En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Fitusiran-profilaxi hos manliga deltagare i åldrarna 1 till mindre än 12 år med hemofili A eller B (ATLAS-KIDS)
14 augusti 2026 uppdaterad av: Sanofi
En öppen, parallell, fas 3, tvåarmad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av profylax med fitusiran hos manliga deltagare i åldern 1 till under 12 år med hemofili A eller B med eller utan hämmande antikroppar mot faktor VIII eller IX
Detta är en parallell, fas 3, tvåarmad, öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av behandling med fitusiranprofylax som administreras till manliga pediatriska deltagare (ålder 1 till <12 år) som har svår hemofili A eller B, med eller utan hämmande antikroppar mot FVIII eller FIX.
Antal deltagare:
Cirka 85 deltagare kommer att rekryteras till studien:
- Cirka 60 fitusiran-naiva deltagare med svår hemofili A eller B, med eller utan hämmare (fitusiran-naiva armen), och
Cirka 25 deltagare med svår hemofili A eller B med hämmare som rullar över från EFC15467* dosbekräftelsestudien (överrullningsarmen).
- Fitusiran har undersökts i den pediatriska populationen i studie EFC15467, som rekryterade manliga deltagare i åldern 1 till <12 år med hemofili A eller B med hämmare för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av fitusiran i den pediatriska populationen.
Deltagare kommer att rekryteras till 1 av 2 armar:
- Fitusiran-naiva: dessa deltagare har inte tidigare fått fitusiran, och de kommer att genomgå screening och studiegodkännande utvärderingar. När de är rekryterade kommer de att genomgå en 24-veckors standardvårdsperiod innan de påbörjar fitusiranprofylax.
- Överrullningsdeltagare från EFC15467-studien: endast deltagare som fortfarande är på aktiv behandling i studie EFC15467 och som samtycker till studie EFC17905 kommer att vara berättigade att rulla över. De behöver inte genomgå screening eller ytterligare berättigandeutvärderingar. De kommer direkt att rekryteras till fitusiranbehandlingsperioden och fortsätta behandlingen med sin nuvarande fitusirandos.
Varaktigheten för fitusiranbehandling kommer att vara upp till 160 veckor för fitusiran-naiva armen och upp till 60 veckor för överrullningsarmen.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Behandlingens längd med fitusiran kommer att vara upp till 160 veckor för den fitusiran-naiva armen och upp till 60 veckor för övergångsarmen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
85
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1020
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 0560002
-
Kontakt:
- Bernard Wenderickx
- Telefonnummer: +32 2 24 77 36 54
- E-post: Bernard.wenderickx@hubruxelles.be
-
Huvudutredare:
- Phu Quoc Lê
-
Brussels, Belgien, 1200
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 0560001
-
Huvudutredare:
- An Van Damme
-
Kontakt:
- Alix Blore
- Telefonnummer: +32 2 764 23 37
- E-post: alix.blore@saintluc.uclouvain.be
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Rekrytering
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
-
Kontakt:
- Paula Villaça
-
Huvudutredare:
- Paula Villaça
-
-
São Paulo
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051140
- Rekrytering
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
-
Kontakt:
- Ana Beatriz Nicolau Perim
- Telefonnummer: +55 16 3963 6480
-
Huvudutredare:
- Luciana Oliveira
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
- Rekrytering
- The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
-
Huvudutredare:
- Vanessa Salinas
-
Kontakt:
- Suzette David
- Telefonnummer: 714-221-1224
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89147
- Rekrytering
- Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Rekrytering
- Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Rekrytering
- University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
-
-
-
-
-
Bengaluru, Indien, 560034
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3560004
-
Mumbai, Indien, 400022
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune, Indien, 411004
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Indien, 632004
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3560003
-
-
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italien, 50134
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3800002
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italien, 20122
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3800001
-
Huvudutredare:
- Flora Peyvandi
-
Kontakt:
- Flora Peyvandi
- Telefonnummer: +39 02 5503.5414
- E-post: flora.peyvandi@policlinico.mi.it
-
Rozzano, Milano, Italien, 20089
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3800003
-
Kontakt:
- Maria Elisa Mancuso
- Telefonnummer: +39 0282245981
- E-post: mariaelisa.mancuso@hunimed.eu
-
Huvudutredare:
- Maria Elisa Mancuso
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1240001
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1240003
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1560001
-
-
-
-
Lower Silesian Voivodeship
-
Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polen, 50-556
- Rekrytering
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
-
Kontakt:
- Marta Hetman
- Telefonnummer: +48 530060737
- E-post: martha.hetman@gmail.com
-
Huvudutredare:
- Elzbieta Latos-Grazynska
-
-
-
-
-
Iași, Rumänien, 700309
- Rekrytering
- Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
-
Kontakt:
- Ingrith Miron
- Telefonnummer: 0372 309 695
- E-post: spitalcopii@sfmaria-iasi.com
-
Huvudutredare:
- Ingrith Miron
-
Timișoara, Rumänien, 300011
- Rekrytering
- Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
-
Kontakt:
- Andreea Pascalau
- E-post: pascalau_andreea@yahoo.com
-
Huvudutredare:
- Cristina Emilia Ursu
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 12746
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 6820001
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 7240002
-
Zaragoza, Spanien, 50009
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 7240003
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08950
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 7240001
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40201
- Rekrytering
- Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
-
Kontakt:
- Shu-Hui Kao
- E-post: shuhui540727@gmail.com
-
Huvudutredare:
- TeFu Weng
-
-
Taipei
-
Taipei City, Taipei, Taiwan, 100
- Rekrytering
- The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
-
Kontakt:
- Yu-Shan Huang
- E-post: yushanh0211@gmail.com
-
Huvudutredare:
- Sheng-Chieh Chou
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 7920001
-
Kontakt:
- Funda Ciga
- Telefonnummer: +90 533 420 60 57
-
Huvudutredare:
- Basak Koc Senol
-
Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 7920002
-
Kontakt:
- Esra Nur Nalçakan Sağlam
- Telefonnummer: +90 (538) 322 67 22
-
Huvudutredare:
- Kaan Kavakli
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagare som inte tidigare exponerats för fitusiran är berättigade att delta i studien endast om alla följande kriterier uppfylls:
- Deltagaren måste vara 1 till <12 år vid tidpunkten för inkludering.
- Deltagarna måste ha svår hemofili A eller B (FVIII <1 % eller FIX ≤2 %) enligt central laboratoriemätning vid screening eller dokumenterad journalinformation.
- Deltagarna måste uppfylla inhibitor- eller icke-inhibitortillstånd enligt definitionen nedan:
Inhibitor:
Krav på användning av BPA för profylax eller BPA som på begäran-terapi för blödningsepisoder under minst de senaste 3 månaderna före screening, och uppfylla ett av följande kriterier för Nijmegen-modifierad Bethesda-analys:
- Inhibitortiter på ≥0,6 BU/ml vid screening, ELLER
- Inhibitortiter på <0,6 BU/ml vid screening med journalinformation om 2 på varandra följande titer ≥0,6 BU/ml, ELLER
- Inhibitortiter på <0,6 BU/ml vid screening med journalinformation om 1 inhibitortiter ≥0,6 BU/ml och en historia av anamnestiskt svar eller allvarlig allergisk reaktion (t.ex. anafylaxi) eller nefrotiskt syndrom
Icke-inhibitor:
Krav på användning av koagulationsfaktorkoncentrat (CFC) för profylax eller CFC som på begäran-terapi för blödningsepisoder under minst de senaste 3 månaderna före screening, och uppfylla vart och ett av följande kriterier:
- Nijmegen-modifierad Bethesda-analys inhibitortiter på <0,6 BU/ml vid screening, OCH
Ingen användning av BPA för behandling av blödningsepisoder under minst de senaste 3 månaderna före screening
- Deltagarna måste ha adekvat perifer venåtkomst, enligt bedömning av huvudprövningsledaren, för att möjliggöra de blodprovstagningar som krävs enligt studieprotokollet.
- Man: Det finns inga preventivmedelskrav för denna studie utom där lokala föreskrifter kräver det.
- Kapabel att ge skriftligt informerat samtycke/samtycke. Ett undertecknat skriftligt informerat samtycke måste erhållas från förälder/vårdnadshavare (härefter kallad "förälder"), samt ett skriftligt eller muntligt samtycke från deltagaren, enligt lokala och nationella krav.
Exklusionskriterier:
Deltagare som inte tidigare exponerats för fitusiran exkluderas från studien om något av följande kriterier uppfylls:
- Kända samtidiga blödningsrubbningar utöver hemofili A eller B.
- Närvaro av kliniskt signifikant leversjukdom.
- Historia av antifosfolipidantikroppssyndrom.
- Historia av arteriell eller venös tromboembolism, inte relaterad till permanent venkateter
- Något tillstånd (t.ex. medicinsk oro) som enligt huvudprövningsledarens bedömning skulle göra deltagaren olämplig för dosering eller som skulle kunna störa studieefterlevnaden, deltagarens säkerhet och/eller deltagarens deltagande i avslutandet av studiebehandlingsperioden.
- Historia av multipel läkemedelsallergi eller historia av allergisk reaktion mot ett oligonukleotid eller GalNAc.
- Studiedeltagare med central eller perifer permanent kateter, med historia av venåtkomstkomplikationer (såsom infektioner, trombos) som lett till sjukhusvård och/eller systemisk antikoagulationsbehandling under de senaste 12 månaderna.
- Vid screening, förväntat behov av kirurgi under studien eller planerad kirurgi schemalagd att ske under studien.
- Genomförd kirurgisk procedur inom 14 dagar före screening, eller för närvarande erhållande av ytterligare BPA-infusion för postoperativ hemostas.
- Historia av intolerans mot subkutan injektion.
- Pågående deltagande i ITI-terapi.
- Användning av emicizumab (Hemlibra®) eller icke-faktorbehandling för blödningshantering inom 6 månader före screening
- Tidigare genterapi
- Pågående eller planerat deltagande i en annan klinisk studie, schemalagd att ske under denna studie, som involverar ett undersökningspreparat annat än fitusiran eller en undersökningsanordning.
- AT-aktivitet <60 % vid screening, enligt central laboratorieanalys.
- Samtidig trombofil störning.
- Närvaro av aktiv hepatit C-virusinfektion
- Närvaro av akut hepatit A- eller hepatit E-virusinfektion.
- Närvaro av akut eller kronisk hepatit B-virusinfektion.
- Trombocyttal ≤100 000/µL.
- Närvaro av akut infektion vid screening.
- Human immunbristvirus (HIV) positiv med CD4-antal på <400 celler/µL.
- Beräknad glomerulär filtrationshastighet ≤45 ml/min/1,73 m² (med Schwartz formel).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fitusiran-naïve arm
Deltagarna kommer att genomgå en 24-veckors period med standardvård (SOC) innan de får en utvald dos fitusiran med regelbundna intervall. Om en dosjustering av fitusiran behövs under studien kommer deltagarna att följa ett specifikt doseringsschema enligt studieprotokollet. |
Farmaceutisk form: lösning för injektion i PBS Administrationsväg: subkutan
Andra namn:
Farmaceutisk form: lösning för injektion Administrationsväg: intravenös injektion
Farmaceutisk form: injektionsvätska Administrationsväg: intravenös injektion
|
|
Experimentell: EFC15647 fortsättningsarm
Deltagarna kommer att fortsätta få sin nuvarande fitusiran-dos från EFC15467. Om en justering av fitusiran-dosen behövs under studien kommer deltagarna att följa ett specifikt doseringsschema enligt studieprotokollet. |
Farmaceutisk form: lösning för injektion i PBS Administrationsväg: subkutan
Andra namn:
Farmaceutisk form: lösning för injektion Administrationsväg: intravenös injektion
Farmaceutisk form: injektionsvätska Administrationsväg: intravenös injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årsvis behandlingsrelaterad blödningsfrekvens (ABR) i fitusirans primära effektperiod och i SOC-perioden
Tidsram: Dag 85 till Dag 421 (fitusiran primär effektperiod); Dag -168 till Dag -1 (SOC-period)
|
En blödningsepisode definieras som varje förekomst av blödning som kräver administrering av CFC eller BPA
|
Dag 85 till Dag 421 (fitusiran primär effektperiod); Dag -168 till Dag -1 (SOC-period)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årsvis spontan blödningsfrekvens (AsBR) under fitusirans primära effektperiod och under SOC-perioden
Tidsram: Dag 85 till Dag 421 (fitusiran primär effektperiod); Dag -168 till Dag -1 (SOC-period)
|
En spontan blödningsepisode är en blödningshändelse som inträffar utan uppenbar eller känd anledning, särskilt i leder, muskler och mjukdelar
|
Dag 85 till Dag 421 (fitusiran primär effektperiod); Dag -168 till Dag -1 (SOC-period)
|
|
Årlig frekvens av ledblödningar (AjBR) under fitusirans primära effektperiod och under SOC-perioden
Tidsram: Dag 85 till Dag 421 (fitusiran primär effektperiod); Dag -168 till Dag -1 (SOC-period)
|
En ledblödningsepisode kännetecknas av en ovanlig känsla i leden ("aura") i kombination med 1) ökande svullnad eller värme över huden över leden, 2) ökande smärta, eller 3) progressiv förlust av rörelseomfång eller svårighet att använda lemmen jämfört med baslinjen
|
Dag 85 till Dag 421 (fitusiran primär effektperiod); Dag -168 till Dag -1 (SOC-period)
|
|
ABR under fitusiranbehandlingsperioden (160 veckor) för fitusiran-naiva deltagare
Tidsram: Dag 1 till Dag 1121
|
En blödningsepisode definieras som varje förekomst av blödning som kräver administrering av CFC eller BPA
|
Dag 1 till Dag 1121
|
|
ABR under fitusiran-behandlingsperioden (60 veckor) för deltagare som har rullats över
Tidsram: Dag 1 till Dag 421
|
En blödningsepisode definieras som varje förekomst av blödning som kräver administrering av CFC eller BPA
|
Dag 1 till Dag 421
|
|
Förändring i fysisk aktivitet
Tidsram: Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
Förändring i fysisk aktivitet mätt via PROMIS-frågeformuläret
|
Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
|
Förändring i smärtintensitet
Tidsram: Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
Förändring i smärtintensitet som mäts via PROMIS-frågeformuläret
|
Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
|
Förändring i HRQoL
Tidsram: Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet enligt EuroQoL 5-dimensionsformuläret
|
Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
|
Förekomst, svårighetsgrad, allvarlighetsgrad och samband med biverkningar (AEs)
Tidsram: Datum för undertecknad ICF (dag -228 till dag -169) fram till sista AT-uppföljningsbesöket (dag 1121 + cirka 24 veckor)
|
Alla AE samlas in från undertecknandet av informerat samtycke (ICF) till sista AT-uppföljningsbesöket
|
Datum för undertecknad ICF (dag -228 till dag -169) fram till sista AT-uppföljningsbesöket (dag 1121 + cirka 24 veckor)
|
|
Förändring i totalsumma och domänpoäng
Tidsram: Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
Förändring i totalpoäng och domänpoäng bedöms med Hemophilia Joint Health Score
|
Från dag 1 till dag 421; Från vecka -24 till dag -1
|
|
Målledsresolut
Tidsram: Vid dag 421
|
Målledsförbättring bedömd enligt ISTH-kriterier
|
Vid dag 421
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 december 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
4 augusti 2029
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2031
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 december 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2025
Första postat (Faktisk)
16 december 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EFC17905 (Sanofi Identifier)
- U1111-1280-7028 (Registeridentifierare: ICTRP)
- 2025-521858-42 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive klinisk studie rapport, studieprotokoll med ändringar, tomt patientjournalformulär, statistisk analysplan och dataset specifikationer.
Patientnivådata kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda integriteten hos studiedeltagarna.
Ytterligare detaljer om Sanofis datadelning kriterier, kvalificerade studier och process för att begära tillgång finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .