Um Estudo para Investigar a Eficácia e Segurança da Profilaxia com Fitusiran em Participantes do Sexo Masculino com Idades entre 1 e Menos de 12 Anos com Hemofilia A ou B (ATLAS-KIDS)
14 de agosto de 2026 atualizado por: Sanofi
Um Estudo Aberto, Paralelo, de Fase 3, com Dois Braços para Investigar a Eficácia e a Segurança da Profilaxia com Fitusiran em Participantes do Sexo Masculino com Idades entre 1 e Menos de 12 Anos com Hemofilia A ou B, Com ou Sem Anticorpos Inibidores aos Fatores VIII ou IX
Este é um estudo paralelo, de Fase 3, com dois braços e aberto, para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento com profilaxia de fitusiran administrado a participantes pediátricos do sexo masculino (com idades entre 1 e <12 anos) que têm hemofilia A ou B grave, com ou sem anticorpos inibidores do FVIII ou FIX.
Número de participantes:
Aproximadamente 85 participantes serão inscritos no estudo:
- Aproximadamente 60 participantes sem experiência prévia com fitusiran, com hemofilia A ou B grave, com ou sem inibidores (braço sem experiência prévia com fitusiran), e
Aproximadamente 25 participantes com hemofilia A ou B grave com inibidores provenientes do estudo de confirmação de dose EFC15467* (braço de transição).
- O fitusiran foi investigado na população pediátrica no estudo EFC15467, que inscreveu participantes do sexo masculino com idades entre 1 e <12 anos com hemofilia A ou B com inibidores para examinar a segurança e a tolerabilidade do fitusiran na população pediátrica.
Os participantes serão inscritos em 1 de 2 braços:
- Sem experiência prévia com fitusiran: estes participantes não receberam previamente fitusiran e serão submetidos a triagem e avaliações de elegibilidade para o estudo. Uma vez inscritos, passarão por um período de 24 semanas de tratamento padrão (SOC) antes de iniciar a profilaxia com fitusiran.
- Participantes em transição do estudo EFC15467: apenas os participantes que ainda estão em tratamento ativo no estudo EFC15467 e que consentem com o estudo EFC17905 serão elegíveis para transição. Eles não precisarão de passar por triagem ou avaliações adicionais de elegibilidade. Inscritos diretamente no período de tratamento com fitusiran, continuarão o tratamento com a sua dose atual de fitusiran.
A duração do tratamento com fitusiran será de até 160 semanas para o braço sem experiência prévia com fitusiran e de até 60 semanas para o braço de transição.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
A duração do tratamento com fitusiran será de até 160 semanas para o braço de doentes naive de fitusiran e de até 60 semanas para o braço de roll-over.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
85
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Locais de estudo
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Riyadh, Arábia Saudita, 12746
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 6820001
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo- Site Number : 0760004
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Contato:
- Paula Villaça
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Investigador principal:
- Paula Villaça
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051140
- Recrutamento
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto- Site Number : 0760003
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Contato:
- Ana Beatriz Nicolau Perim
- Número de telefone: +55 16 3963 6480
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Investigador principal:
- Luciana Oliveira
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Brussels, Bélgica, 1020
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0560002
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Contato:
- Bernard Wenderickx
- Número de telefone: +32 2 24 77 36 54
- E-mail: Bernard.wenderickx@hubruxelles.be
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Investigador principal:
- Phu Quoc Lê
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Brussels, Bélgica, 1200
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0560001
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Investigador principal:
- An Van Damme
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Contato:
- Alix Blore
- Número de telefone: +32 2 764 23 37
- E-mail: alix.blore@saintluc.uclouvain.be
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1240001
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1240003
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Beijing, China, 100045
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1560001
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Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7240002
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Zaragoza, Espanha, 50009
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7240003
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Barcelona [Barcelona]
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Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08950
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7240001
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Recrutamento
- The Luskin Orthopaedic Institute for Children- Site Number : 8400013
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- The Center for Inherited Blood Disorders- Site Number : 8400009
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Investigador principal:
- Vanessa Salinas
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Contato:
- Suzette David
- Número de telefone: 714-221-1224
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89147
- Recrutamento
- Cure 4 The Kids Foundation- Site Number : 8400001
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Recrutamento
- Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- University of Texas - Southwestern Medical Center- Site Number : 8400015
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Firenze
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Florence, Firenze, Itália, 50134
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3800002
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Milano
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Milan, Milano, Itália, 20122
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3800001
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Investigador principal:
- Flora Peyvandi
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Contato:
- Flora Peyvandi
- Número de telefone: +39 02 5503.5414
- E-mail: flora.peyvandi@policlinico.mi.it
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Rozzano, Milano, Itália, 20089
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3800003
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Contato:
- Maria Elisa Mancuso
- Número de telefone: +39 0282245981
- E-mail: mariaelisa.mancuso@hunimed.eu
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Investigador principal:
- Maria Elisa Mancuso
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Lower Silesian Voivodeship
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Wroclaw, Lower Silesian Voivodeship, Polônia, 50-556
- Recrutamento
- Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu-Site Number: 6160002
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Contato:
- Marta Hetman
- Número de telefone: +48 530060737
- E-mail: martha.hetman@gmail.com
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Investigador principal:
- Elzbieta Latos-Grazynska
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Iași, Romênia, 700309
- Recrutamento
- Spitalul Clinic De Urgenta Pentru Copii Sfanta Maria Iasi, Department: St. Mary Children's Emergency Clinical Hospital-Site Number : 6420001
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Contato:
- Ingrith Miron
- Número de telefone: 0372 309 695
- E-mail: spitalcopii@sfmaria-iasi.com
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Investigador principal:
- Ingrith Miron
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Timișoara, Romênia, 300011
- Recrutamento
- Spitalul Clinic De Urgenta pentru Copii "Louis Turcanu"-Site Number : 6420003
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Contato:
- Andreea Pascalau
- E-mail: pascalau_andreea@yahoo.com
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Investigador principal:
- Cristina Emilia Ursu
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Taichung, Taiwan, 40201
- Recrutamento
- Department of pediatrics, Chung Shan University Hospital-Site Number : 1580002
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Contato:
- Shu-Hui Kao
- E-mail: shuhui540727@gmail.com
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Investigador principal:
- TeFu Weng
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Taipei
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Taipei City, Taipei, Taiwan, 100
- Recrutamento
- The division of Hematology, National Taiwan University Hospital-Site Number : 1580001
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Contato:
- Yu-Shan Huang
- E-mail: yushanh0211@gmail.com
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Investigador principal:
- Sheng-Chieh Chou
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7920001
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Contato:
- Funda Ciga
- Número de telefone: +90 533 420 60 57
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Investigador principal:
- Basak Koc Senol
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Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7920002
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Contato:
- Esra Nur Nalçakan Sağlam
- Número de telefone: +90 (538) 322 67 22
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Investigador principal:
- Kaan Kavakli
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Bengaluru, Índia, 560034
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3560004
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Mumbai, Índia, 400022
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3560002
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Pune, Índia, 411004
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3560001
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Vellore, Índia, 632004
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3560003
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
Os participantes previamente não expostos ao fitusiran são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:
- O participante deve ter entre 1 e <12 anos de idade no momento da inscrição.
- Os participantes devem ter hemofilia A ou B grave (FVIII <1% ou FIX ≤2%) conforme evidenciado por uma medição laboratorial central no rastreio ou evidência documentada em registo médico.
- Os participantes devem cumprir o estatuto de inibidor ou não inibidor conforme definido abaixo:
Inibidor:
Exigindo o uso de BPA para profilaxia ou BPA como terapia a pedido para qualquer episódio de hemorragia durante pelo menos os últimos 3 meses antes do rastreio, e cumprir um dos seguintes critérios de resultados do ensaio de Bethesda modificado de Nijmegen:
- Título de inibidor de ≥0,6 BU/mL no rastreio, OU
- Título de inibidor de <0,6 BU/mL no rastreio com evidência em registo médico de 2 títulos consecutivos ≥0,6 BU/mL, OU
- Título de inibidor de <0,6 BU/mL no rastreio com evidência em registo médico de 1 título de inibidor ≥0,6 BU/mL e um histórico de resposta anamnésica, ou reação alérgica grave (ex., anafilaxia) ou síndrome nefrótica
Não inibidor:
Exigindo o uso de concentrados de fator de coagulação (CFC) para profilaxia ou CFC como terapia a pedido para qualquer episódio de hemorragia durante pelo menos os últimos 3 meses antes do rastreio, e cumprir cada um dos seguintes critérios:
- Título de inibidor no ensaio de Bethesda modificado de Nijmegen de <0,6 BU/mL no rastreio, E
Nenhum uso de BPA para tratar episódios de hemorragia durante pelo menos os últimos 3 meses antes do rastreio
- Os participantes devem ter acesso venoso periférico adequado, conforme determinado pelo Investigador, para permitir as colheitas de sangue exigidas pelo protocolo do estudo.
- Masculino: Não existem requisitos contraceptivos para este estudo, exceto quando exigido por regulamentos locais.
- Capaz de dar consentimento/assentimento informado assinado. Um consentimento informado escrito assinado deve ser obtido do(s) pai(s)/tutor legal (doravante referido como "pai"), bem como um assentimento escrito ou oral obtido do participante, de acordo com os requisitos locais e nacionais.
Critérios de Exclusão:
Os participantes previamente não expostos ao fitusiran são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:
- Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos, além da hemofilia A ou B.
- Presença de doença hepática clinicamente significativa.
- Histórico de síndrome do anticorpo antifosfolípide.
- Histórico de tromboembolismo arterial ou venoso, não relacionado com um acesso venoso permanente
- Qualquer condição (ex., preocupação médica), que na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para a dosagem ou que poderia interferir com a conformidade do estudo, a segurança do participante e/ou a participação do participante na conclusão do período de tratamento do estudo.
- Histórico de múltiplas alergias medicamentosas ou histórico de reação alérgica a um oligonucleótido ou GalNAc.
- Sujeitos com cateter permanente central ou periférico, com histórico de complicações de acesso venoso (como infeções, trombose) que levaram a hospitalização e/ou terapia anticoagulante sistémica nos últimos 12 meses.
- No rastreio, necessidade antecipada de cirurgia durante o estudo ou cirurgia planeada agendada para ocorrer durante o estudo.
- Conclusão de um procedimento cirúrgico nos 14 dias anteriores ao rastreio, ou atualmente a receber infusão adicional de BPA para hemostasia pós-operatória.
- Histórico de intolerância a injeção(ões) SC.
- Participação atual em terapia ITI.
- O uso de emicizumab (Hemlibra®) ou qualquer tratamento de gestão de hemorragia não fatorial dentro de 6 meses antes do rastreio
- Terapia genética prévia
- Participação atual ou futura em outro estudo clínico, agendada para ocorrer durante este estudo, envolvendo um produto investigacional diferente do fitusiran ou um dispositivo investigacional.
- Atividade de AT <60% no rastreio, conforme determinado pela análise laboratorial central.
- Distúrbio trombofílico coexistente.
- Presença de uma infeção ativa pelo vírus da hepatite C
- Presença de infeção aguda pelo vírus da hepatite A ou hepatite E.
- Presença de infeção aguda ou crónica pelo vírus da hepatite B.
- Contagem de plaquetas ≤100 000/μL.
- Presença de infeção aguda no rastreio.
- Positivo para o vírus da imunodeficiência humana (VIH) com uma contagem de CD4 de <400 células/μL.
- Taxa de filtração glomerular estimada ≤45 mL/min/1,73 m² (usando a fórmula de Schwartz).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço naive para fitusirano
Os participantes passarão por um período de 24 semanas de cuidados padrão (SOC) antes de receber uma dose selecionada de fitusiran em intervalos regulares. Se for necessário um ajuste da dose de fitusiran durante o estudo, os participantes seguirão um regime de dosagem específico de acordo com o protocolo do estudo. |
Forma farmacêutica: solução para injeção em PBS Via de administração: subcutânea
Outros nomes:
Forma farmacêutica: solução para injeção Via de administração: injeção intravenosa
Forma farmacêutica: solução para injeção Via de administração: injeção intravenosa
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Experimental: EFC15647 braço de roll-over
Os participantes continuarão a receber a sua dose atual de fitusiran do estudo EFC15467. Se for necessário um ajuste da dose de fitusiran durante o estudo, os participantes seguirão um regime posológico específico de acordo com o protocolo do estudo. |
Forma farmacêutica: solução para injeção em PBS Via de administração: subcutânea
Outros nomes:
Forma farmacêutica: solução para injeção Via de administração: injeção intravenosa
Forma farmacêutica: solução para injeção Via de administração: injeção intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anualizada de hemorragia tratada (ABR) no período de eficácia primária do fitusiran e no período SOC
Prazo: Dia 85 a Dia 421 (período de eficácia primária do fitusiran); Dia -168 a Dia -1 (período de SOC)
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Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que requeira a administração de CFCs ou BPAs
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Dia 85 a Dia 421 (período de eficácia primária do fitusiran); Dia -168 a Dia -1 (período de SOC)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anualizada de hemorragia espontânea (AsBR) no período de eficácia primária do fitusiran e no período de SOC
Prazo: Dia 85 ao Dia 421 (período de eficácia primária do fitusiran); Dia -168 ao Dia -1 (período de SOC)
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Um episódio de hemorragia espontânea é um evento hemorrágico que ocorre sem motivo aparente ou conhecido, particularmente nas articulações, músculos e tecidos moles
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Dia 85 ao Dia 421 (período de eficácia primária do fitusiran); Dia -168 ao Dia -1 (período de SOC)
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Taxa anualizada de hemorragias articulares (AjBR) no período de eficácia primária do fitusiran e no período de SOC
Prazo: Dia 85 ao Dia 421 (período de eficácia primária do fitusiran); Dia -168 ao Dia -1 (período de SOC)
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Um episódio de hemorragia articular caracteriza-se por uma sensação invulgar na articulação ("aura") em combinação com 1) inchaço crescente ou calor na pele sobre a articulação, 2) dor crescente ou 3) perda progressiva da amplitude de movimento ou dificuldade em utilizar o membro em comparação com a linha de base
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Dia 85 ao Dia 421 (período de eficácia primária do fitusiran); Dia -168 ao Dia -1 (período de SOC)
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ABR no período de tratamento com fitusiran (160 semanas) para participantes naive ao fitusiran
Prazo: Dia 1 ao Dia 1121
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Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que exija a administração de CFCs ou BPAs
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Dia 1 ao Dia 1121
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ABR no período de tratamento com fitusiran (60 semanas) para participantes que transitam de outros estudos
Prazo: Dia 1 ao Dia 421
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Um episódio hemorrágico é definido como qualquer ocorrência de hemorragia que exija a administração de CFCs ou BPAs
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Dia 1 ao Dia 421
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Mudança na atividade física
Prazo: Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Alteração na atividade física medida através do questionário PROMIS
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Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Mudança na intensidade da dor
Prazo: Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Alteração na intensidade da dor, medida através do questionário PROMIS
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Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Alteração na QdVRS
Prazo: Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Alteração na HRQoL medida pelo questionário EuroQoL de 5 dimensões
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Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Incidência, gravidade, seriedade e relação de eventos adversos (EA)
Prazo: Data do ICF assinado (Dia -228 a Dia -169) até à última visita de seguimento AT (Dia 1121 + aproximadamente 24 semanas)
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Todos os EA são recolhidos desde a assinatura do formulário de consentimento informado (FCI) até à última visita de acompanhamento do AT
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Data do ICF assinado (Dia -228 a Dia -169) até à última visita de seguimento AT (Dia 1121 + aproximadamente 24 semanas)
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Alteração na pontuação total e nas pontuações de domínio
Prazo: Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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A alteração na pontuação total e nas pontuações dos domínios é avaliada pela Pontuação de Saúde Articular da Hemofilia
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Do Dia 1 ao Dia 421; Da Semana -24 ao Dia -1
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Resolução das articulações alvo
Prazo: No Dia 421
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Resolução das articulações alvo avaliada segundo os critérios da ISTH
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No Dia 421
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
4 de agosto de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2031
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
16 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- fitusiran
Outros números de identificação do estudo
- EFC17905 (Sanofi Identifier)
- U1111-1280-7028 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2025-521858-42 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os investigadores qualificados podem solicitar acesso aos dados ao nível do paciente e aos documentos do estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso em branco, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados.
Os dados ao nível do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do ensaio.
Mais detalhes sobre os critérios de partilha de dados da Sanofi, os estudos elegíveis e o processo para solicitar acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .