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Étude de preuve de concept de phase 2, randomisée et contrôlée par placebo du SAT-3247 chez des patients pédiatriques ambulatoires (BASECAMP)

16 septembre 2026 mis à jour par: Satellos Bioscience, Inc.

Une étude de phase 2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, comparant les doses et explorant l'efficacité de l'administration orale de SAT-3247 chez des patients DMD ambulatoires

Essai de phase 2a du SAT-3247 chez des patients DMD ambulatoires âgés de ≥ 7 et < 10 ans. L'essai étudiera deux doses de SAT-3247 dans un régime randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo pendant 12 semaines pour déterminer la dose optimale, la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai de phase 2a mondial du SAT-3247 chez des patients DMD ambulatoires âgés de ≥ 7 et < 10 ans. L'essai étudiera deux doses de SAT-3247 selon un régime randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo pendant 12 semaines pour déterminer la dose optimale, la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire. Une dose de SAT-3247 et un placebo seront étudiés aux États-Unis et au Canada ; deux doses de SAT-3247 et un placebo seront étudiés au Royaume-Uni, dans l'UE, en Serbie et en Australie.

Le recrutement de jusqu'à 51 participants DMD ambulatoires âgés de ≥ 7 et < 10 ans est prévu à l'échelle mondiale. La randomisation sera stratifiée selon le régime de corticostéroïdes de base et les médicaments concomitants antérieurs pour la DMD.

Chaque participant recevra des doses quotidiennes de SAT-3247 ou d'un placebo correspondant pendant 12 semaines.

Les participants seront sélectionnés dans les 28 jours précédant le début de l'administration du produit expérimental à la ligne de base. Après la période de sélection, les participants effectueront une visite de base (Visite 2), un suivi téléphonique à la semaine 1, et des visites à la semaine 4 (Visite 3), la semaine 8 (Visite 4) et la semaine 12 (Visite 5).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

51

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
  • Belgique
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgique, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Recrutement
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Contact:
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Contact:
          • Juan José Palmí Perales
          • Numéro de téléphone: +34 671 712 875
          • E-mail: juan.palmi@vhir.org
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Espagne, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Contact:
  • Pologne
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Pologne, 80-952
        • Recrutement
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Contact:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Pologne, 93-338
        • Recrutement
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
        • Contact:
  • Royaume-Uni
    • UK
      • London, UK, Royaume-Uni, WC1N 3JH
  • Serbie
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbie, 11000
        • Pas encore de recrutement
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Contact:
      • Belgrade, Serbia, Serbie, 11070
        • Recrutement
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Contact:
      • Belgrade, Serbia, Serbie, 11000
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • Recrutement
        • UMass Memorial Medical Center
        • Contact:
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic définitif de DMD basé sur des constatations cliniques documentées et des tests génétiques antérieurs confirmant une mutation du gène DMD.
  • Patients masculins atteints de DMD, ambulatoires, âgés de ≥ 7 à < 10 ans au moment du dépistage.
  • Dose stable de glucocorticostéroïdes systémiques (par exemple, prednisolone, déflazacort ou vamorolone) selon les normes de soins pendant ≥ 3 mois avant la visite de dépistage et pour la durée de l'essai. Les patients ne recevant pas de glucocorticostéroïdes sont également éligibles s'ils les ont arrêtés ≥ 3 mois avant la visite de dépistage.
  • Doses stables de médicaments sur ordonnance, y compris les inhibiteurs de l'ECA, les bêta-bloquants et les diurétiques (à l'exclusion des glucocorticostéroïdes), ainsi que de médicaments en vente libre et/ou de suppléments à base de plantes pour les soins de soutien ≥ 1 mois avant la visite de dépistage et pour la durée de l'essai.
  • Les participants ayant déjà reçu du delandistrogène moxeparvovec (nom commercial Elevidys) dans le cadre d'un essai clinique antérieur ou dans un contexte commercial > 18 mois avant le dépistage, dont les tests de fonction musculaire se sont stabilisés ou ont montré un déclin ≥ 3 mois avant le dépistage, selon l'évaluation de l'investigateur et documentés dans les notes cliniques, seront éligibles.
  • Les participants ayant déjà reçu un saut d'exon > 6 mois avant le dépistage, dont les tests de fonction musculaire se sont stabilisés ou ont montré un déclin ≥ 3 mois avant le dépistage, selon l'évaluation de l'investigateur et documentés dans les notes cliniques, seront éligibles.
  • Les participants recevant une dose stable de givinostat (nom commercial Duvyzat) pendant au moins 18 mois ou plus avant la visite de dépistage seront éligibles. Les participants ne tolérant pas le givinostat et ayant interrompu le traitement avant 18 mois peuvent s'inscrire si la date de la dernière dose est ≥ 30 jours avant la date de dépistage. Le givinostat ne doit pas être interrompu, s'il est toléré, pour répondre aux critères d'entrée dans l'étude.
  • Les participants ayant reçu un traitement antérieur avec un produit de thérapie génique expérimental (autre que le delandistrogène moxeparvovec) ≥ 24 mois avant la visite de dépistage.
  • Si le participant suit un programme de kinésithérapie/renforcement musculaire, celui-ci doit être stable pendant ≥ 2 mois avant la visite de dépistage et pour la durée de l'essai.

Critères d'exclusion clés :

  • Patients ambulatoires dont on prévoit une perte de la marche dans ≤ 12 mois.
  • Participants pour lesquels une IRM ou une biopsie musculaire ouverte est contre-indiquée.
  • Signes de dysfonctionnement hépatique significatif, défini par un GLDH > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de dépistage.
  • Fonction cardiaque altérée définie par une fraction d'éjection ventriculaire gauche < 50 % lors des évaluations cardiaques de dépistage (échocardiogramme ou IRM) ou signes de cardiomyopathie symptomatique.
  • Une capacité vitale forcée < 60 % de la valeur prédite lors de la visite de dépistage.
  • Participation en cours à tout autre essai clinique thérapeutique ou étude de suivi pour une intervention thérapeutique.
  • Consommation de jus de pamplemousse ou de produits contenant du pamplemousse.
  • Problèmes comportementaux ou cognitifs sévères empêchant la participation à l'étude, selon l'avis de l'investigateur.

D'autres critères d'entrée seront examinés avec l'investigateur du site clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Médicament: SAT-3247
SAT-3247 est un inhibiteur sélectif de l'AAK1 pour administration orale sous forme de comprimé qui favorise le sauvetage fonctionnel de la division asymétrique des cellules satellites, entraînant la production robuste de cellules progénitrices musculaires, l'amélioration subséquente de la régénération musculaire et l'augmentation de la fonction musculaire.
Comparateur actif: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Médicament: SAT-3247
SAT-3247 est un inhibiteur sélectif de l'AAK1 pour administration orale sous forme de comprimé qui favorise le sauvetage fonctionnel de la division asymétrique des cellules satellites, entraînant la production robuste de cellules progénitrices musculaires, l'amélioration subséquente de la régénération musculaire et l'augmentation de la fonction musculaire.
Comparateur placebo: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Médicament: Placebo
comprimés oraux placebo correspondants

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Safety of SAT-3247
Délai: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Délai: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Délai: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effets du SAT-3247 sur la régénération musculaire
Délai: 12 semaines
variations par rapport à la valeur initiale de l'indice de régénération mesuré par biopsie ouverte du biceps brachii
12 semaines
SAT-3247 effects on muscle quality
Délai: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Délai: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Délai: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Satellos Bioscience, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2025

Première publication (Réel)

17 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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