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小児外来患者を対象としたSAT-3247の第2相ランダム化プラセボ対照概念実証試験 (BASECAMP)

2026年9月16日 更新者：Satellos Bioscience, Inc.

歩行可能なDMD患者を対象としたSAT-3247経口投与の第2a相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照用量比較および探索的有効性試験

SAT-3247の歩行可能なDMD患者（年齢≥7歳および<10歳）を対象とした第2a相試験。 この試験では、SAT-3247の2つの用量を、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照の平日投与スケジュールで12週間研究し、最適な用量、安全性、忍容性、および予備的な有効性を決定します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、7歳以上10歳未満の歩行可能なDMD患者を対象としたSAT-3247のグローバル第2a相臨床試験です。 この試験では、最適な投与量、安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価するために、ランダム化二重盲検プラセボ対照の平日投与レジメンでSAT-3247の2用量を12週間研究します。 米国とカナダではSAT-3247の1用量とプラセボを研究し、英国、EU、セルビア、オーストラリアではSAT-3247の2用量とプラセボを研究します。

世界的に、7歳以上10歳未満の歩行可能なDMD参加者最大51名の募集を計画しています。 ランダム化は、ベースラインのコルチコステロイドレジメンと既往のDMD併用薬によって層別化されます。

各参加者は、12週間SAT-3247または対応するプラセボを1日1回投与されます。

参加者は、ベースラインで治験薬の投与を開始する28日前以内にスクリーニングされます。 スクリーニング期間後、参加者はベースライン訪問（訪問2）、第1週のフォローアップ電話、第4週（訪問3）、第8週（訪問4）、第12週（訪問5）の訪問を完了します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

51

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • 募集
        • UMass Memorial Medical Center
        • コンタクト：
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • イギリス
    • UK
      • London、UK、イギリス、WC1N 3JH
  • オーストラリア
    • New South Wales
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H8L1
        • 募集
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • コンタクト：
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian、Basque Country、スペイン、20014
    • Valencia
      • Valencia、Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • コンタクト：
  • セルビア
    • Serbia
      • Belgrade、Serbia、セルビア、11000
        • まだ募集していません
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • コンタクト：
      • Belgrade、Serbia、セルビア、11070
        • 募集
        • Mother and Child Health Care Institute
        • コンタクト：
      • Belgrade、Serbia、セルビア、11000
        • 募集
        • University Children's Clinic Tirsova
        • コンタクト：
  • ベルギー
    • Liège
      • Liège、Liège、ベルギー、4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent、Oost-Vlaanderen、ベルギー、9000
  • ポーランド
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-952
        • 募集
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • コンタクト：
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz、Łódź Voivodeship、ポーランド、93-338
        • 募集
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主要な選定基準：

  • DMD遺伝子の確認された変異を伴う、文書化された臨床所見および事前の遺伝子検査に基づくDMDの確定診断があること。
  • スクリーニング時に歩行可能で年齢が7歳以上10歳未満の男性DMD患者。
  • スクリーニング訪問の少なくとも3か月前から試験期間中まで、標準治療に従った全身性グルココルチコイド（プレドニゾロン、デフラザコート、またはバモロロン）の安定した投与量。グルココルチコステロイドを投与されていない患者も、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前に投与を中止した場合は適格となる。
  • スクリーニング訪問の少なくとも1か月前から試験期間中まで、ACE阻害薬、β遮断薬、利尿薬（グルココルチコステロイドを除く）を含む処方薬、および市販薬および/または支持療法のためのハーブサプリメントの安定した投与量。
  • 以前の臨床試験または商業環境でスクリーニングの18か月以上前にデランディストロゲン・モキセパルボベック（商品名エレビディス）を投与された参加者は、調査員が判断し、カルテノートに文書化されたように、スクリーニングの少なくとも3か月前に筋機能検査が安定しているか、または低下を示した場合に適格となる。
  • スクリーニングの6か月以上前にエクソンスキッパーを投与された参加者は、調査員が判断し、カルテノートに文書化されたように、スクリーニングの少なくとも3か月前に筋機能検査が安定しているか、または低下を示した場合に適格となる。
  • スクリーニング訪問の少なくとも18か月以上前からギビノスタット（商品名デュビザット）の安定した投与量を受けている参加者は適格となる。18か月前にギビノスタットの治療を中止した忍容性のない参加者は、最終投与日がスクリーニング日から少なくとも30日以上経過している場合に登録する資格がある。忍容性がある場合、研究参加基準を満たすためにギビノスタットを中止すべきではない。
  • スクリーニング訪問の少なくとも24か月前に、研究用遺伝子治療製品（デランディストロゲン・モキセパルボベック以外）による事前治療を受けた参加者。
  • 理学療法/筋力トレーニングレジメンに参加している場合は、スクリーニング訪問の少なくとも2か月前から試験期間中まで安定している必要がある。

主要な除外基準：

  • 12か月以内に歩行能力の喪失が予想される歩行可能な患者。
  • MRIまたは開放手術による筋生検が禁忌である参加者。
  • スクリーニング訪問時にGLDH > 2X 正常上限（ULN）と定義される、重大な肝機能障害の証拠。
  • スクリーニング心臓評価（心エコーまたはMRI）で左心室駆出率 < 50%、または症状性心筋症の証拠と定義される心機能障害。
  • スクリーニング訪問時に予測値 < 60% の努力性肺活量。
  • 他の治療的臨床試験または治療介入のフォローアップ研究への継続的な参加。
  • グレープフルーツジュースまたはグレープフルーツ含有製品の摂取。
  • 調査員の意見において、研究への参加を妨げる重度の行動または認知の問題。

追加の参加基準は、臨床施設の調査員と共に確認されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
薬：SAT-3247
SAT-3247は、経口錠剤投与用の選択的AAK1阻害剤であり、非対称性衛星細胞分裂の機能的回復を促進し、筋肉前駆細胞の堅牢な産生、その後の筋肉再生の改善、および筋肉機能の向上をもたらします。
アクティブコンパレータ：SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
薬：SAT-3247
SAT-3247は、経口錠剤投与用の選択的AAK1阻害剤であり、非対称性衛星細胞分裂の機能的回復を促進し、筋肉前駆細胞の堅牢な産生、その後の筋肉再生の改善、および筋肉機能の向上をもたらします。
プラセボコンパレーター：placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
薬：プラセボ
対応するプラセボ経口錠剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Safety of SAT-3247
時間枠：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
時間枠：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
時間枠：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SAT-3247の筋再生への影響
時間枠：12週間
上腕二頭筋の開放生検から測定した再生指数のベースラインからの変化
12週間
SAT-3247 effects on muscle quality
時間枠：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
時間枠：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
時間枠：12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Satellos Bioscience, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Satellos Chief Medical Officer、Satellos Bioscience, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年12月8日

一次修了 (推定)

2027年3月31日

研究の完了 (推定)

2028年2月28日

試験登録日

最初に提出

2025年12月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月11日

最初の投稿 (実際)

2025年12月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月16日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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