Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2, randomizovaná, placebem kontrolovaná proof-of-concept studie přípravku SAT-3247 u pediatrických ambulantních pacientů (BASECAMP)

16. září 2026 aktualizováno: Satellos Bioscience, Inc.

Fáze 2a, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná srovnávací studie dávky a průzkumná studie účinnosti perorálně podávaného přípravku SAT-3247 u ambulantních pacientů s DMD

Fáze 2a studie SAT-3247 u ambulantních pacientů s DMD ve věku ≥ 7 a < 10 let. Studie bude zkoumat dvě dávky SAT-3247 v randomizovaném, dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném režimu po dobu 12 týdnů s cílem určit optimální dávku, bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je globální studie fáze 2a léčivé látky SAT-3247 u ambulantních pacientů s DMD ve věku ≥ 7 a < 10 let. Studie bude zkoumat dvě dávky SAT-3247 v randomizovaném, dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném režimu v pracovních dnech po dobu 12 týdnů za účelem stanovení optimální dávky, bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti. Jedna dávka SAT-3247 a placebo bude studována v USA a Kanadě; dvě dávky SAT-3247 a placebo budou studovány ve Velké Británii, EU, Srbsku a Austrálii.

Celosvětově je plánováno zařazení až 51 ambulantních účastníků s DMD ve věku ≥ 7 a < 10 let. Randomizace bude stratifikována podle základního režimu kortikosteroidů a předchozích souběžných léků pro DMD.

Každý účastník bude dostávat denní dávky SAT-3247 nebo odpovídajícího placeba po dobu 12 týdnů.

Účastníci budou vyšetřeni do 28 dnů před zahájením podávání zkoumaného přípravku v základním stavu. Po skríningovém období účastníci absolvují základní návštěvu (Návštěva 2), následný telefonický kontakt v 1. týdnu a návštěvy ve 4. týdnu (Návštěva 3), 8. týdnu (Návštěva 4) a 12. týdnu (Návštěva 5).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

51

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
  • Belgie
    • Liège
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
  • Polsko
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polsko, 80-952
        • Nábor
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Kontakt:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polsko, 93-338
  • Spojené království
    • UK
      • London, UK, Spojené království, WC1N 3JH
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Srbsko
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Srbsko, 11000
        • Zatím nenabíráme
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Srbsko, 11070
      • Belgrade, Serbia, Srbsko, 11000
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Kontakt:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Španělsko, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria zařazení:

  • Má definitivní diagnózu DMD na základě zdokumentovaných klinických nálezů a předchozího genetického testování s potvrzenou mutací v genu DMD.
  • Mužští pacienti s DMD, kteří jsou schopni chůze a ve věku ≥ 7 do < 10 let v době screeningu.
  • Stabilní dávka systémových glukokortikoidů (tj. prednisolon, deflazacort nebo vamorolon) podle standardní péče ≥ 3 měsíce před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie. Pacienti, kteří nejsou léčeni glukokortikosteroidy, jsou také způsobilí, pokud léčbu ukončili ≥ 3 měsíce před screeningovou návštěvou.
  • Stabilní dávky předepsaných léků včetně ACE inhibitorů, β-blokátorů a diuretik (kromě glukokortikosteroidů) a volně prodejných léků a/nebo bylinných doplňků pro podpůrnou péči ≥ 1 měsíc před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie.
  • Účastníci, kteří dříve dostali delandistrogen moxeparvovec (obchodní název Elevidys) buď v předchozí klinické studii, nebo v komerčním prostředí > 18 měsíců před screeningem, jejichž testy svalové funkce se stabilizovaly nebo vykazovaly pokles ≥ 3 měsíce před screeningem, jak určil vyšetřovatel a zdokumentoval v záznamech, budou způsobilí.
  • Účastníci, kteří dříve dostali exon skipper > 6 měsíců před screeningem, jejichž testy svalové funkce se stabilizovaly nebo vykazovaly pokles ≥ 3 měsíce před screeningem, jak určil vyšetřovatel a zdokumentoval v záznamech, budou způsobilí.
  • Účastníci užívající stabilní dávku givinostatu (obchodní název Duvyzat) po dobu alespoň 18 měsíců nebo déle před screeningovou návštěvou budou způsobilí. Účastníci, kteří nesnášejí givinostat a léčbu ukončili před 18 měsíci, se mohou zapsat, pokud datum poslední dávky je ≥ 30 dní od data screeningu. Givinostat by neměl být ukončen, pokud je tolerován, aby splnil kritéria vstupu do studie.
  • Účastníci, kteří dříve dostali léčbu experimentálním genovým terapeutickým přípravkem (jiným než delandistrogen moxeparvovec) ≥ 24 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Pokud se účastní fyzikální terapie/silového tréninkového režimu, musí být stabilní ≥ 2 měsíce před screeningovou návštěvou a po dobu trvání studie.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Pacienti schopní chůze, u kterých se očekává ztráta schopnosti chůze do ≤ 12 měsíců.
  • Účastníci, u kterých je MRI nebo otevřená svalová biopsie kontraindikována.
  • Příznaky významné jaterní dysfunkce, definované jako GLDH > 2x horní hranice normy (ULN) při screeningové návštěvě.
  • Porušená srdeční funkce definovaná jako ejekční frakce levé komory < 50 % při screeningovém srdečním vyšetření (echokardiogram nebo MRI) nebo příznaky symptomatické kardiomyopatie.
  • Nucená vitální kapacita < 60 % predikované hodnoty při screeningové návštěvě.
  • Probíhající účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii nebo následné studii terapeutického zásahu.
  • Konzumace grapefruitové šťávy nebo produktů obsahujících grapefruit.
  • Závažné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru vyšetřovatele vylučují účast ve studii.

Další vstupní kritéria budou projednána s vyšetřovatelem na klinickém pracovišti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Lék: SAT-3247
SAT-3247 je selektivní inhibitor AAK1 pro orální podání ve formě tablet, který podporuje funkční záchranu asymetrického dělení satelitních buněk, což vede k robustní produkci svalových progenitorových buněk, následnému zlepšení svalové regenerace a zvýšené svalové funkci.
Aktivní komparátor: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Lék: SAT-3247
SAT-3247 je selektivní inhibitor AAK1 pro orální podání ve formě tablet, který podporuje funkční záchranu asymetrického dělení satelitních buněk, což vede k robustní produkci svalových progenitorových buněk, následnému zlepšení svalové regenerace a zvýšené svalové funkci.
Komparátor placeba: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Lék: Placebo
matching placebo orální tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Safety of SAT-3247
Časové okno: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Časové okno: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Časové okno: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Efekty SAT-3247 na regeneraci svalů
Časové okno: 12 týdnů
změny od výchozí hodnoty v regeneračním indexu měřeném z otevřené biopsie bicepsu brachii
12 týdnů
SAT-3247 effects on muscle quality
Časové okno: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Časové okno: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Časové okno: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Satellos Bioscience, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit