Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til at undersøge effektiviteten og sikkerheden af Fitusiran-profy­lakse hos mandlige deltagere i alderen 1 til under 12 år med hæmofili A eller B (ATLAS-KIDS)

22. maj 2026 opdateret af: Sanofi

En åben, parallel, fase 3, to-armet undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af fitusiran-prophylakse hos mandlige deltagere i alderen 1 til under 12 år med hæmofili A eller B med eller uden hæmmende antistoffer mod faktor VIII eller IX

Dette er et parallel, fase 3, to-armet, åbent studie til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af behandling med fitusiran-profilakse administreret til mandlige pædiatriske deltagere (alder 1 til <12 år), som har svær hæmofili A eller B, med eller uden inhibitoriske antistoffer mod FVIII eller FIX.

Antal deltagere:

Cirka 85 deltagere vil blive inkluderet i studiet:

  • Cirka 60 fitusiran-naïve deltagere med svær hæmofili A eller B, med eller uden inhibitorer (fitusiran-naïve-arm), og

  • Cirka 25 deltagere med svær hæmofili A eller B med inhibitorer, der overføres fra EFC15467* dosisbekræftelsesstudiet (overførselsarm).

    • Fitusiran er blevet undersøgt i pædiatriske populationer i studie EFC15467, som inkluderede mandlige deltagere i alderen 1 til <12 år med hæmofili A eller B med inhibitorer for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af fitusiran i pædiatriske populationer.

Deltagere vil blive inkluderet i 1 af 2 arme:

  • Fitusiran-naïve: Disse deltagere har ikke tidligere modtaget fitusiran, og de vil gennemgå screening og studieberettigelsesvurderinger. Når de er inkluderet, vil de gennemgå en 24-ugers standardplejeperiode (SOC), før de starter på fitusiran-profilakse.
  • Overførselsdeltagere fra EFC15467-studiet: Kun deltagere, der stadig er i aktiv behandling i studie EFC15467 og giver samtykke til studie EFC17905, vil være berettigede til overførsel. De behøver ikke at gennemgå screening eller yderligere berettigelsesvurderinger. De vil direkte blive inkluderet i fitusiran-behandlingsperioden og fortsætte behandlingen med deres nuværende fitusiran-dosis.

Varigheden af fitusiran-behandlingen vil være op til 160 uger for fitusiran-naïve-armen og op til 60 uger for overførselsarmen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsvarigheden med fitusiran vil være op til 160 uger for fitusiran-naïve-armen og op til 60 uger for roll-over-armen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 0560002
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Phu Quoc Lê
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 0560001
        • Ledende efterforsker:
          • An Van Damme
        • Kontakt:
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051140
        • Rekruttering
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
        • Kontakt:
          • Ana Beatriz Nicolau Perim
          • Telefonnummer: +55 16 3963 6480
        • Ledende efterforsker:
          • Luciana Oliveira
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1240003
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89147
        • Rekruttering
        • Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
  • Indien
      • Bengaluru, Indien, 560034
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3560004
      • Mumbai, Indien, 400022
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune, Indien, 411004
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Indien, 632004
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3560003
  • Italien
    • Firenze
      • Florence, Firenze, Italien, 50134
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800002
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800001
        • Ledende efterforsker:
          • Flora Peyvandi
        • Kontakt:
      • Rozzano, Milano, Italien, 20089
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3800003
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Elisa Mancuso
  • Polen
    • Lower Silesian Voivodeship
      • Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 6160002
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elzbieta Latos-Grazynska
  • Rumænien
      • Iași, Rumænien, 700309
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 6420001
      • Timișoara, Rumænien, 300011
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 6420003
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12746
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 6820001
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240002
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Barcelona [Barcelona]
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 402
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580001
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920001
        • Kontakt:
          • Funda Ciga
          • Telefonnummer: +90 533 420 60 57
        • Ledende efterforsker:
          • Basak Koc Senol
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 7920002
        • Kontakt:
          • Esra Nur Nalçakan Sağlam
          • Telefonnummer: +90 (538) 322 67 22
        • Ledende efterforsker:
          • Kaan Kavakli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere, der ikke tidligere har været eksponeret for fitusiran, er kun berettigede til at blive inkluderet i studiet, hvis alle følgende kriterier er opfyldt:

  • Deltageren skal være 1 til <12 år gammel på indskrivningstidspunktet.
  • Deltagerne skal have svær hæmofili A eller B (FVIII <1% eller FIX ≤2%) dokumenteret ved en central laboratoriemåling ved screening eller dokumenteret medicinsk journalbevis.
  • Deltagerne skal opfylde inhibitor- eller ikke-inhibitorstatus som defineret nedenfor:

Inhibitor:

Kræver brug af BPA til profylakse eller BPA som on-demand-terapi for enhver blødningsepisode i mindst de sidste 3 måneder før screening, og opfylder et af følgende kriterier for Nijmegen-modificeret Bethesda-assay-resultater:

  • Inhibitortiter på ≥0,6 BU/mL ved screening, ELLER
  • Inhibitortiter på <0,6 BU/mL ved screening med medicinsk journalbevis for 2 på hinanden følgende titre ≥0,6 BU/mL, ELLER
  • Inhibitortiter på <0,6 BU/mL ved screening med medicinsk journalbevis for 1 inhibitortiter ≥0,6 BU/mL og en historie med anamnestisk respons eller alvorlig allergisk reaktion (f.eks. anafylaksi) eller nefrotisk syndrom

Ikke-inhibitor:

Kræver brug af koagulationsfaktorkoncentrater (CFC'er) til profylakse eller CFC'er som on-demand-terapi for enhver blødningsepisode i mindst de sidste 3 måneder før screening, og opfylder hvert af følgende kriterier:

  • Nijmegen-modificeret Bethesda-assay inhibitortiter på <0,6 BU/mL ved screening, OG

  • Ingen brug af BPA til behandling af blødningsepisode i mindst de sidste 3 måneder før screening

    • Deltagerne skal have tilstrækkelig perifer venøs adgang, som vurderet af undersøgeren, til at tillade de blodprøver, der kræves af studiet.
    • Mand: Der er ingen præventionskrav for dette studie, medmindre lokale forskrifter kræver det.
    • I stand til at give underskrevet informeret samtykke/samtykke. Et underskrevet skriftligt informeret samtykke skal indhentes fra forældre/legal værge (herefter omtalt som "forældre"), samt et skriftligt eller mundtligt samtykke indhentet fra deltageren, i henhold til lokale og nationale krav.

Eksklusionskriterier:

Deltagere, der ikke tidligere har været eksponeret for fitusiran, er udelukket fra studiet, hvis et af følgende kriterier gælder:

  • Kendte samtidige blødersygdomme andet end hæmofili A eller B.
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikant leversygdom.
  • Historie med antifosfolipid-antistofsyndrom.
  • Historie med arteriel eller venøs tromboembolisme, uafhængig af en permanent venøs adgang
  • Enhver tilstand (f.eks. medicinsk bekymring), der efter undersøgerens mening vil gøre deltageren uegnet til dosering eller som kan forstyrre studietilpasning, deltagerens sikkerhed og/eller deltagerens deltagelse i afslutningen af behandlingsperioden af studiet.
  • Historie med flere lægemiddelallergier eller historie med allergisk reaktion mod et oligonucleotid eller GalNAc.
  • Personer med en central eller perifer permanent kateter med en historie med venøs adgangskomplikationer (såsom infektioner, trombose), der har ført til indlæggelse og/eller systemisk antikoagulationsterapi inden for de sidste 12 måneder.
  • Ved screening, forventet behov for kirurgi under studiet eller planlagt kirurgi planlagt til at forekomme under studiet.
  • Fuldførelse af en kirurgisk procedure inden for 14 dage før screening, eller i øjeblikket modtager yderligere BPA-infusion til postoperativ hemostase.
  • Historie med intolerance over for SC-injektion(er).
  • Nuværende deltagelse i ITI-terapi.
  • Brug af emicizumab (Hemlibra®) eller enhver ikke-faktor blødningshåndteringsterapi inden for 6 måneder før screening
  • Tidligere genteknologi
  • Nuværende eller fremtidig deltagelse i et andet klinisk studie, planlagt til at forekomme under dette studie, der involverer et undersøgelsesprodukt andet end fitusiran eller en undersøgelsesenhed.
  • AT-aktivitet <60% ved screening, som bestemt ved central laboratorieanalyse.
  • Samtidigt trombofilt syndrom.
  • Tilstedeværelse af en aktiv Hepatitis C-virusinfektion
  • Tilstedeværelse af akut hepatitis A- eller Hepatitis E-virusinfektion.
  • Tilstedeværelse af akut eller kronisk hepatitis B-virusinfektion.
  • Blodpladetal ≤100.000/μL.
  • Tilstedeværelse af akut infektion ved screening.
  • Human immundefektvirus (HIV) positiv med et CD4-tal på <400 celler/μL.
  • Estimerede glomerulære filtrationsrate ≤45 mL/min/1,73 m² (ved brug af Schwartz-formlen).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fitusiran-naiv arm

Deltagerne vil gennemgå en 24-ugers standardplejeperiode (SOC), før de modtager en udvalgt dosis fitusiran med regelmæssige mellemrum.

Hvis en justering af fitusiran-dosis er nødvendig under undersøgelsen, vil deltagerne følge et specifikt doseringsregime i henhold til studiet protokollen.
Medicin: Fitusiran
Farmaceutisk form: opløsning til injektion i PBS Administrationsvej: subkutan
Andre navne:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Biologisk: Clotningsfaktorkoncentrater (CFC) eller bypassagenter (BPA)
Farmaceutisk form: injektionsvæske Administrationsvej: intravenøs injektion
Biologisk: Antithrombin-koncentrat (ATIIIC)
Pharmaceutical form: solution for injection Route of administration: intravenous injection
Eksperimentel: EFC15647 roll-over arm

Deltagerne vil fortsætte med at modtage deres nuværende fitusiran-dosis fra EFC15467.

Hvis en justering af fitusiran-dosis er nødvendig under undersøgelsen, vil deltagerne følge en specifik doseringsregime i henhold til studieprotokollen.
Medicin: Fitusiran
Farmaceutisk form: opløsning til injektion i PBS Administrationsvej: subkutan
Andre navne:
  • SAR439774
  • Qfitlia™
Biologisk: Clotningsfaktorkoncentrater (CFC) eller bypassagenter (BPA)
Farmaceutisk form: injektionsvæske Administrationsvej: intravenøs injektion
Biologisk: Antithrombin-koncentrat (ATIIIC)
Pharmaceutical form: solution for injection Route of administration: intravenous injection

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig behandlet blødningsrate (ABR) i fitusiran primær effektivitetsperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
En blødningsepisode defineres som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er
Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til dag -1 (SOC-periode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig spontan blødningsrate (AsBR) i fitusirans primære effektperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektivitetsperiode); Dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
Et spontant blødningsepisode er en blødningshændelse, der opstår uden nogen åbenbar eller kendt årsag, især i led, muskler og bløddele
Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektivitetsperiode); Dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
Årlig blødningsrate i led (AjBR) i fitusiran primær effektperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 85 til Dag 421 (fitusiran primær effektivitetsperiode); Dag -168 til Dag -1 (SOC periode)
Et ledblødningsanfald er kendetegnet ved en usædvanlig fornemmelse i leddet ("aura") kombineret med 1) stigende hævelse eller varme over huden over leddet, 2) stigende smerte, eller 3) progressivt tab af bevægelighed eller vanskelighed ved at bruge lemmet sammenlignet med udgangspunktet
Dag 85 til Dag 421 (fitusiran primær effektivitetsperiode); Dag -168 til Dag -1 (SOC periode)
ABR i fitusiran-behandlingsperioden (160 uger) for deltagere uden tidligere fitusiran-behandling
Tidsramme: Dag 1 til Dag 1121
En blødningsepisode defineres som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er
Dag 1 til Dag 1121
ABR i fitusiran-behandlingsperioden (60 uger) for deltagere, der er rullet over
Tidsramme: Dag 1 til Dag 421
En blødningsbegivenhed defineres som enhver forekomst af blødning, der kræver administration af CFC'er eller BPA'er
Dag 1 til Dag 421
Ændring i fysisk aktivitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Ændring i fysisk aktivitet målt via PROMIS-spørgeskemaet
Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Ændring i smerteintensitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Ændring i smertens intensitet målt via PROMIS-spørgeskemaet
Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Ændring i HRQoL
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Ændring i HRQoL målt ved EuroQoL 5-dimensions spørgeskemaet
Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Hyppighed, sværhedsgrad, alvorlighed og relation til bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Dato for underskrevet ICF (dag -228 til dag -169) indtil sidste AT opfølgning (dag 1121 + cirka 24 uger)
Alle bivirkninger indsamles fra underskrivelsen af det informerede samtykke (ICF) indtil den sidste AT-opsøgende besøg
Dato for underskrevet ICF (dag -228 til dag -169) indtil sidste AT opfølgning (dag 1121 + cirka 24 uger)
Ændring i totalscore og domænescore
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Ændring i totalscore og domænescorer vurderes ved hjælp af Hemophilia Joint Health Score
Fra dag 1 til dag 421; Fra uge -24 til dag -1
Mål for ledopløsning
Tidsramme: På dag 421
Løsning af mål-led vurderet efter ISTH-kriterier
På dag 421

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. august 2029

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2025

Først opslået (Faktiske)

16. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC17905 (Sanofi Identifier)
  • U1111-1280-7028 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2025-521858-42 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til patientniveau-data og relaterede studiedokumenter, herunder klinisk studie-rapport, studieprotokol med eventuelle ændringer, blankt case report form, statistisk analyseplan og datasæt-specifikationer. Patientniveau-data vil blive anonymiseret, og studiedokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgspersonernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis datadeling-kriterier, kvalificerede studier og proces for adgangsforespørgsel kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fitusiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner