Un estudio para investigar la eficacia y seguridad de la profilaxis con fitusirán en participantes masculinos de 1 a menos de 12 años con hemofilia A o B (ATLAS-KIDS)
14 de agosto de 2026 actualizado por: Sanofi
Un estudio abierto, paralelo, de fase 3, con dos brazos para investigar la eficacia y seguridad de la profilaxis con fitusirán en participantes masculinos de 1 a menos de 12 años con hemofilia A o B con o sin anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX
Este es un estudio paralelo, de fase 3, de dos brazos, abierto, para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con profilaxis de fitusirán administrado a participantes pediátricos masculinos (de 1 a <12 años) que tienen hemofilia A o B grave, con o sin anticuerpos inhibidores de FVIII o FIX.
Número de participantes:
Aproximadamente 85 participantes serán inscritos en el estudio:
- Aproximadamente 60 participantes sin exposición previa a fitusirán con hemofilia A o B grave, con o sin inhibidores (brazo sin exposición previa a fitusirán), y
Aproximadamente 25 participantes con hemofilia A o B grave con inhibidores que continúan desde el estudio de confirmación de dosis EFC15467* (brazo de continuación).
- El fitusirán ha sido investigado en la población pediátrica en el estudio EFC15467, que inscribió a participantes masculinos de 1 a <12 años con hemofilia A o B con inhibidores para examinar la seguridad y tolerabilidad del fitusirán en la población pediátrica.
Los participantes serán inscritos en 1 de 2 brazos:
- Sin exposición previa a fitusirán: estos participantes no han recibido previamente fitusirán y se someterán a evaluaciones de cribado y elegibilidad para el estudio. Una vez inscritos, pasarán por un período de atención estándar (SOC) de 24 semanas antes de comenzar la profilaxis con fitusirán.
- Participantes que continúan del estudio EFC15467: solo los participantes que aún estén en tratamiento activo en el estudio EFC15467 y que consientan en el estudio EFC17905 serán elegibles para continuar. No necesitarán someterse a cribado ni a más evaluaciones de elegibilidad. Se inscribirán directamente en el período de tratamiento con fitusirán y continuarán el tratamiento con su dosis actual de fitusirán.
La duración del tratamiento con fitusirán será de hasta 160 semanas para el brazo sin exposición previa a fitusirán y de hasta 60 semanas para el brazo de continuación.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
La duración del tratamiento con fitusirán será de hasta 160 semanas para el brazo de pacientes sin tratamiento previo con fitusirán y de hasta 60 semanas para el brazo de continuación del tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
85
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
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Riyadh, Arabia Saudita, 12746
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 6820001
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Reclutamiento
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
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Contacto:
- Paula Villaça
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Investigador principal:
- Paula Villaça
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051140
- Reclutamiento
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
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Contacto:
- Ana Beatriz Nicolau Perim
- Número de teléfono: +55 16 3963 6480
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Investigador principal:
- Luciana Oliveira
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Brussels, Bélgica, 1020
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0560002
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Contacto:
- Bernard Wenderickx
- Número de teléfono: +32 2 24 77 36 54
- Correo electrónico: Bernard.wenderickx@hubruxelles.be
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Investigador principal:
- Phu Quoc Lê
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Brussels, Bélgica, 1200
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0560001
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Investigador principal:
- An Van Damme
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Contacto:
- Alix Blore
- Número de teléfono: +32 2 764 23 37
- Correo electrónico: alix.blore@saintluc.uclouvain.be
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1240001
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1240003
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240002
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Zaragoza, España, 50009
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240003
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Barcelona [Barcelona]
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], España, 08950
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240001
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Reclutamiento
- The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
-
Investigador principal:
- Vanessa Salinas
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Contacto:
- Suzette David
- Número de teléfono: 714-221-1224
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89147
- Reclutamiento
- Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
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New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Reclutamiento
- Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
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Bengaluru, India, 560034
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3560004
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Mumbai, India, 400022
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, India, 632004
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3560003
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Firenze
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Florence, Firenze, Italia, 50134
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800002
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800001
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Investigador principal:
- Flora Peyvandi
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Contacto:
- Flora Peyvandi
- Número de teléfono: +39 02 5503.5414
- Correo electrónico: flora.peyvandi@policlinico.mi.it
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Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800003
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Contacto:
- Maria Elisa Mancuso
- Número de teléfono: +39 0282245981
- Correo electrónico: mariaelisa.mancuso@hunimed.eu
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Investigador principal:
- Maria Elisa Mancuso
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polonia, 50-556
- Reclutamiento
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
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Contacto:
- Marta Hetman
- Número de teléfono: +48 530060737
- Correo electrónico: martha.hetman@gmail.com
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Investigador principal:
- Elzbieta Latos-Grazynska
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Beijing, Porcelana, 100045
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1560001
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Iași, Rumania, 700309
- Reclutamiento
- Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
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Contacto:
- Ingrith Miron
- Número de teléfono: 0372 309 695
- Correo electrónico: spitalcopii@sfmaria-iasi.com
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Investigador principal:
- Ingrith Miron
-
Timișoara, Rumania, 300011
- Reclutamiento
- Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
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Contacto:
- Andreea Pascalau
- Correo electrónico: pascalau_andreea@yahoo.com
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Investigador principal:
- Cristina Emilia Ursu
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Taichung, Taiwán, 40201
- Reclutamiento
- Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
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Contacto:
- Shu-Hui Kao
- Correo electrónico: shuhui540727@gmail.com
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Investigador principal:
- TeFu Weng
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Taipei
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Taipei City, Taipei, Taiwán, 100
- Reclutamiento
- The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
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Contacto:
- Yu-Shan Huang
- Correo electrónico: yushanh0211@gmail.com
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Investigador principal:
- Sheng-Chieh Chou
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Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7920001
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Contacto:
- Funda Ciga
- Número de teléfono: +90 533 420 60 57
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Investigador principal:
- Basak Koc Senol
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Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7920002
-
Contacto:
- Esra Nur Nalçakan Sağlam
- Número de teléfono: +90 (538) 322 67 22
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Investigador principal:
- Kaan Kavakli
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes no expuestos previamente a fitusirán son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se cumplen todos los siguientes criterios:
- El participante debe tener entre 1 y <12 años de edad en el momento de la inscripción.
- Los participantes deben tener hemofilia A o B grave (FVIII <1% o FIX ≤2%), según lo evidenciado por una medición de laboratorio central en el cribado o evidencia documentada en el historial médico.
- Los participantes deben cumplir con el estado de inhibidor o no inhibidor según se define a continuación:
Inhibidor:
Requiere el uso de BPA para profilaxis o BPA como terapia a demanda para cualquier episodio de sangrado durante al menos los últimos 3 meses antes del cribado, y cumple uno de los siguientes criterios de resultados del ensayo Bethesda modificado de Nimega:
- Título de inhibidor de ≥0,6 BU/mL en el cribado, O
- Título de inhibidor de <0,6 BU/mL en el cribado con evidencia en el historial médico de 2 títulos consecutivos ≥0,6 BU/mL, O
- Título de inhibidor de <0,6 BU/mL en el cribado con evidencia en el historial médico de 1 título de inhibidor ≥0,6 BU/mL y antecedentes de respuesta anamnésica, o reacción alérgica grave (por ejemplo, anafilaxia) o síndrome nefrótico
No inhibidor:
Requiere el uso de concentrados de factor de coagulación (CFC) para profilaxis o CFC como terapia a demanda para cualquier episodio de sangrado durante al menos los últimos 3 meses antes del cribado, y cumple cada uno de los siguientes criterios:
- Título de inhibidor del ensayo Bethesda modificado de Nimega de <0,6 BU/mL en el cribado, Y
Sin uso de BPA para tratar episodios de sangrado durante al menos los últimos 3 meses antes del cribado
- Los participantes deben tener acceso venoso periférico adecuado, según lo determinado por el Investigador, para permitir las extracciones de sangre requeridas por el protocolo del estudio.
- Varón: No hay requisitos anticonceptivos para este estudio, excepto cuando lo exijan las regulaciones locales.
- Capaz de dar consentimiento informado/ asentimiento firmado. Se debe obtener un consentimiento informado escrito firmado de los padres/tutor legal (en adelante denominado "padre"), así como un asentimiento escrito u oral obtenido del participante, según los requisitos locales y nacionales.
Criterios de exclusión:
Los participantes no expuestos previamente a fitusirán son excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
- Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos distintos de la hemofilia A o B.
- Presencia de enfermedad hepática clínicamente significativa.
- Antecedentes de síndrome de anticuerpos antifosfolípidos.
- Antecedentes de tromboembolismo arterial o venoso, no relacionado con un acceso venoso permanente.
- Cualquier condición (por ejemplo, preocupación médica) que, en opinión del Investigador, haría al participante inadecuado para la dosificación o que podría interferir con el cumplimiento del estudio, la seguridad del participante y/o la participación del participante en la finalización del período de tratamiento del estudio.
- Antecedentes de alergias múltiples a medicamentos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o GalNAc.
- Sujetos con catéter permanente central o periférico, con antecedentes de complicaciones del acceso venoso (como infecciones, trombosis) que hayan requerido hospitalización y/o terapia anticoagulante sistémica en los últimos 12 meses.
- En el cribado, necesidad anticipada de cirugía durante el estudio o cirugía planificada programada para ocurrir durante el estudio.
- Finalización de un procedimiento quirúrgico dentro de los 14 días previos al cribado, o recibiendo actualmente infusión adicional de BPA para hemostasia posoperatoria.
- Antecedentes de intolerancia a inyección(es) subcutánea(s).
- Participación actual en terapia ITI.
- El uso de emicizumab (Hemlibra®) o cualquier tratamiento de manejo del sangrado sin factor dentro de los 6 meses previos al cribado.
- Terapia génica previa.
- Participación actual o futura en otro estudio clínico, programada para ocurrir durante este estudio, que involucre un producto de investigación distinto de fitusirán o un dispositivo de investigación.
- Actividad de AT <60% en el cribado, según lo determinado por el análisis de laboratorio central.
- Trastorno trombofílico coexistente.
- Presencia de una infección activa por el virus de la hepatitis C.
- Presencia de infección aguda por el virus de la hepatitis A o hepatitis E.
- Presencia de infección aguda o crónica por el virus de la hepatitis B.
- Recuento de plaquetas ≤100 000/μL.
- Presencia de infección aguda en el cribado.
- Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) con un recuento de CD4 de <400 células/μL.
- Tasa de filtración glomerular estimada ≤45 mL/min/1,73 m² (usando la fórmula de Schwartz).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo naïve de fitusirán
Los participantes pasarán por un período de 24 semanas de atención estándar (SOC) antes de recibir una dosis seleccionada de fitusiran a intervalos regulares. Si durante el estudio se necesita un ajuste de dosis de fitusiran, los participantes seguirán un régimen de dosificación específico según el protocolo del estudio. |
Forma farmacéutica: solución inyectable en PBS Vía de administración: subcutánea
Otros nombres:
Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: inyección intravenosa
Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: inyección intravenosa
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Experimental: Brazo de continuación del estudio EFC15647
Los participantes continuarán recibiendo su dosis actual de fitusiran del estudio EFC15467. Si durante el estudio se requiere un ajuste de dosis de fitusiran, los participantes seguirán un régimen de dosificación específico según el protocolo del estudio. |
Forma farmacéutica: solución inyectable en PBS Vía de administración: subcutánea
Otros nombres:
Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: inyección intravenosa
Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: inyección intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de sangrado tratado anualizada (TSA) en el período de eficacia primaria de fitusirán y en el período de SOC
Periodo de tiempo: Día 85 a Día 421 (período de eficacia principal de fitusiran); Día -168 a Día -1 (período SOC)
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier episodio de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA
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Día 85 a Día 421 (período de eficacia principal de fitusiran); Día -168 a Día -1 (período SOC)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa anualizada de sangrado espontáneo (AsBR) en el período de eficacia primaria de fitusiran y en el período de SOC
Periodo de tiempo: Día 85 a Día 421 (período de eficacia primaria de fitusiran); Día -168 a Día -1 (período SOC)
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Un episodio de hemorragia espontánea es un evento hemorrágico que ocurre sin una causa aparente o conocida, especialmente en las articulaciones, los músculos y los tejidos blandos
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Día 85 a Día 421 (período de eficacia primaria de fitusiran); Día -168 a Día -1 (período SOC)
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Tasa anualizada de hemorragias articulares (AjBR) en el período de eficacia primaria de fitusiran y en el período de SOC
Periodo de tiempo: Día 85 a Día 421 (período de eficacia primaria de fitusirán); Día -168 a Día -1 (período de SOC)
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Un episodio de hemorragia articular se caracteriza por una sensación inusual en la articulación ("aura") en combinación con 1) aumento de la hinchazón o calor sobre la piel de la articulación, 2) aumento del dolor, o 3) pérdida progresiva del rango de movimiento o dificultad para usar la extremidad en comparación con el estado basal
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Día 85 a Día 421 (período de eficacia primaria de fitusirán); Día -168 a Día -1 (período de SOC)
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ABR en el período de tratamiento con fitusirán (160 semanas) para participantes sin exposición previa a fitusirán
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 1121
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Un episodio de hemorragia se define como cualquier ocurrencia de hemorragia que requiere la administración de CFC o BPA
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Día 1 a Día 1121
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ABR en el periodo de tratamiento con fitusirán (60 semanas) para los participantes que continuaron del estudio anterior
Periodo de tiempo: Día 1 a Día 421
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Un episodio hemorrágico se define como cualquier caso de hemorragia que requiera la administración de CFC o BPA
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Día 1 a Día 421
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Cambio en la actividad física
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta el Día 421; Desde la Semana -24 hasta el Día -1
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Cambio en la actividad física medido mediante el cuestionario PROMIS
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Desde el Día 1 hasta el Día 421; Desde la Semana -24 hasta el Día -1
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Cambio en la intensidad del dolor
Periodo de tiempo: Del Día 1 al Día 421; De la Semana -24 al Día -1
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Cambio en la intensidad del dolor medido mediante el cuestionario PROMIS
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Del Día 1 al Día 421; De la Semana -24 al Día -1
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Cambio en la CVRS
Periodo de tiempo: Del Día 1 al Día 421; De la Semana -24 al Día -1
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Cambio en la CVRS medido por el cuestionario EuroQoL de 5 dimensiones
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Del Día 1 al Día 421; De la Semana -24 al Día -1
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Incidencia, gravedad, gravedad y relación de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Fecha del CIF firmado (Día -228 a Día -169) hasta la última visita de seguimiento de AT (Día 1121 + aproximadamente 24 semanas)
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Todos los EA se recopilan desde la firma del formulario de consentimiento informado (FCI) hasta la última visita de seguimiento del AT
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Fecha del CIF firmado (Día -228 a Día -169) hasta la última visita de seguimiento de AT (Día 1121 + aproximadamente 24 semanas)
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Cambio en la puntuación total y en las puntuaciones por dominio
Periodo de tiempo: Del Día 1 al Día 421; De la Semana -24 al Día -1
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El cambio en la puntuación total y en las puntuaciones de los dominios se evalúa mediante la Escala de Salud Articular para la Hemofilia
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Del Día 1 al Día 421; De la Semana -24 al Día -1
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Resolución de articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: En el día 421
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Resolución de articulaciones objetivo evaluada según los criterios ISTH
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En el día 421
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
4 de agosto de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
16 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Fitusiran
Otros números de identificación del estudio
- EFC17905 (Sanofi Identifier)
- U1111-1280-7028 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2025-521858-42 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores cualificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel de paciente y a los documentos relacionados con el estudio, incluidos el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con sus enmiendas, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente serán anonimizados y los documentos del estudio serán editados para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .