Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2, randomiseret, placebo-kontrolleret proof-of-concept undersøgelse af SAT-3247 hos pediatriske ambulante patienter (BASECAMP)

16. september 2026 opdateret af: Satellos Bioscience, Inc.

En fase 2a, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret dosisammenlignings- og eksplorativ effektivitetsundersøgelse af oral indgivelse af SAT-3247 hos ambulante DMD-patienter

Fase 2a-forsøg med SAT-3247 hos ambulante DMD-patienter i alderen ≥ 7 og < 10 år. Forsøget vil undersøge to doser af SAT-3247 i en randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret hverdagsregim i 12 uger for at fastslå den optimale dosis, sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en global fase 2a-undersøgelse af SAT-3247 hos ambulante DMD-patienter i alderen ≥ 7 og < 10 år. Undersøgelsen vil studere to doser af SAT-3247 i et randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret hverdagsskema i 12 uger for at fastslå den optimale dosis, sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet. Én dosis af SAT-3247 og placebo vil blive undersøgt i USA og Canada; to doser af SAT-3247 og placebo vil blive undersøgt i Storbritannien, EU, Serbien og Australien.

Indskrivelse af op til 51 ambulante DMD-deltagere i alderen ≥ 7 og < 10 år er planlagt globalt. Randomisering vil blive lagdelt efter baseline-kortikosteroidregime og tidligere DMD-samtidig medicin.

Hver deltager vil modtage en daglig dosis af SAT-3247 eller matchet placebo i 12 uger.

Deltagere vil blive screenet inden for 28 dage før påbegyndelse af dosering af undersøgelsesproduktet ved baseline. Efter screeningsperioden vil deltagerne gennemføre et baseline-besøg (Besøg 2), en opfølgende telefonopringning i uge 1 samt besøg i uge 4 (Besøg 3), uge 8 (Besøg 4) og uge 12 (Besøg 5).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
  • Belgien
    • Liège
      • Liège, Liège, Belgien, 4000
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgien, 9000
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Eastern Ontario
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
    • UK
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
    • Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
    • Missouri
    • Ohio
    • Washington
  • Polen
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Polen, 80-952
        • Rekruttering
        • Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
        • Kontakt:
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 93-338
  • Serbien
    • Serbia
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11070
        • Rekruttering
        • Mother and Child Health Care Institute
        • Kontakt:
      • Belgrade, Serbia, Serbien, 11000
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil i Hospital de la Dona
        • Kontakt:
    • Basque Country
      • Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spanien, 20014
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  • Har en definitiv diagnose af DMD baseret på dokumenterede kliniske fund og tidligere genetisk test med en bekræftet mutation i DMD-genet.
  • Mandlige DMD-patienter, der er gående og i alderen ≥ 7 til < 10 år på screenings tidspunktet.
  • Stabil dosis af systemiske glukokortikoider (dvs. prednisolon, deflazacort eller vamorolon) i henhold til standardbehandlingen i ≥ 3 måneder før screeningsbesøget og i løbet af forsøgets varighed. Patienter, der ikke får glukokortikosteroider, er også berettigede, hvis de stoppede ≥ 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Stabile doser af receptpligtig medicinklassisk inklusive ACE-hæmmere, β-blokkere og diuretika (undtagen glukokortikosteroider) samt håndkøbsmedicin og/eller urtemedicin til støttebehandling i ≥ 1 måned før screeningsbesøget og i løbet af forsøgets varighed.
  • Deltagere, der tidligere har modtaget delandistrogene moxeparvovec (varemærkenavn Elevidys) enten i et tidligere klinisk forsøg eller i kommerciel sammenhæng > 18 måneder før screening, hvis muskelfunktionstests har stabiliseret sig eller vist fald ≥ 3 måneder før screening, som vurderet af undersøgeren og dokumenteret i journalnotater, vil være berettigede.
  • Deltagere, der tidligere har modtaget en exon-skipper > 6 måneder før screening, hvis muskelfunktionstests har stabiliseret sig eller vist fald ≥ 3 måneder før screening, som vurderet af undersøgeren og dokumenteret i journalnotater, vil være berettigede.
  • Deltagere, der modtager en stabil dosis givinostat (varemærkenavn Duvyzat) i mindst 18 måneder eller længere før screeningsbesøget, vil være berettigede. Deltagere, der ikke kan tolerere givinostat og stoppede behandlingen før 18 måneder, er berettigede til at deltage, hvis datoen for sidste dosis er ≥ 30 dage fra screeningsdatoen. Givinostat bør ikke afbrydes, hvis det tolereres, for at opfylde studietilgangskriterierne.
  • Deltagere, der har modtaget tidligere behandling med et undersøgelsesmæssigt gentherapiprodukt (andet end delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 måneder før screeningsbesøget.
  • Hvis man deltager i et fysioterapi/styrketræningsregime, skal det være stabilt i ≥ 2 måneder før screeningsbesøget og i løbet af forsøgets varighed.

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Gående patienter, der forventes at opleve tab af gangfunktion inden for ≤ 12 måneder.
  • Deltagere, for hvem MRI eller åben muskelbiopsi er kontraindiceret.
  • Tegn på betydelig leversvigt, defineret som GLDH > 2X øvre normalgrænse (ULN) på screeningsbesøget.
  • Nedsat hjertetfunktion defineret som en venstre ventrikel udstødningsfraktion på < 50% på screeningshjertetvurderinger (ekkokardiogram eller MRI) eller tegn på symptomatisk kardiomyopati.
  • En tvungen vitalkapacitet < 60% forventet på screeningsbesøget.
  • Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg eller opfølgningsstudie for en terapeutisk intervention
  • Indtagelse af grapefrugtsaft eller grapefrugtindholdende produkter
  • Alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der forhindrer deltagelse i studiet, efter undersøgerens vurdering.

Yderligere tilgangskriterier vil blive gennemgået med den kliniske undersøger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: SAT-3247 60 mg
Part 1: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 60 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1
Medicin: SAT-3247
SAT-3247 er en selektiv AAK1-hæmmer til oral tablettilførsel, som fremmer funktionel redning af asymmetrisk satellitceledeling, hvilket resulterer i robust produktion af muskelprogenitorceller, efterfølgende forbedring af muskelregenerering og forbedret muskelfunktion.
Aktiv komparator: SAT-3247 120 mg
Part 1: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for 12 weeks. Part 2: SAT-3247 120 mg oral tablets administered daily for an additional 9 months after completing Part 1; note the 120 mg dose will not be studied in the US and Canada
Medicin: SAT-3247
SAT-3247 er en selektiv AAK1-hæmmer til oral tablettilførsel, som fremmer funktionel redning af asymmetrisk satellitceledeling, hvilket resulterer i robust produktion af muskelprogenitorceller, efterfølgende forbedring af muskelregenerering og forbedret muskelfunktion.
Placebo komparator: placebo
Part 1: placebo oral tablets administered daily for 12 weeks
Medicin: Placebo
matching placebo oral tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Safety of SAT-3247
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Occurrence of treatment emergent adverse events and relationship to investigational product
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in part 2
Tolerability of SAT-3247
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
occurrence of clinically significant changes in physical exam, clinical laboratory measures, vital signs, and ECG
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle strength
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in muscle force as determined by dynamometry
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SAT-3247-effekter på muskelregeneration
Tidsramme: 12 uger
ændringer fra baseline i regenerationsindekset målt fra en åben biopsi af biceps brachii
12 uger
SAT-3247 effects on muscle quality
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
change from baseline in intramuscular fat fraction in quantitative magnetic resonance in vastus lateralis (thigh muscle)
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in north star ambulatory assessment
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
SAT-3247 effects on muscle function
Tidsramme: 12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2
changes from baseline in stride velocity 95th Centile
12 weeks in Part 1 and up to 12 months in Part 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Satellos Bioscience, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Satellos Chief Medical Officer, Satellos Bioscience, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2025

Først opslået (Faktiske)

17. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAT-3247-CL-201
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522522-13-01 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner