에 필요한 채혈을 허용하기 위해 연구자가 판단한 적절한 말초 정맥 접근이 있어야 합니다.
- 남성: 이 연구에는 지역 규정에 의해 요구되는 경우를 제외하고 피임 요구사항이 없습니다.
- 서명된 사전 동의서/동의를 제공할 수 있어야 합니다. 지역 및 국가 요구사항에 따라 부모/법적 보호자(이하 "부모"로 지칭)로부터 서명된 서면 사전 동의서를 취득해야 하며, 참가자로부터 서면 또는 구두 동의를 취득해야 합니다.
제외 기준:
피투시란에 이전에 노출되지 않은 참가자는 다음 기준 중 하나가 적용되는 경우 연구에서 제외됩니다:
- 혈우병 A 또는 B 이외의 알려진 동반 출혈 장애.
- 임상적으로 유의한 간 질환의 존재.
- 항인지질 항체 증후군 병력.
- 정주 정맥 접근과 관련되지 않은 동맥 또는 정맥 혈전색전증 병력
- 연구자의 판단에 따라 참가자를 투여에 부적합하게 하거나 연구 준수, 참가자의 안전 및/또는 연구 치료 기간 완료에 대한 참가자의 참여를 방해할 수 있는 모든 상태(예: 의학적 문제).
- 다중 약물 알레르기 병력 또는 올리고뉴클레오타이드 또는 GalNAc에 대한 알레르기 반응 병력.
- 중앙 또는 말초 정주 카테터를 가진 대상자로, 최근 12개월 내에 입원 및/또는 전신 항응고 치료를 초래한 정맥 접근 합병증(감염, 혈전증 등) 병력이 있음.
- 선별 시, 연구 중 수술 필요가 예상되거나 연구 중 발생하도록 계획된 수술.
- 선별 전 14일 이내에 수술 절차 완료, 또는 현재 수술 후 지혈을 위한 추가 BPA 주입을 받고 있음.
- 피하 주입 불내성 병력.
- 현재 ITI 요법 참여 중.
- 선별 전 6개월 이내에 에미시주맙(Hemlibra®) 또는 비인자 출혈 관리 치료 사용
- 이전 유전자 치료
- 현재 또는 향후 피투시란 이외의 연구용 의약품 또는 연구용 기기를 포함하는 다른 임상 연구 참여로, 이 연구 중에 발생하도록 예정됨.
- 중앙 검사실 분석에 의해 결정된 선별 시 AT 활성도 <60%.
- 동반 혈전성 장애.
- 활성 C형 간염 바이러스 감염의 존재
- 급성 A형 간염 또는 E형 간염 바이러스 감염의 존재.
- 급성 또는 만성 B형 간염 바이러스 감염의 존재.
- 혈소판 수 ≤100,000/μL.
- 선별 시 급성 감염의 존재.
- CD4 수 <400 cells/μL인 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성.
- 추정 사구체 여과율 ≤45 mL/min/1.73 m² (Schwartz 공식 사용).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 피투시란-나이브 군
참가자들은 일정한 간격으로 선택된 피투시란 용량을 투여받기 전에 24주간의 표준 치료(SOC) 기간을 거칠 것입니다. 연구 중 피투시란 용량 조정이 필요한 경우, 참가자들은 연구 프로토콜에 따라 특정 투여 요법을 따를 것입니다. |
제약 형태: PBS 용액 주사제 투여 경로: 피하
다른 이름들:
제형: 주사용 용액 투여 경로: 정맥 주사
제제: 주사용 용액 투여 경로: 정맥 주사
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실험적: EFC15647 롤오버 암
참가자들은 EFC15467로부터 현재의 피투시란 용량을 계속 투여받게 됩니다. 연구 중 피투시란 용량 조정이 필요한 경우, 참가자들은 연구 프로토콜에 따라 특정 투여 요법을 따르게 됩니다. |
제약 형태: PBS 용액 주사제 투여 경로: 피하
다른 이름들:
제형: 주사용 용액 투여 경로: 정맥 주사
제제: 주사용 용액 투여 경로: 정맥 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피투시란 주요 유효성 평가 기간 및 SOC 기간 동안의 연간 치료 출혈률(ABR)
기간: Day 85부터 Day 421까지 (피투시란 1차 유효성 평가 기간); Day -168부터 Day -1까지 (표준 치료 기간)
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출혈 에피소드는 CFCs 또는 BPAs 투여가 필요한 출혈의 발생을 의미합니다
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Day 85부터 Day 421까지 (피투시란 1차 유효성 평가 기간); Day -168부터 Day -1까지 (표준 치료 기간)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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피투시란 주요 효능 기간과 SOC 기간의 연간 자연 출혈율(AsBR)
기간: 85일부터 421일까지(fitusiran 주요 효능 평가 기간); -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
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자발성 출혈 증상은 특별한 이유 없이 발생하는 출혈 사건으로, 특히 관절, 근육 및 연조직 내부에서 나타납니다.
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85일부터 421일까지(fitusiran 주요 효능 평가 기간); -168일부터 -1일까지(SOC 기간)
|
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피투시란 주요 유효성 평가 기간 및 SOC 기간 동안의 연간 관절 출혈률(AjBR)
기간: Day 85부터 Day 421까지(피투시란 1차 유효성 평가 기간); Day -168부터 Day -1까지(SOC 기간)
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관절 출혈 에피소드는 관절의 비정상적인 감각("오라")과 함께 다음 중 하나 이상이 결합된 특징이 있습니다: 1) 관절 위 피부의 부종 증가 또는 따뜻함, 2) 통증 증가, 또는 3) 기준선에 비해 점진적인 관절 가동 범위 상실 또는 사지 사용 곤란
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Day 85부터 Day 421까지(피투시란 1차 유효성 평가 기간); Day -168부터 Day -1까지(SOC 기간)
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피티시란 치료 기간(160주) 동안 피티시란 치료 경험이 없는 참가자의 ABR
기간: 1일차부터 1121일차까지
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA 투여가 필요한 모든 출혈 발생으로 정의됩니다.
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1일차부터 1121일차까지
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롤오버 참가자에 대한 피투시란 치료 기간(60주) 동안의 ABR
기간: 1일차부터 421일차까지
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출혈 에피소드는 CFC 또는 BPA 투여가 필요한 출혈의 발생으로 정의됩니다
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1일차부터 421일차까지
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신체 활동 변화
기간: 1일부터 421일까지; -24주부터 -1일까지
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PROMIS 설문지를 통해 측정된 신체 활동의 변화
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1일부터 421일까지; -24주부터 -1일까지
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통증 강도의 변화
기간: Day 1부터 Day 421까지; Week -24부터 Day -1까지
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PROMIS 설문지를 통해 측정된 통증 강도의 변화
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Day 1부터 Day 421까지; Week -24부터 Day -1까지
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HRQoL 변화
기간: 1일차부터 421일차까지; -24주차부터 -1일차까지
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유로콸 5차원 설문지로 측정한 건강관련 삶의 질의 변화
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1일차부터 421일차까지; -24주차부터 -1일차까지
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부작용(AE)의 발생률, 심각도, 심각성 및 관련성
기간: 서명된 동의서 날짜(제 -228일부터 제 -169일)부터 마지막 AT 추적 방문(제 1121일 + 약 24주)까지
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모든 이상반응(AE)은 서면동의서(ICF) 서명 시점부터 마지막 AT 추적 방문 시까지 수집됩니다.
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서명된 동의서 날짜(제 -228일부터 제 -169일)부터 마지막 AT 추적 방문(제 1121일 + 약 24주)까지
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총 점수 및 도메인 점수의 변화
기간: 1일부터 421일까지; -24주부터 -1일까지
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총 점수와 영역 점수의 변화는 혈우병 관절 건강 점수로 평가됩니다
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1일부터 421일까지; -24주부터 -1일까지
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타겟 관절 해상도
기간: 421일째에
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ISTH 기준에 따라 평가된 표적 관절 해소
|
421일째에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 18일
기본 완료 (추정된)
2029년 8월 4일
연구 완료 (추정된)
2031년 12월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 9일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC17905 (Sanofi Identifier)
- U1111-1280-7028 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2025-521858-42 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구자는 환자 수준 데이터 및 임상 연구 보고서, 수정사항이 포함된 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터셋 사양을 포함한 관련 연구 문서에 대한 접근을 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며, 연구 문서는 시험 참가자의 개인정보 보호를 위해 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 접근 요청 절차에 대한 자세한 내용은 다음에서 확인할 수 있습니다: https://vivli.org
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .