En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Fitusiran-profilakse hos mannlige deltakere i alderen 1 til under 12 år med hemofili A eller B (ATLAS-KIDS)
14. august 2026 oppdatert av: Sanofi
En åpen, parallell, fase 3, toarmsstudie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Fitusiran-profilakse hos mannlige deltakere i alderen 1 til under 12 år med hemofili A eller B med eller uten inhibitorantistoffer mot faktor VIII eller IX
Dette er en parallell, fase 3, to-armet, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til behandling med fitusiran-profilakse administrert til mannlige pediatriske deltakere (alder 1 til <12 år) som har alvorlig hemofili A eller B, med eller uten inhibitoriske antistoffer mot FVIII eller FIX.
Antall deltakere:
Omtrent 85 deltakere vil bli inkludert i studien:
- Omtrent 60 fitusiran-naïve deltakere med alvorlig hemofili A eller B, med eller uten inhibitorer (fitusiran-naïve-arm), og
Omtrent 25 deltakere med alvorlig hemofili A eller B med inhibitorer som overføres fra EFC15467*-dosebekreftelsesstudien (overføringsarm).
- Fitusiran har blitt undersøkt i den pediatriske populasjonen i studie EFC15467, som inkluderte mannlige deltakere i alderen 1 til <12 år med hemofili A eller B med inhibitorer for å undersøke sikkerheten og toleransen til fitusiran i den pediatriske populasjonen.
Deltakerne vil bli inkludert i 1 av 2 armer:
- Fitusiran-naïve: disse deltakerne har ikke tidligere mottatt fitusiran, og de vil gjennomgå screening og studieegnethetsvurderinger. Når de er inkludert, vil de gjennomgå en 24-ukers standardbehandlingsperiode før de starter fitusiran-profilakse.
- Overføringsdeltakere fra EFC15467-studien: kun deltakere som fortsatt er på aktiv behandling i studie EFC15467 og som samtykker til studie EFC17905 vil være kvalifisert til overføring. De vil ikke trenge å gjennomgå screening eller ytterligere egnethetsvurderinger. De vil direkte bli inkludert i fitusiran-behandlingsperioden og fortsette behandlingen med sin nåværende fitusiran-dose.
Varigheten av fitusiran-behandlingen vil være opptil 160 uker for fitusiran-naïve-armen og opptil 60 uker for overføringsarmen.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Behandlingsperioden med fitusiran vil være opptil 160 uker for armene uten tidligere fitusiran-behandling og opptil 60 uker for overføringsarmene.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
85
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560002
-
Ta kontakt med:
- Bernard Wenderickx
- Telefonnummer: +32 2 24 77 36 54
- E-post: Bernard.wenderickx@hubruxelles.be
-
Hovedetterforsker:
- Phu Quoc Lê
-
Brussels, Belgia, 1200
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0560001
-
Hovedetterforsker:
- An Van Damme
-
Ta kontakt med:
- Alix Blore
- Telefonnummer: +32 2 764 23 37
- E-post: alix.blore@saintluc.uclouvain.be
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Rekruttering
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
-
Ta kontakt med:
- Paula Villaça
-
Hovedetterforsker:
- Paula Villaça
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051140
- Rekruttering
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
-
Ta kontakt med:
- Ana Beatriz Nicolau Perim
- Telefonnummer: +55 16 3963 6480
-
Hovedetterforsker:
- Luciana Oliveira
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1240003
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Rekruttering
- The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
-
Hovedetterforsker:
- Vanessa Salinas
-
Ta kontakt med:
- Suzette David
- Telefonnummer: 714-221-1224
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89147
- Rekruttering
- Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Rekruttering
- Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- Rekruttering
- University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
-
-
-
-
-
Bengaluru, India, 560034
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3560004
-
Mumbai, India, 400022
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, India, 411004
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, India, 632004
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3560003
-
-
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20122
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800001
-
Hovedetterforsker:
- Flora Peyvandi
-
Ta kontakt med:
- Flora Peyvandi
- Telefonnummer: +39 02 5503.5414
- E-post: flora.peyvandi@policlinico.mi.it
-
Rozzano, Milano, Italia, 20089
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800003
-
Ta kontakt med:
- Maria Elisa Mancuso
- Telefonnummer: +39 0282245981
- E-post: mariaelisa.mancuso@hunimed.eu
-
Hovedetterforsker:
- Maria Elisa Mancuso
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1560001
-
-
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Rekruttering
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
-
Ta kontakt med:
- Marta Hetman
- Telefonnummer: +48 530060737
- E-post: martha.hetman@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- Elzbieta Latos-Grazynska
-
-
-
-
-
Iași, Romania, 700309
- Rekruttering
- Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
-
Ta kontakt med:
- Ingrith Miron
- Telefonnummer: 0372 309 695
- E-post: spitalcopii@sfmaria-iasi.com
-
Hovedetterforsker:
- Ingrith Miron
-
Timișoara, Romania, 300011
- Rekruttering
- Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
-
Ta kontakt med:
- Andreea Pascalau
- E-post: pascalau_andreea@yahoo.com
-
Hovedetterforsker:
- Cristina Emilia Ursu
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12746
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 6820001
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240002
-
Zaragoza, Spania, 50009
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240003
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spania, 08950
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Rekruttering
- Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
-
Ta kontakt med:
- Shu-Hui Kao
- E-post: shuhui540727@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- TeFu Weng
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 100
- Rekruttering
- The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
-
Ta kontakt med:
- Yu-Shan Huang
- E-post: yushanh0211@gmail.com
-
Hovedetterforsker:
- Sheng-Chieh Chou
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920001
-
Ta kontakt med:
- Funda Ciga
- Telefonnummer: +90 533 420 60 57
-
Hovedetterforsker:
- Basak Koc Senol
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7920002
-
Ta kontakt med:
- Esra Nur Nalçakan Sağlam
- Telefonnummer: +90 (538) 322 67 22
-
Hovedetterforsker:
- Kaan Kavakli
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere som ikke tidligere har vært eksponert for fitusiran er kvalifisert for inkludering i studien bare hvis alle følgende kriterier gjelder:
- Deltakeren må være 1 til <12 år gammel ved påmelding.
- Deltakere må ha alvorlig hemofili A eller B (FVIII <1 % eller FIX ≤2 %) dokumentert ved sentrallaboratoriemåling ved screening eller dokumentert journalbevis.
- Deltakere må oppfylle inhibitor- eller ikke-inhibitorstatus som definert nedenfor:
Inhibitor:
Krever bruk av BPA for profylakse eller BPA som behovsterapi for eventuelle blødningsepisoder i minst de siste 3 månedene før screening, og oppfyller ett av følgende kriterier for Nijmegen-modifisert Bethesda-assay-resultater:
- Inhibitortiter ≥0,6 BU/mL ved screening, ELLER
- Inhibitortiter <0,6 BU/mL ved screening med journalbevis på 2 påfølgende titere ≥0,6 BU/mL, ELLER
- Inhibitortiter <0,6 BU/mL ved screening med journalbevis på 1 inhibitortiter ≥0,6 BU/mL og historie med anamnestisk respons, eller alvorlig allergisk reaksjon (f.eks. anafylakse) eller nefrotisk syndrom
Ikke-inhibitor:
Krever bruk av koagulasjonsfaktorkonsentrater (CFC) for profylakse eller CFC som behovsterapi for eventuelle blødningsepisoder i minst de siste 3 månedene før screening, og oppfyller hvert av følgende kriterier:
- Nijmegen-modifisert Bethesda-assay inhibitortiter <0,6 BU/mL ved screening, OG
Ingen bruk av BPA for behandling av blødningsepisoder i minst de siste 3 månedene før screening
- Deltakere må ha tilstrekkelig perifer venetilgang, som vurdert av undersøkeren, for å tillate blodprøvetakingen som kreves av studioprotokollen.
- Mann: Det er ingen prevensjonskrav for denne studien, unntatt der lokale forskrifter krever det.
- I stand til å gi skriftlig samtykke/samtykke. Et signert skriftlig informert samtykke må innhentes fra foreldre/verge (heretter omtalt som "forelder"), samt skriftlig eller muntlig samtykke innhentet fra deltakeren, i henhold til lokale og nasjonale krav.
Eksklusjonskriterier:
Deltakere som ikke tidligere har vært eksponert for fitusiran er ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
- Kjent samtidig blødningslidelse annet enn hemofili A eller B.
- Tilstedeværelse av klinisk signifikant leversykdom.
- Historie med antifosfolipid-antistoffsyndrom.
- Historie med arteriell eller venøs tromboembolisme, ikke relatert til permanent venetilgang
- Enhver tilstand (f.eks. medisinsk bekymring), som etter undersøkerens vurdering vil gjøre deltakeren uegnet for dosering eller som kan forstyrre studiefølgsomheten, deltakerens sikkerhet og/eller deltakerens deltakelse i fullføringen av behandlingsperioden i studien.
- Historie med flere legemiddelallergier eller historie med allergisk reaksjon mot et oligonukleotid eller GalNAc.
- Personer med sentral eller perifer permanent kateter, med historie med venetilgangskomplikasjoner (som infeksjoner, trombose) som førte til innleggelse og/eller systemisk antikoagulasjonsbehandling de siste 12 månedene.
- Ved screening, forventet behov for kirurgi under studien eller planlagt kirurgi som skal finne sted under studien.
- Fullført kirurgisk inngrep innen 14 dager før screening, eller mottar for tiden ekstra BPA-infusjon for postoperativ hemostase.
- Historie med intoleranse mot SC-injeksjon(er).
- Nåværende deltakelse i ITI-terapi.
- Bruk av emicizumab (Hemlibra®) eller enhver ikke-faktor blødningsbehandling innen 6 måneder før screening
- Tidligere genterapi
- Nåværende eller fremtidig deltakelse i en annen klinisk studie, planlagt å finne sted under denne studien, som involverer et undersøkt produkt annet enn fitusiran eller en undersøkt enhet.
- AT-aktivitet <60 % ved screening, som bestemt ved sentrallaboratorieanalyse.
- Samtidig trombofil lidelse.
- Tilstedeværelse av aktiv hepatitt C-virusinfeksjon
- Tilstedeværelse av akutt hepatitt A- eller hepatitt E-virusinfeksjon.
- Tilstedeværelse av akutt eller kronisk hepatitt B-virusinfeksjon.
- Platelettantall ≤100 000/µL.
- Tilstedeværelse av akutt infeksjon ved screening.
- Human immundefektvirus (HIV) positiv med et CD4-antall <400 celler/µL.
- Estimert glomerulær filtreringshastighet ≤45 mL/min/1,73 m² (ved bruk av Schwartz-formelen).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Fitusiran-naïve arm
Deltakere vil gjennomgå en 24-ukers standard behandlingsperiode før de får en valgt dose fitusiran med jevne mellomrom. Hvis en justering av fitusiran-dosen er nødvendig under studien, vil deltakerne følge et spesifikt doseringsregime i henhold til studieprotokollen. |
Farmasøytisk form: oppløsning for injeksjon i PBS Administreringsvei: subkutan
Andre navn:
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske Administreringsvei: intravenøs injeksjon
Legemiddelform: injeksjonsvæske Administreringsvei: intravenøs injeksjon
|
|
Eksperimentell: EFC15647 videreføringsarm
Deltakere vil fortsette å motta sin nåværende fitusiran-dose fra EFC15467. Hvis en dosejustering av fitusiran er nødvendig under studien, vil deltakerne følge et spesifikt doseringsregime i henhold til studiens protokoll. |
Farmasøytisk form: oppløsning for injeksjon i PBS Administreringsvei: subkutan
Andre navn:
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske Administreringsvei: intravenøs injeksjon
Legemiddelform: injeksjonsvæske Administreringsvei: intravenøs injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig behandlet blødningsrate (ABR) i fitusiran primæreffektperioden og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
|
En blødningsepisode defineres som enhver forekomst av blødning som krever administrering av CFC-er eller BPA-er
|
Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til dag -1 (SOC-periode)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig spontan blødningsrate (AsBR) i fitusirans primære effektperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 85 til Dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til Dag -1 (SOC-periode)
|
Et spontant blødningsepisode er en blødningshendelse som oppstår uten noen åpenbar eller kjent årsak, spesielt i ledd, muskler og bløtvev
|
Dag 85 til Dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til Dag -1 (SOC-periode)
|
|
Årlig gjennomsnittlig leddblødningsrate (AjBR) i fitusirans primære effektperiode og i SOC-perioden
Tidsramme: Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til dag -1 (standardbehandlingsperiode)
|
En leddblødningsepisode er kjennetegnet ved en uvanlig følelse i leddet («aura») i kombinasjon med 1) økende hevelse eller varme over huden over leddet, 2) økende smerte, eller 3) progressivt tap av bevegelsesutstrekning eller vanskeligheter med å bruke lemmen sammenlignet med utgangspunktet
|
Dag 85 til dag 421 (fitusiran primær effektperiode); Dag -168 til dag -1 (standardbehandlingsperiode)
|
|
ABR i fitusiran-behandlingsperioden (160 uker) for fitusiran-naïve deltakere
Tidsramme: Dag 1 til Dag 1121
|
En blødningsepisode er definert som enhver forekomst av blødning som krever administrering av CFC-er eller BPA-er
|
Dag 1 til Dag 1121
|
|
ABR i behandlingsperioden med fitusiran (60 uker) for deltakere som har rullet over
Tidsramme: Dag 1 til Dag 421
|
Et blødningsepisode defineres som enhver forekomst av blødning som krever administrering av CFC-er eller BPA-er
|
Dag 1 til Dag 421
|
|
Endring i fysisk aktivitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
Endring i fysisk aktivitet målt via PROMIS-spørreskjemaet
|
Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
|
Endring i smerteintensitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
Endring i smerteintensitet målt via PROMIS-spørreskjemaet
|
Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
|
Endring i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
Endring i HRQoL målt ved EuroQoL 5-dimensjonsspørreskjemaet
|
Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
|
Forekomst, alvorlighetsgrad, alvorlighetsgrad (seriøsitet), og relaterthet av bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Dato for signert ICF (dag -228 til dag -169) frem til siste AT-oppfølgingsbesøk (dag 1121 + omtrent 24 uker)
|
Alle bivirkninger (AEs) samles inn fra underskrivelsen av informert samtykkeerklæring (ICF) frem til siste AT-oppfølging
|
Dato for signert ICF (dag -228 til dag -169) frem til siste AT-oppfølgingsbesøk (dag 1121 + omtrent 24 uker)
|
|
Endring i totalscore og domene-scorer
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
Endring i totalscore og domene-scorer vurderes ved hjelp av Hemophilia Joint Health Score
|
Fra dag 1 til dag 421; Fra uke -24 til dag -1
|
|
Mål-leddløsning
Tidsramme: På dag 421
|
Mål-leddløsning vurdert i henhold til ISTH-kriterier
|
På dag 421
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. desember 2025
Primær fullføring (Antatt)
4. august 2029
Studiet fullført (Antatt)
30. desember 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. desember 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2025
Først lagt ut (Faktiske)
16. desember 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EFC17905 (Sanofi Identifier)
- U1111-1280-7028 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2025-521858-42 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til pasientnivådata og relaterte studiedokumenter inkludert klinisk studierapport, studieprotokoll med eventuelle endringer, tomt case report form, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Pasientnivådata vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakere.
Ytterligere detaljer om Sanofis datadelingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .